Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Интратекальный баклофен и детская дистония (PREDICT-ITB)

27 июля 2025 г. обновлено: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: Прогнозирование ответа у детей с дистоническим церебральным параличом на интратекальное введение баклофена

Цель этого клинического исследования — лучше понять влияние интратекального баклофена (ИТБ) на детей с дистоническим церебральным параличом (ДЦП).

Основные вопросы, на которые призвано ответить данное исследование:

(1) Определить, уменьшает ли ITB дистонию, одновременно выявляя другие потенциальные преимущества, (2) Определить характеристики детей с лучшим ответом на ITB (3) Разработать целостно репрезентативный комплексный показатель результата для дистонического ДЦП.

В этом исследовании будет оцениваться улучшение состояния пациентов с использованием стандартизированного протокола титрования или приема лекарств для постепенного увеличения доз ITB для детей в течение 12-месячного периода до тех пор, пока они не достигнут максимальной пользы с минимальными побочными эффектами или без них. Этот протокол титрования имитирует то, что в настоящее время делается при обычном уходе, но с большей точностью. Это исследование также будет напрямую измерять глобальные эффекты ITB, принимая во внимание спастичность, известные триггеры дистонии (например, боль) и модели повреждения ЦНС, вызывающие дистонию.

Участники:

  1. Совершите в общей сложности 4 дополнительных посещения клиники помимо обычного ухода. Эти встречи будут проводиться с физиотерапевтами и эрготерапевтами, а также с исследователем для завершения оценки дистонии, спастичности и функции.
  2. Заполните несколько анкет во время этих посещений. Общая продолжительность обучения для отдельного ребенка составит 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), церебральный паралич (ДЦП) является наиболее распространенной причиной инвалидности в детстве и затрагивает примерно 1 из 323 человек в США. Ожидалось, что пожизненные медицинские затраты для человека с ДЦП составят ~ 1,4 миллиона долларов (с поправкой на инфляцию). Эффективным способом улучшения качества жизни и снижения бремени болезней как в детстве, так и во взрослом возрасте является значительное снижение или устранение аномального тонуса. По мере снижения мышечного тонуса становится легче двигать телом как пассивно, так и активно. Снижение тонуса может улучшить качество жизни, уменьшить боль, облегчить бремя ежедневного ухода и выполнения повседневной деятельности, а также снизить расходы на здравоохранение. Интратекальный баклофен (ИТБ) широко используется для лечения дистонии при ХП, хотя данные о точной эффективности неоднозначны. Таким образом, цель этого исследования — понять влияние ИТБ на гетерогенную популяцию детей с дистоническим ДЦП.

Целью предлагаемого исследования является завершение продольного проспективного когортного исследования по изучению влияния интратекального баклофена (ИТБ) на детей с дистоническим церебральным параличом (ДЦП). Это исследование основано на новых предварительных данных и опирается на опыт авторитетной трансдисциплинарной команды, высокоресурсной академической клинической среды и разнообразного Совета родителей и пациентов. Результаты исследования, вероятно, окажут большое влияние на улучшение будущего лечения детей с дистоническим ДЦП, включая выявление ключевых характеристик пациентов, связанных с более или менее положительными результатами, и разработку чувствительной, эффективной многомерной комплексной меры для оценки реакции на лечение. В частности, этот протокол направлен на определение 12-месячных эффектов ITB в когорте из 65 клинически репрезентативных детей с дистоническим ХП, ранее не страдающих ITB, с использованием стандартизированного протокола титрования. Кроме того, этот протокол направлен на то, чтобы завершить детальную характеристику пороков развития головного мозга и моделей травм у детей с дистоническим ДЦП, а также изучить потенциальные различия в моделях исходов в зависимости от характеристик пациентов и использовать результаты для разработки чувствительного многомерного или комплексного показателя, который отражает клинически важные показатели. области перемен для ребенка и семьи.

Местом нашего исследования будет Техасская детская больница (TCH) в Хьюстоне, штат Техас, домашнее учреждение нашего П.И. Срути Томаса. В ТКП более 860 активных пациентов с ХП и чуть более 200 пациентов с ИТБ. Хьюстон, штат Техас, — самый разнообразный город в Соединенных Штатах, что позволяет нам набирать очень разнообразную группу пациентов в зависимости от этнической принадлежности и социально-экономических групп.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

65

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sruthi Thomas, MD, PhD
  • Номер телефона: 832-824-4945
  • Электронная почта: spthomas@texaschildrens.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Rachel Arp
  • Номер телефона: (936) 267-7707
  • Электронная почта: rearp@texaschildrens.org

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Ребенок должен быть достаточно большим, чтобы ему можно было имплантировать помпу ITB (обычно ~18 кг/4 года).
  • У них диагноз ДЦП.
  • Наличие дистонии подтверждено с помощью документированного инструмента оценки гипертонии (HAT), и у них должен быть показатель по шкале дистонии Барри-Олбрайта (BADS) > 15.
  • Врач определил их для лечения ИТБ для контроля тонуса, и семья/ребенок согласилась продолжить имплантацию; примечание: пробная доза ITB не требуется для квалификации.
  • Ребенок и его семья готовы участвовать в полном графике официальных обследований, охватывающих период до имплантации, каждые 2 недели до достижения идеальной интратекальной дозы баклофеновой помпы, а также последующие обследования.

Критерии исключения:

  • Острая необходимость в ITB, например, при дистоническом статусе или пароксизмальной симпатической гиперактивности.
  • Инъекции ботулина в течение 3 месяцев или инъекции фенола в течение 6 месяцев с момента регистрации.
  • Помещение в приемную семью или лишение свободы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Протокол титрования
Это исследование с одной группой, в котором каждый субъект будет начинаться со стандартного протокола ITB. Дозировка будет увеличиваться или уменьшаться поэтапно на основе параметров, которые подробно описаны в разделе «Вмешательство».
Другой: Протокол титрования
Будет использоваться стандартизированный протокол титрования ITB, и доза ITB будет увеличена до следующего этапа, если 1) при скрининге дистонии выявлена ​​стойкая гипертония или общая спастичность ASAS, или 2) есть возможности для улучшения по D-FIS. и 3) отсутствуют вредные побочные эффекты (например, ухудшение контроля над головой). Это будет продолжаться до тех пор, пока 1) дистония и спастичность не будут устранены или медицинская бригада больше не будет считать их функционально нарушающими, 2) побочные эффекты не прекратят дальнейшее титрование или 3) не будет достигнута максимальная доза 2000 мкг/день. После достижения устойчивого состояния эта новая доза становится поддерживающей дозой до конца исследования. Если наблюдаются вредные побочные эффекты, ребенка будут осматривать еженедельно, чтобы подтвердить исчезновение побочных эффектов. Если побочные эффекты сохраняются, ребенка при каждом посещении будут переводить на предыдущий этап. Как только побочные эффекты будут взяты под контроль, эта новая доза становится поддерживающей дозой для ребенка до конца исследования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала дистонии Барри-Олбрайта (BADS)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
BADS был создан на основе шкалы оценки дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFMDRS), инструмента, первоначально разработанного для выявления дистонии шейки матки у взрослых. BADS адаптирует эту шкалу для выявления дистонии при ХП и приобретенных травмах головного мозга у людей с ограничениями познавательных способностей. и физические способности. При оценке основное внимание уделяется позам и непроизвольным дистоническим движениям, чтобы выявить потенциальные изменения при дистонии, которые влияют на удобство ухода и комфорт. Он не оценивает функциональные задачи. Он имеет умеренную внутреннюю согласованность и надежность между экспертами. Он эффективно обнаружил изменения с помощью ITB. Также было обнаружено, что BADS имеет наибольшую клиническую ценность для детей с дистоническим ДЦП.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала нарушений дискинезии-II (DIS-II)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
DIS-II — одна из новейших шкал для измерения дистонии и хореоатетоза в покое и во время активности. Он уникален тем, что позволяет отличить хореоатетоз от дистонии в этой популяции. Он имеет умеренную внутреннюю согласованность и достаточную межуровневую надежность. Мы включили этот показатель, поскольку он был ключевым показателем в исследовании IDYS, проведенном Bonouvrie LA et al., единственном РКИ, что позволило провести прямое сравнение наших исследований.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Австралийская шкала оценки спастичности (ASAS) и комбинированный показатель
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
ASAS сочетает в себе лучшие аспекты MTS с простотой системы оценок MAS. В нем есть четкие инструкции о том, как следует тестировать конечность в положении лежа, чтобы повысить воспроизводимость. Его межэкспериментальная надежность очень высока: взвешенная каппа 0,87, что делает его идеальным для масштабных исследований с несколькими временными точками. Мы сгенерируем совокупную оценку (а также индивидуальные оценки) для ключевых групп мышц.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Модифицированная шкала Эшворта (MAS)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Хотя наше исследование в значительной степени опирается на ASAS, мы также будем измерять MAS, чтобы наши данные можно было сравнить в разных исследованиях.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Оценка общей двигательной функции (GMFM)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
GMFM — это инструмент оценки для измерения изменений в крупной двигательной функции у детей с ДЦП при вмешательствах. Учитывая, что дети, включенные в это исследование, попадают в категорию GMFCS IV-V, мы не будем оценивать раздел E: ходьба, бег и прыжки. Являясь широко используемым клиническим и исследовательским инструментом, он обладает превосходной надежностью при повторных тестах, а также превосходной межэкспертной и внутриэкспериментальной надежностью. Минимальная клинически значимая разница (MCID) составляет ~0,7-1,2 балла у амбулаторных детей с ДЦП, но, к сожалению, для неамбулаторных детей уровень не определен.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Тест коробок и блоков
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Этот тест представляет собой быстрый и простой способ оценить ловкость рук. Этот тест нельзя использовать у ребенка с тяжелыми нарушениями функций верхних конечностей или тяжелыми когнитивными нарушениями, поэтому не все участники данного исследования смогут выполнить это задание. Ребенку предлагается переместить как можно больше кубиков с одной стороны разделенной коробки на другую за 60 секунд. Он имеет превосходную межъядерную надежность и MCID 5,29–6,46 секунды.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Шкала оценки качества исполнения (PQRS)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
PQRS — это наблюдательный показатель качества выполнения значимой деятельности, выбранной родителем/пациентом. Эрготерапевты используют видеозапись выполнения ребенком интересующего задания, а затем оценивают качество. Он имеет высокую межэкспертную надежность от 0,83 до 0,93 и надежность повторного тестирования >0,80.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Канадский показатель профессиональной эффективности (COPM)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
COPM фокусируется на профессиональных результатах во всех сферах жизни, включая уход за собой, досуг и производительность. Он состоит из полуструктурированного интервью, призванного определить области, волнующие родителя и ребенка. Вместе с эрготерапевтом они оценивают эффективность решения конкретных проблем в установленные моменты времени в исследовании. Мы попросим семьи и детей поставить 2-3 цели, имеющие отношение к лечению ИТБ. COPM является отличным инструментом для этого исследования, поскольку он очень чувствителен к изменениям и имеет установленный MCID, равный 2 баллам.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Приоритеты лиц, осуществляющих уход, и Индекс здоровья детей с ограниченными возможностями (CPCHILD©)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
CPCCHILD© измеряет общее состояние здоровья, комфорт, функционирование и качество жизни ребенка с тяжелой инвалидностью в зависимости от его состояния здоровья. В нем содержится 37 вопросов, на которые отвечает ребенок или родитель, о повседневной деятельности, позиционировании, перемещении и мобильности, комфорте и эмоциях, общении и социальном взаимодействии, здоровье и общем качестве жизни. Первоначально это было проверено на детях с ДЦП и черепно-мозговыми травмами. В настоящее время проводятся проспективные продольные когортные исследования для оценки реакции/чувствительности меры к изменениям.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Анкеты информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (ПРОМИС®)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB

Управление стратегической координации НИЗ – PROMIS® Общего фонда разработало проверенный банк результатов, сообщаемых пациентами, для клинических исследований и практики. ПРОМИС предлагает множество коротких анкет, которые легко и быстро заполнить родителям и детям. Для оценки боли, тревоги, депрессии и стресса мы будем использовать следующее:

(1a) Банк педиатрических изделий PROMIS® v1.0 - Поведение боли 8a

(1b) Родительский прокси-банк ПРОМИС® v1.0 - Поведение при боли 8a. (2a) Банк детских данных PROMIS® v2.0 - Детская тревога - Краткая форма 8a (2b) Банк доверенных лиц для родителей v2.0 - Банк доверенных лиц для родителей - Краткая форма 8a (3a) Банк детских данных PROMIS® v2.0 - Симптомы детской депрессии - Краткая форма 8a (3b) Банк доверенности родителей, версия 2.0 - Симптомы депрессии по доверенности родителей - Краткая форма 6a. (4) Родительский прокси-банк ПРОМИС® v1.0 – Психологический стресс – Краткая форма 4а.

(5) ПРОМИС® Родительский Прокси Банк v1.0 - Физический стресс
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
Шкала достижения цели (GAS)
Временное ограничение: Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB
GAS — это уникальный инструмент измерения результатов, стандартизация которого вызывает некоторые разногласия. Он выбирает одну важную цель, которую нужно отслеживать до, во время и после вмешательства. GAS был создан для учета неоднородности реабилитационного населения. Помимо выбора целей, ребенок и его семья под руководством команды по уходу выбирают, как определить успешный результат. GAS адаптирован для каждого ребенка и, как было показано, столь же чувствителен к изменениям с течением времени, как и другие стандартные инструменты измерения результатов, включая GMFM (обсуждаемый выше) и опросник детской оценки инвалидности. В единственном РКИ IDYS в качестве показателя результата 1o использовался GAS. Включив это, мы можем напрямую сравнивать результаты.
Исходный уровень (до начала ITB), через 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев после начала ITB

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Следователи

  • Главный следователь: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 августа 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • H-54449
  • R01HD112563 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Описание плана IPD

Данные отдельных участников и окончательные результаты исследования могут быть рассмотрены вместе с участниками и их семьями. Обезличенные данные можно обобщить в виде графиков, показывающих изменения всех показателей через 0, 3, 6 и 12 месяцев.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться