Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Intratekal baklofen og pediatrisk dystoni (PREDICT-ITB)

27. juli 2025 oppdatert av: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: Forutsi respons hos barn med dystonisk cerebral parese på intratekal baklofen

Målet med denne kliniske studien er å bedre forstå effekten av intratekal baklofen (ITB) på barn med dystonisk cerebral parese (CP).

Hovedspørsmålene denne studien tar sikte på å svare på er:

(1) Bestem om ITB reduserer dystoni samtidig som andre potensielle fordeler identifiseres, (2) Identifiser egenskapene til barn med best respons på ITB (3) Utvikle et helhetlig representativt sammensatt resultatmål for dystonisk CP.

Denne studien vil evaluere pasientforbedring ved å bruke en standardisert titrerings- eller medisinbehandlingsprotokoll for gradvis å øke barnets ITB-doser over en 12-måneders periode til de oppnår maksimal nytte med minimale eller ingen bivirkninger. Denne titreringsprotokollen etterligner det som for tiden gjøres gjennom rutinemessig pleie, men med mer presisjon. Denne studien vil også direkte måle de globale effektene av ITB, tatt i betraktning spastisitet, kjente dystoni-utløsere (f. smerte), og mønstre av CNS-skade som forårsaker dystoni.

Deltakerne vil:

  1. Gjennomfør totalt 4 ekstra klinikkbesøk utenfor vanlig omsorg. Disse avtalene vil være med fysioterapeuter og ergoterapeuter samt studiet PI for å fullføre evalueringer for dystoni, spastisitet og funksjon.
  2. Fyll ut flere spørreskjemaer ved disse besøkene. Den totale varigheten av studien for et enkelt barn vil være 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cerebral parese (CP) er den vanligste årsaken til fysisk funksjonshemming i barndommen og rammer ~1 av 323 i USA per CDC. De medisinske livstidskostnadene for en person med CP ble forventet å være ~1,4 millioner dollar (inflasjonsjustert). En effektiv måte å forbedre livskvaliteten og redusere sykdomsbyrden på, både i barndom og voksen alder, er å redusere eller eliminere unormal tonus betydelig. Ettersom muskeltonusen avtar, er det lettere å bevege kroppen både passivt og aktivt. En reduksjon i tonus kan forbedre livskvaliteten, redusere smerte, lette byrden med daglig pleie og utføre daglige aktiviteter, og redusere helsekostnader. Intratekal baklofen (ITB) brukes mye for å behandle dystoni ved CP selv om dataene om nøyaktig effekt er blandede. Derfor er målet med denne studien å forstå effekten av ITB på en heterogen populasjon av barn med dystonisk CP.

Målet med den foreslåtte forskningen er å fullføre en longitudinell prospektiv kohortstudie som undersøker effekten av intratekal baklofen (ITB) på barn med dystonisk cerebral parese (CP). Denne studien bygger på nye foreløpige data og drar nytte av ekspertisen til et etablert tverrfaglig team, et høyressursrikt akademisk klinisk miljø og et mangfoldig foreldre-pasientråd. Studiens funn vil sannsynligvis ha stor effekt for å forbedre fremtidig behandling av barn med dystonisk CP, inkludert identifisering av sentrale pasientkarakteristikker assosiert med mer eller mindre positive utfall og utvikling av et sensitivt, effektivt flerdimensjonalt sammensatt mål for å vurdere behandlingsrespons. Spesifikt tar denne protokollen sikte på å bestemme 12-måneders effekten av ITB i en kohort på 65 klinisk representative, ITB-naive, barn med dystonisk CP ved bruk av en standardisert titreringsprotokoll. I tillegg har denne protokollen som mål å fullføre en detaljert karakterisering av hjernemisdannelser og skademønstre hos barn med dystonisk CP og utforske potensielle forskjeller i utfallsmønstre relatert til pasientkarakteristikker og bruke funn for å veilede utviklingen av et sensitivt flerdimensjonalt eller sammensatt mål som fanger opp klinisk viktig endringsområder for barnet og familien.

Vårt studiested vil være Texas Children's Hospital (TCH) i Houston, TX, vår PI Sruthi Thomas' hjemmeinstitusjon. TCH har over 860 aktive pasienter med CP og litt over 200 pasienter med ITB. Houston, TX, er den mest mangfoldige byen i USA, noe som lar oss rekruttere en svært mangfoldig pasientpopulasjon basert på etnisitet og sosioøkonomiske grupper.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

65

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Barnet må være stort nok til å få implantert en ITB-pumpe (vanligvis ~18 kg/4 år gammel)
  • De har diagnosen CP
  • Tilstedeværelse av dystoni bekreftet med et dokumentert Hypertonia Assessment Tool (HAT), og de må ha en Barry-Albright Dystoni Scale (BADS) score >15
  • De har blitt identifisert av en lege for ITB-behandling for tonusbehandling, og familien/barnet har gått med på å fortsette med implantasjon; merk: en ITB-prøvedose er ikke nødvendig for å kvalifisere
  • Barn og familie er villige til å delta i full plan for formelle vurderinger, som strekker seg over pre-implantasjon, hver 2. uke inntil ideell intratekal dosering av baklofenpumpe er nådd, og oppfølgingsvurderinger

Ekskluderingskriterier:

  • Emergent behov for ITB som status dystonicus eller paroksysmal sympatisk hyperaktivitet
  • Botulinuminjeksjoner innen 3 måneder eller fenolinjeksjoner innen 6 måneder etter påmelding
  • Plassering i fosterhjem eller fengsling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Titreringsprotokoll
Dette er en enarmsstudie hvor hvert emne vil bli startet med en standardisert ITB-protokoll. Doseringen vil økes eller reduseres trinnvis basert på parametere som er beskrevet i detalj i intervensjonsdelen.
Annen: Titreringsprotokoll
En standardisert titreringsprotokoll for ITB vil bli brukt og ITB-dosen vil økes til neste trinn hvis 1) det er vedvarende hypertoni identifisert på dystoniscreeneren eller ASAS total spastisitet, eller 2) det er rom for forbedring på D-FIS , og 3) det er ingen skadelige bivirkninger (f.eks. forverret hodekontroll). Dette vil fortsette inntil 1) dystoni og spastisitet er eliminert eller ikke lenger anses som funksjonshemmende av det medisinske teamet, 2) bivirkninger forhindrer ytterligere titrering, eller 3) en maksimal dose på 2000 mcg/dag er nådd. Når steady state er nådd, blir denne nye dosen vedlikeholdsdosen for resten av studien. Hvis det er skadelige bivirkninger, vil barnet bli sett ukentlig for å bekrefte bivirkningene. Hvis bivirkningene vedvarer, vil barnet reduseres ved hvert besøk til forrige trinn. Når bivirkningene er kontrollert, blir denne nye dosen barnets vedlikeholdsdose for resten av forsøket.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Barry-Albright Dystonia Scale (BADS)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
BADS ble laget basert på Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS), et verktøy som opprinnelig ble utviklet for å oppdage cervical dystoni hos voksne. BADS skreddersyr denne skalaen for å oppdage dystoni i CP og ervervet hjerneskade hos individer med begrensninger i kognisjon. og fysiske evner. Scoring fokuserer på positur og ufrivillige dystoniske bevegelser for å oppdage potensielle endringer i dystoni som påvirker enkel pleie og komfort. Den vurderer ikke funksjonelle oppgaver. Den har moderat intern konsistens og pålitelighet mellom vurderinger. Den har effektivt oppdaget endring med ITB. BADS ble også funnet å ha størst klinisk nytteverdi for barn med dystonisk CP
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dyskinesi impairment Scale-II (DIS-II)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
DIS-II er en av de nyeste skalaene for å måle dystoni og koreoatetose i hvile og under aktivitet. Det er unikt når det gjelder å skille koreoatetose fra dystoni i denne populasjonen. Den har moderat intern konsistens og rimelig interrater-pålitelighet. Vi inkluderer dette tiltaket fordi det var et nøkkelmål i IDYS-studien av Bonouvrie LA et al., den enkle RCT-studien, og tillater dermed direkte sammenligning på tvers av studiene våre.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Australian Spasticity Assessment Scale (ASAS) og sammensatt mål
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
ASAS kombinerer de beste aspektene ved MTS med enkelheten til MAS sitt poengsystem. Den har klare instruksjoner om hvordan lemmen må testes mens den ligger på ryggen for å øke reproduserbarheten. Interrater-påliteligheten er veldig høy med en vektet kappa på 0,87, noe som gjør den ideell for en stor studie med flere tidspunkter. Vi vil generere en sammensatt poengsum (og ha individuelle poengsummer) for viktige muskelgrupper.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Modifisert Ashworth-skala (MAS)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Mens studien vår er sterkt avhengig av ASAS, vil vi også måle MAS slik at dataene våre kan sammenlignes på tvers av studier.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Gross Motor Function Measure (GMFM)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
GMFM er et vurderingsverktøy for å måle endringer i grovmotorisk funksjon med intervensjoner hos barn med CP. Gitt at barn som er registrert i denne studien vil falle i GMFCS IV-V-kategorien, vil vi ikke score seksjon E: gå, løpe og hoppe. Som et mye brukt klinisk og forskningsverktøy har det en utmerket test-retest-pålitelighet og utmerket inter- og intrarater-pålitelighet. Den minimale klinisk viktige forskjellen (MCID) er ~0,7-1,2 poeng hos ambulerende barn med CP, men et nivå er dessverre ikke bestemt for ikke-ambulerende barn.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Boks og blokker test
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Denne testen er en rask og enkel måte å vurdere manuell fingerferdighet. Denne testen kan ikke brukes på et barn med alvorlig svekkelse av øvre ekstremiteter eller alvorlig kognitiv svikt, derfor vil ikke alle deltakerne i denne studien være i stand til å fullføre denne oppgaven. Et barn blir bedt om å flytte så mange blokker som mulig fra den ene siden av en delt boks til den andre på 60 sekunder. Den har utmerket interterrater-pålitelighet og MCID på 5,29-6,46 sekunder.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Performance Quality Rating Scale (PQRS)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
PQRS er et observasjonsmål på ytelseskvaliteten til en meningsfull aktivitet valgt av foreldre/pasienter. Ergoterapeuter bruker et videoopptak av et barn som utfører oppgaven av interesse og vurderer deretter kvaliteten. Den har høy interterrater-pålitelighet fra 0,83-0,93 og test-retest-pålitelighet >0,80.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
COPM fokuserer på yrkesmessig ytelse på alle områder av livet, inkludert egenomsorg, fritid og produktivitet. Den består av et semi-strukturert intervju for å finne ut om bekymringsområder for foreldre og barn. Sammen med en ergoterapeut scorer de ytelse på de spesielle bekymringene på de angitte tidspunktene i studien. Vi vil la familier og barn sette 2-3 mål som er relevante for ITB-behandling. COPM er et utmerket verktøy for denne studien da den er svært følsom for endringer og har en etablert MCID på 2 poeng.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Omsorgspersoners prioriteringer og barnehelseindeks for liv med funksjonshemninger (CPCHILD©)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
CPCHILD© måler et barn med alvorlig funksjonshemmings generelle helse, komfort, funksjon og livskvalitet i forhold til deres medisinske tilstander. Den har 37 spørsmål besvart av barnet eller forelderen om dagliglivets aktiviteter, posisjonering, overføring og mobilitet, komfort og følelser, kommunikasjon og sosial interaksjon, helse og generell QoL. Det ble opprinnelig validert hos barn med CP og traumatiske hjerneskader. Det pågår prospektive longitudinelle kohortstudier for å vurdere tiltakets respons/sensitivitet for endringer.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Pasientrapporterte utfallsmålinger informasjonssystem (PROMIS®) spørreskjemaer
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering

NIHs kontor for strategisk koordinering - Common Funds PROMIS® utviklet en validert varebank med pasientrapporterte resultater for klinisk forskning og praksis. PROMIS tilbyr mange kortformede spørreskjemaer som er enkle og raske for foreldre og barn å fylle ut. Vi vil bruke følgende for å vurdere smerte, angst, depresjon og stress:

(1a) PROMIS® Pediatric Item Bank v1.0 – Smerteatferd 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Smerteatferd 8a. (2a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Pediatric Angst - Short Form 8a (2b) Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy Anxiety - Short Form 8a (3a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Pediatriske depressive symptomer - Short Form 8a (3b) Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy Depressive Symptomer - Short Form 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Psychological Stress Experiences - Short Form 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 – Fysisk stress
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
Måloppnåelsesskala (GAS)
Tidsramme: Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering
GAS er et unikt resultatmålingsverktøy med en viss kontrovers om standardiseringen. Den velger et enkelt viktig mål som skal spores før, under og etter en intervensjon. GAS ble opprettet for å gjøre rede for heterogeniteten til rehabiliteringspopulasjonen. I tillegg til å velge mål, velger barnet og familien deres, med veiledning fra omsorgsteamet, hvordan de skal definere et vellykket resultat. GAS er skreddersydd for hvert barn og har vist seg å være like følsom for endringer over tid som andre standard verktøy for resultatmåling, inkludert GMFM (diskutert ovenfor) og Pediatric Evaluation of Disability Inventory. Den enkle RCT IDYS-forsøket brukte GAS som deres 1o utfallsmål. Ved å inkludere dette kan vi direkte sammenligne resultater.
Baseline (pre-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder etter ITB-initiering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • H-54449
  • R01HD112563 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata og endelige studieresultater kan gjennomgås med deltakeren(e) og deres familier. Data avidentifiserte data kan oppsummeres i grafer som viser endringene i alle målene etter 0, 3, 6 og 12 måneder.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere