Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intratekální baklofen a dětská dystonie (PREDICT-ITB)

27. července 2025 aktualizováno: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: Predikce odpovědi u dětí s dystonickou mozkovou obrnou na intratekální baklofen

Cílem této klinické studie je lépe porozumět účinkům intratekálního baklofenu (ITB) na děti s dystonickou dětskou mozkovou obrnou (CP).

Hlavní otázky, na které má tato studie odpovědět, jsou:

(1) Určete, zda ITB snižuje dystonii a zároveň identifikujte další potenciální přínosy, (2) Identifikujte charakteristiky dětí s nejlepší odpovědí na ITB. (3) Vytvořte celostně reprezentativní složené měřítko výsledku pro dystonickou CP.

Tato studie vyhodnotí zlepšení stavu pacienta pomocí standardizovaného titračního protokolu nebo protokolu řízení medikace k postupnému zvyšování dávek ITB u dětí po dobu 12 měsíců, dokud nedosáhnou maximálního přínosu s minimálními nebo žádnými vedlejšími účinky. Tento titrační protokol napodobuje to, co se v současnosti provádí rutinní péčí, ale s větší přesností. Tato studie bude také přímo měřit globální účinky ITB, přičemž vezme v úvahu spasticitu, známé spouštěče dystonie (např. bolest) a vzorce poškození CNS, které způsobují dystonii.

Účastníci budou:

  1. Absolvujte celkem 4 další návštěvy kliniky mimo běžnou péči. Tyto schůzky budou probíhat s fyzickými a pracovními terapeuty, stejně jako se studiem PI, aby dokončili hodnocení dystonie, spasticity a funkce.
  2. Při těchto návštěvách vyplňte několik dotazníků. Celková doba studia pro jednotlivé dítě bude 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dětská mozková obrna (CP) je nejčastější příčinou tělesného postižení v dětství a podle CDC postihuje ~1 z 323 v USA. Očekávalo se, že celoživotní náklady na zdravotní péči pro jednotlivce s CP budou ~1,4 milionu USD (upraveno o inflaci). Účinným způsobem, jak zlepšit kvalitu života a snížit zátěž nemocí, jak v dětství, tak v dospělosti, je výrazně snížit nebo odstranit abnormální tonus. S ustupujícím svalovým tonusem je snazší pohybovat tělem pasivně i aktivně. Snížení tonusu může zlepšit kvalitu života, snížit bolest, zmírnit zátěž každodenní péče a provádění každodenních činností a snížit náklady na zdravotní péči. Intratekální baklofen (ITB) se široce používá k léčbě dystonie u CP, i když údaje o přesné účinnosti jsou smíšené. Cílem této studie je proto porozumět účinkům ITB na heterogenní populaci dětí s dystonickou CP.

Cílem navrhovaného výzkumu je dokončit longitudinální prospektivní kohortovou studii zkoumající účinky intratekálního baklofenu (ITB) na děti s dystonickou dětskou mozkovou obrnou (CP). Tato studie staví na nových předběžných datech a těží z odborných znalostí zavedeného transdisciplinárního týmu, akademického klinického prostředí s vysokými zdroji a různorodé rady rodičů a pacientů. Zjištění studie pravděpodobně budou mít velký dopad na zlepšení budoucí léčby dětí s dystonickou CP, včetně identifikace klíčových charakteristik pacientů spojených s více či méně pozitivními výsledky a vyvinutí citlivého, účinného vícerozměrného kompozitního měřítka pro hodnocení reakce na léčbu. Konkrétně se tento protokol zaměřuje na stanovení 12měsíčních účinků ITB v kohortě 65 klinicky reprezentativních, ITB naivních dětí s dystonickou CP pomocí standardizovaného titračního protokolu. Kromě toho je cílem tohoto protokolu dokončit podrobnou charakteristiku malformací mozku a vzorců poranění u dětí s dystonickou CP a prozkoumat potenciální rozdíly ve vzorcích výsledků souvisejících s charakteristikami pacientů a použít zjištění k vedení vývoje citlivého vícerozměrného nebo kompozitního měření, které zachycuje klinicky důležité oblasti změny pro dítě a rodinu.

Naším studijním místem bude Texas Children's Hospital (TCH) v Houstonu, Texas, domovská instituce našeho PI Sruthi Thomase. TCH má přes 860 aktivních pacientů s CP a něco přes 200 pacientů s ITB. Houston, TX, je nejrozmanitější město ve Spojených státech, což nám umožňuje získat velmi různorodou populaci pacientů na základě etnického původu a socioekonomických skupin.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

65

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Dítě musí být dostatečně velké, aby mohlo mít implantovanou ITB pumpu (obvykle ~18 kg/4 roky).
  • Mají diagnózu CP
  • Přítomnost dystonie ověřená dokumentovaným nástrojem pro hodnocení hypertonie (HAT) a musí mít skóre Barry-Albright Dystonia Scale (BADS) >15
  • Byli identifikováni lékařem pro léčbu ITB pro tonus a rodina/dítě souhlasili s implantací; poznámka: zkušební dávka ITB není nutná ke kvalifikaci
  • Dítě a rodina jsou ochotni zúčastnit se celého plánu formálních vyšetření, zahrnujících předimplantaci, každé 2 týdny, dokud není dosaženo ideální intratekální dávky baklofenu pumpou, a následných hodnocení

Kritéria vyloučení:

  • Naléhavá potřeba ITB, jako je status dystonicus nebo paroxysmální hyperaktivita sympatiku
  • Botulinové injekce do 3 měsíců nebo fenolové injekce do 6 měsíců od zařazení
  • Umístění do pěstounské péče nebo uvěznění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Titrační protokol
Toto je jednoramenná studie, kde každý subjekt bude zahájen se standardizovaným protokolem ITB. Dávkování se bude postupně zvyšovat nebo snižovat na základě parametrů, které byly podrobně popsány v části intervence.
Jiný: Titrační protokol
Bude použit standardizovaný titrační protokol pro ITB a dávka ITB bude zvýšena na další krok, pokud 1) je na screeneru dystonie zjištěna přetrvávající hypertonie nebo celková spasticita ASAS nebo 2) existuje prostor pro zlepšení na D-FIS a 3) neexistují žádné škodlivé vedlejší účinky (např. zhoršení ovládání hlavy). Toto bude pokračovat, dokud 1) dystonie a spasticita nebudou odstraněny nebo již lékařský tým nebude považovat za funkčně narušující, 2) vedlejší účinky zabrání další titraci nebo 3) nebude dosaženo maximální dávky 2000 mcg/den. Jakmile je dosaženo ustáleného stavu, tato nová dávka se stane udržovací dávkou po zbytek pokusu. Pokud se vyskytnou škodlivé vedlejší účinky, bude dítě navštěvováno každý týden, aby se potvrdilo vymizení nežádoucích účinků. Pokud nežádoucí účinky přetrvávají, dítě se sníží při každé návštěvě předchozího kroku. Jakmile jsou vedlejší účinky pod kontrolou, tato nová dávka se stane udržovací dávkou dítěte po zbytek studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Barry-Albrightova škála dystonie (BADS)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
BADS byla vytvořena na základě Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS), nástroji původně navrženém pro detekci cervikální dystonie u dospělých. BADS přizpůsobuje tuto stupnici pro detekci dystonie u CP a získaného poranění mozku u jedinců s omezenými kognicemi. a fyzické schopnosti. Bodování se zaměřuje na držení těla a mimovolní dystonické pohyby k detekci potenciálních změn dystonie, které ovlivňují snadnost péče a pohodlí. Neposuzuje funkční úkoly. Má střední vnitřní konzistenci a spolehlivost mezi hodnotiteli. Účinně detekoval změnu s ITB. Bylo také zjištěno, že BADS má největší klinickou užitečnost pro děti s dystonickou CP
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stupnice poškození dyskineze-II (DIS-II)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
DIS-II je jednou z nejnovějších stupnic pro měření dystonie a choreoatetózy v klidu a během aktivity. Je unikátní v oddělení choreoatetózy od dystonie v této populaci. Má mírnou vnitřní konzistenci a spravedlivou mezihodnotitelskou spolehlivost. Toto měření zařazujeme, protože bylo klíčovým měřítkem ve studii IDYS od Bonouvrie LA et al., jediné studii RCT, což umožňuje přímé srovnání napříč našimi studiemi.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Australská škála hodnocení spasticity (ASAS) a složená míra
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
ASAS kombinuje nejlepší aspekty MTS s jednoduchostí bodovacího systému MAS. Obsahuje jasné pokyny, jak musí být končetina testována vleže na zádech, aby se zvýšila reprodukovatelnost. Jeho spolehlivost mezi hodnotiteli je velmi vysoká s váženou kappa 0,87, takže je ideální pro velkou studii s více časovými body. Vygenerujeme složené skóre (stejně jako individuální skóre) pro klíčové svalové skupiny.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Modifikovaná Ashworthova škála (MAS)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Zatímco naše studie silně spoléhá na ASAS, budeme také měřit MAS, aby bylo možné naše data porovnávat napříč studiemi.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Měření hrubé funkce motoru (GMFM)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
GMFM je hodnotící nástroj pro měření změn v hrubé motorické funkci s intervencemi u dětí s CP. Vzhledem k tomu, že děti zapsané do této studie budou spadat do kategorie GMFCS IV-V, nebudeme bodovat v sekci E: chůze, běh a skákání. Jako široce používaný klinický a výzkumný nástroj má vynikající spolehlivost testů a opakovaných testů a vynikající spolehlivost mezi a intrarater. Minimální klinicky významný rozdíl (MCID) je ~0,7-1,2 bodů u ambulantních dětí s CP, ale u nechodících dětí nebyla bohužel tato hladina stanovena.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Test krabic a bloků
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Tento test je rychlý a jednoduchý způsob, jak posoudit manuální zručnost. Tento test nelze použít u dítěte s těžkým postižením horních končetin nebo těžkou kognitivní poruchou, proto ne všichni účastníci této studie budou schopni tento úkol splnit. Dítě je požádáno, aby během 60 sekund přesunulo co nejvíce bloků z jedné strany rozdělené krabice na druhou. Má vynikající spolehlivost mezi měřením a MCID 5,29-6,46 sekund.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Stupnice hodnocení kvality výkonu (PQRS)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
PQRS je observační měřítko kvality výkonu smysluplné aktivity vybrané rodičem/pacientem. Ergoterapeuti používají videozáznam dítěte při plnění úkolu, který ho zajímá, a následně hodnotí kvalitu. Má vysokou spolehlivost mezi hodnotiteli od 0,83 do 0,93 a spolehlivost při opakovaném testu > 0,80.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Kanadská míra pracovního výkonu (COPM)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
COPM se zaměřuje na pracovní výkon ve všech oblastech života, včetně péče o sebe, volného času a produktivity. Skládá se z polostrukturovaného rozhovoru s cílem určit oblasti zájmu rodiče a dítěte. Společně s ergoterapeutem hodnotí výkon u konkrétních problémů ve stanovených časových bodech studie. Necháme rodiny a děti stanovit 2-3 cíle, které jsou relevantní pro léčbu ITB. COPM je pro tuto studii vynikajícím nástrojem, protože je velmi citlivý na změny a má stanovený MCID 2 body.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Priority pečovatelů a index zdraví dětí pro život se zdravotním postižením (CPCHILD©)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
CPCHILD© měří u dítěte s těžkým zdravotním postižením celkový zdravotní stav, pohodlí, funkci a kvalitu života ve vztahu k jeho zdravotnímu stavu. Obsahuje 37 otázek zodpovězených dítětem nebo rodičem o činnostech každodenního života, polohování, přenášení a mobilitě, pohodlí a emocích, komunikaci a sociální interakci, zdraví a celkové kvalitě života. Původně byla ověřena u dětí s CP a traumatickým poraněním mozku. Probíhají prospektivní longitudinální kohortové studie k posouzení citlivosti/citlivosti opatření na změnu.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Dotazníky informačního systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS®).
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB

Kancelář strategické koordinace NIH – PROMIS® společného fondu vyvinula ověřenou banku položek pacientem hlášených výsledků pro klinický výzkum a praxi. PROMIS nabízí mnoho krátkých formulářových dotazníků, které jsou jednoduché a rychlé pro rodiče i děti. K posouzení bolesti, úzkosti, deprese a stresu použijeme následující:

(1a) PROMIS® Pediatric Item Bank v1.0 – Pain Behavior 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 – Chování při bolesti 8a. (2a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 – Dětská úzkost – Krátký formulář 8a (2b) Parent Proxy Bank v2.0 – Parent Proxy Anxiety – Short Form 8a (3a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 – Dětské depresivní příznaky - Krátký formulář 8a (3b) Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy depresivní příznaky - Krátký formulář 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 – Zážitky z psychologického stresu – Krátká forma 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 – Fyzický stres
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
Stupnice dosažení cíle (GAS)
Časové okno: Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB
GAS je jedinečný nástroj pro měření výsledků s určitou kontroverzí ohledně jeho standardizace. Vybírá jeden důležitý cíl, který má být sledován před, během a po zásahu. GAS byl vytvořen, aby zohlednil heterogenitu rehabilitační populace. Kromě výběru cíle (cílů) si dítě a jeho rodina pod vedením svého pečovatelského týmu zvolí, jak definovat úspěšný výsledek. GAS je přizpůsoben každému dítěti a ukázalo se, že je stejně citlivý na změny v průběhu času jako jiné standardní nástroje pro měření výsledků, včetně GMFM (diskutované výše) a inventáře pediatrického hodnocení zdravotního postižení. Jediná studie RCT IDYS používala jako měřítko výsledku GAS. Zahrnutím tohoto můžeme přímo porovnávat výsledky.
Výchozí stav (před zahájením ITB), 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců po zahájení ITB

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor College of Medicine

Spolupracovníci

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H-54449
  • R01HD112563 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků a konečné výsledky studie mohou být přezkoumány s účastníkem (účastníky) a jejich rodinami. Data bez identifikace dat lze shrnout do grafů znázorňujících změny ve všech opatřeních po 0, 3, 6 a 12 měsících.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dystonická mozková obrna

Klinické studie na Titrační protokol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit