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Baclofene intratecale e distonia pediatrica (PREDICT-ITB)

27 luglio 2025 aggiornato da: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: previsione della risposta al baclofene intratecale nei bambini affetti da paralisi cerebrale distonica

L'obiettivo di questo studio clinico è comprendere meglio gli effetti del baclofene intratecale (ITB) sui bambini affetti da paralisi cerebrale distonica (CP).

Le principali domande a cui questo studio si propone di rispondere sono:

(1) Determinare se l'ITB riduce la distonia identificando altri potenziali benefici, (2) Identificare le caratteristiche dei bambini con la migliore risposta all'ITB (3) Sviluppare una misura di risultato composito olisticamente rappresentativa per la CP distonica.

Questo studio valuterà il miglioramento del paziente utilizzando un protocollo di titolazione standardizzato o di gestione dei farmaci per aumentare gradualmente i dosaggi di ITB del bambino nell'arco di un periodo di 12 mesi fino a ottenere il massimo beneficio con effetti collaterali minimi o assenti. Questo protocollo di titolazione imita ciò che viene attualmente fatto attraverso le cure di routine ma con maggiore precisione. Questo studio misurerà anche direttamente gli effetti globali dell'ITB, tenendo conto della spasticità, dei fattori scatenanti noti della distonia (ad es. dolore) e tipologie di lesioni del sistema nervoso centrale che causano distonia.

I partecipanti:

  1. Completare un totale di 4 visite cliniche aggiuntive al di fuori delle cure abituali. Questi appuntamenti saranno con fisioterapisti e terapisti occupazionali, nonché con il PI dello studio per completare le valutazioni di distonia, spasticità e funzionalità.
  2. Completa diversi questionari durante queste visite. La durata totale dello studio per un singolo bambino sarà di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La paralisi cerebrale (CP) è la causa più comune di disabilità fisica nell'infanzia e colpisce circa 1 su 323 negli Stati Uniti secondo il CDC. Si prevedeva che i costi medici nel corso della vita per un individuo affetto da paralisi cerebrale fossero di circa 1,4 milioni di dollari (aggiustati per l'inflazione). Un modo efficace per migliorare la qualità della vita e diminuire il carico di malattie, sia nell’infanzia che nell’età adulta, è ridurre o eliminare significativamente il tono anormale. Quando il tono muscolare diminuisce, diventa più facile muovere il corpo sia passivamente che attivamente. Una riduzione del tono può migliorare la qualità della vita, ridurre il dolore, alleggerire il peso dell’assistenza quotidiana e dello svolgimento delle attività quotidiane e ridurre i costi sanitari. Il baclofene intratecale (ITB) è ampiamente utilizzato per gestire la distonia nella CP anche se i dati sull'esatta efficacia sono contrastanti. Pertanto, l'obiettivo di questo studio è comprendere gli effetti dell'ITB su una popolazione eterogenea di bambini con PC distonica.

L'obiettivo della ricerca proposta è quello di completare uno studio prospettico di coorte longitudinale che indaghi gli effetti del baclofene intratecale (ITB) su bambini affetti da paralisi cerebrale distonica (CP). Questo studio si basa su nuovi dati preliminari e capitalizza l’esperienza di un team transdisciplinare consolidato, di un ambiente clinico accademico con risorse elevate e di un consiglio genitori-paziente diversificato. È probabile che i risultati dello studio abbiano un forte impatto per migliorare il futuro trattamento dei bambini con CP distonica, inclusa l'identificazione delle caratteristiche chiave del paziente associate a risultati più o meno positivi e lo sviluppo di una misura composita multidimensionale sensibile ed efficiente per valutare la reattività al trattamento. Nello specifico, questo protocollo mira a determinare gli effetti a 12 mesi dell'ITB in una coorte di 65 bambini clinicamente rappresentativi, naïve all'ITB, con CP distonica utilizzando un protocollo di titolazione standardizzato. Inoltre, questo protocollo mira a completare una caratterizzazione dettagliata delle malformazioni cerebrali e dei modelli di lesioni nei bambini con CP distonica ed esplorare le potenziali differenze nei modelli di risultati in relazione alle caratteristiche del paziente e utilizzare i risultati per guidare lo sviluppo di una misura multidimensionale o composita sensibile che coglie clinicamente importante aree di cambiamento per il bambino e la famiglia.

Il nostro sito di studio sarà il Texas Children's Hospital (TCH) a Houston, TX, l'istituto di origine del nostro PI Sruthi Thomas. TCH ha oltre 860 pazienti attivi con CP e poco più di 200 pazienti con ITB. Houston, Texas, è la città più diversificata degli Stati Uniti e ci consente di reclutare una popolazione di pazienti molto diversificata in base all'etnia e ai gruppi socioeconomici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

65

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Childrens Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il bambino deve essere abbastanza grande da poter essere impiantato con una pompa ITB (in genere ~18 kg/4 anni)
  • Hanno una diagnosi di CP
  • Presenza di distonia verificata con uno strumento di valutazione dell'ipertonia (HAT) documentato e devono avere un punteggio alla Barry-Albright Dystonia Scale (BADS) >15
  • Sono stati identificati da un medico per il trattamento ITB per la gestione del tono e la famiglia/il bambino hanno acconsentito a procedere con l'impianto; nota: per qualificarsi non è necessaria una dose di prova ITB
  • Il bambino e la famiglia sono disposti a partecipare a un programma completo di valutazioni formali, che vanno dal pre-impianto, ogni 2 settimane fino al raggiungimento del dosaggio ideale della pompa intratecale di baclofene, e alle valutazioni di follow-up

Criteri di esclusione:

  • Necessità emergente di ITB come stato distonico o iperattività simpatica parossistica
  • Iniezioni di botulino entro 3 mesi o iniezioni di fenolo entro 6 mesi dall'arruolamento
  • Affidamento o incarcerazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Protocollo di titolazione
Questo è uno studio a braccio singolo in cui ciascun soggetto verrà avviato con un protocollo ITB standardizzato. Il dosaggio verrà aumentato o diminuito gradualmente in base ai parametri descritti in dettaglio nella sezione di intervento.
Altro: Protocollo di titolazione
Verrà utilizzato un protocollo di titolazione standardizzato per ITB e la dose di ITB verrà aumentata alla fase successiva se 1) viene identificata un'ipertonia persistente sullo screening della distonia o una spasticità totale ASAS, o 2) c'è spazio per miglioramenti sul D-FIS e 3) non ci sono effetti collaterali dannosi (ad esempio, peggioramento del controllo della testa). Ciò verrà continuato finché 1) la distonia e la spasticità non saranno state eliminate o non saranno più ritenute funzionalmente compromettenti dall'équipe medica, 2) gli effetti collaterali impediranno un'ulteriore titolazione, o 3) sarà stata raggiunta una dose massima di 2000 mcg/giorno. Una volta raggiunto lo stato stazionario, questa nuova dose diventa la dose di mantenimento per il resto dello studio. Se ci sono effetti collaterali dannosi, il bambino verrà visitato settimanalmente per confermare la risoluzione degli effetti collaterali. Se gli effetti collaterali persistono, il bambino verrà ridotto ad ogni visita alla fase precedente. Una volta controllati gli effetti collaterali, questa nuova dose diventa la dose di mantenimento del bambino per il resto dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala della distonia Barry-Albright (BADS)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Il BADS è stato creato sulla base della Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS), uno strumento originariamente progettato per rilevare la distonia cervicale negli adulti. Il BADS adatta questa scala per rilevare la distonia nella PC e lesioni cerebrali acquisite in soggetti con limitazioni cognitive e capacità fisica. Il punteggio si concentra sulla postura e sui movimenti distonici involontari per rilevare potenziali cambiamenti nella distonia che influenzano la facilità di cura e il comfort. Non valuta i compiti funzionali. Ha una consistenza interna moderata e un’affidabilità inter-valutatore. Ha effettivamente rilevato un cambiamento con ITB. È stato inoltre riscontrato che il BADS ha la massima utilità clinica per i bambini con CP distonica
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di compromissione della discinesia-II (DIS-II)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
La DIS-II è una delle scale più recenti per misurare la distonia e la coreoatetosi a riposo e durante l'attività. È unico nel separare la coreoatetosi dalla distonia in questa popolazione. Ha una consistenza interna moderata e una discreta affidabilità tra gli intervistatori. Includiamo questa misura perché era una misura chiave nello studio IDYS di Bonouvrie LA et al., l'unico studio RCT, consentendo così un confronto diretto tra i nostri studi.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Scala australiana di valutazione della spasticità (ASAS) e misura composita
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
L'ASAS combina gli aspetti migliori dell'MTS con la semplicità del sistema di punteggio del MAS. Contiene istruzioni chiare su come testare l'arto in posizione supina per aumentare la riproducibilità. La sua affidabilità tra valutatori è molto elevata con un kappa ponderato di 0,87, che lo rende ideale per uno studio di grandi dimensioni con più punti temporali. Genereremo un punteggio composito (oltre ai punteggi individuali) per i gruppi muscolari chiave.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Scala Ashworth modificata (MAS)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Sebbene il nostro studio si basi fortemente sull’ASAS, misureremo anche il MAS in modo che i nostri dati possano essere confrontati tra gli studi.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Misurazione della funzione motoria lorda (GMFM)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Il GMFM è uno strumento di valutazione per misurare i cambiamenti nella funzione motoria grossolana con interventi nei bambini con paralisi cerebrale. Dato che i bambini arruolati in questo studio rientreranno nella categoria GMFCS IV-V, non assegneremo un punteggio alla sezione E: camminare, correre e saltare. Essendo uno strumento clinico e di ricerca ampiamente utilizzato, ha un'eccellente affidabilità test-retest e un'eccellente affidabilità inter- e intravalutatore. La differenza minima clinicamente importante (MCID) è di circa 0,7-1,2 punti nei bambini deambulanti con paralisi cerebrale, ma sfortunatamente non è stato determinato un livello per i bambini non deambulanti.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Test di scatole e blocchi
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Questo test è un modo semplice e veloce per valutare la destrezza manuale. Questo test non può essere utilizzato in un bambino con grave compromissione degli arti superiori o grave deterioramento cognitivo, pertanto non tutti i partecipanti a questo studio saranno in grado di completare questo compito. A un bambino viene chiesto di spostare quanti più blocchi possibile da un lato all'altro di una scatola divisa in 60 secondi. Ha un'eccellente affidabilità interterratore e un MCID di 5,29-6,46 secondi.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Scala di valutazione della qualità delle prestazioni (PQRS)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Il PQRS è una misura osservativa della qualità della prestazione di un'attività significativa selezionata dal genitore/paziente. I terapisti occupazionali utilizzano una registrazione video di un bambino che esegue il compito di interesse e quindi ne valutano la qualità. Ha un'elevata affidabilità tra valutatori compresa tra 0,83 e 0,93 e un'affidabilità test-retest >0,80.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Misura canadese della prestazione occupazionale (COPM)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Il COPM si concentra sulla performance occupazionale in tutti gli ambiti della vita, compresi la cura di sé, il tempo libero e la produttività. Consiste in un'intervista semistrutturata per determinare le aree di preoccupazione per il genitore e il bambino. Insieme a un terapista occupazionale, valutano le prestazioni sulle preoccupazioni particolari nei punti temporali stabiliti nello studio. Chiederemo alle famiglie e ai bambini di fissare 2-3 obiettivi rilevanti per il trattamento della ITB. Il COPM è uno strumento eccellente per questo studio poiché è molto sensibile ai cambiamenti e ha un MCID stabilito di 2 punti.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Priorità dei caregiver e indice di salute del bambino nella vita con disabilità (CPCHILD©)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Il CPCHILD© misura la salute generale, il comfort, la funzionalità e la QoL di un bambino con disabilità grave in relazione alle sue condizioni mediche. Contiene 37 domande a cui il bambino o il genitore ha risposto sulle attività della vita quotidiana, posizionamento, trasferimento e mobilità, comfort ed emozioni, comunicazione e interazione sociale, salute e QoL generale. Inizialmente è stato validato in bambini con paralisi cerebrale e lesioni cerebrali traumatiche. Sono in corso studi prospettici di coorte longitudinali per valutare la reattività/sensibilità della misura al cambiamento.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Questionari sul sistema informativo sulla misurazione dei risultati riferiti dai pazienti (PROMIS®).
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB

L'Ufficio di coordinamento strategico dell'NIH - PROMIS® del Fondo comune ha sviluppato una banca di elementi convalidati di risultati riportati dai pazienti per la ricerca e la pratica clinica. PROMIS offre molti questionari in forma breve che sono semplici e veloci da completare per genitori e bambini. Utilizzeremo quanto segue per valutare il dolore, l'ansia, la depressione e lo stress:

(1a) PROMIS® Pediatric Item Bank v1.0 - Comportamento doloroso 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Comportamento doloroso 8a. (2a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Ansia pediatrica - Modulo breve 8a (2b) Parent Proxy Bank v2.0 - Genitore Proxy Ansia - Modulo breve 8a (3a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Sintomi depressivi pediatrici - Modulo breve 8a (3b) Parent Proxy Bank v2.0 - Sintomi depressivi del genitore proxy - Modulo breve 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Esperienze di stress psicologico - Modulo breve 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Stress fisico
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Scala di raggiungimento degli obiettivi (GAS)
Lasso di tempo: Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB
Il GAS è uno strumento di misurazione dei risultati unico, con alcune controversie sulla sua standardizzazione. Seleziona un singolo obiettivo importante da monitorare prima, durante e dopo un intervento. Il GAS è stato creato per tenere conto dell'eterogeneità della popolazione riabilitativa. Oltre a scegliere gli obiettivi, il bambino e la sua famiglia, con la guida del team di assistenza, scelgono come definire un risultato positivo. Il GAS è adattato a ciascun bambino e ha dimostrato di essere sensibile al cambiamento nel tempo quanto altri strumenti standard di misurazione dei risultati, tra cui il GMFM (discusso sopra) e il Pediatric Evaluation of Disability Inventory. Il singolo studio RCT IDYS ha utilizzato il GAS come misura di esito 1o. Includendo questo, possiamo confrontare direttamente i risultati.
Baseline (pre-inizio dell'ITB), 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi dopo l'inizio dell'ITB

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Collaboratori

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Investigatori

  • Investigatore principale: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H-54449
  • R01HD112563 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti e i risultati finali dello studio possono essere esaminati con i partecipanti e le loro famiglie. I dati anonimizzati possono essere riepilogati in grafici che mostrano i cambiamenti in tutte le misure a 0, 3, 6 e 12 mesi.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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