Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Intratekal baclofen og pædiatrisk dystoni (PREDICT-ITB)

27. juli 2025 opdateret af: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB: Forudsigelse af respons hos børn med dystonisk cerebral parese på intrathecal baclofen

Målet med dette kliniske forsøg er bedre at forstå virkningerne af intrathecal baclofen (ITB) på børn med dystonisk cerebral parese (CP).

De vigtigste spørgsmål, som denne undersøgelse sigter mod at besvare er:

(1) Bestem, om ITB reducerer dystoni, mens andre potentielle fordele identificeres, (2) Identificer karakteristika for børn med den bedste respons på ITB (3) Udvikl et holistisk repræsentativt sammensat resultatmål for dystonisk CP.

Denne undersøgelse vil evaluere patientens forbedring ved at bruge en standardiseret titrerings- eller medicinhåndteringsprotokol til gradvist at øge barnets ITB-dosering over en 12-måneders periode, indtil de opnår maksimal fordel med minimale eller ingen bivirkninger. Denne titreringsprotokol efterligner, hvad der i øjeblikket udføres gennem rutinepleje, men med mere præcision. Denne undersøgelse vil også direkte måle de globale virkninger af ITB, under hensyntagen til spasticitet, kendte dystoni-triggere (f.eks. smerte) og mønstre af CNS-skader, der forårsager dystoni.

Deltagerne vil:

  1. Gennemfør i alt 4 yderligere klinikbesøg uden for sædvanlig pleje. Disse aftaler vil være med fysioterapeuter og ergoterapeuter samt undersøgelsens PI for at gennemføre evalueringer for dystoni, spasticitet og funktion.
  2. Udfyld flere spørgeskemaer ved disse besøg. Den samlede varighed af undersøgelsen for et enkelt barn vil være 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cerebral parese (CP) er den mest almindelige årsag til fysisk handicap i barndommen og rammer ~1 ud af 323 i USA pr. CDC. Livstidsmedicinske omkostninger for en person med CP forventedes at være ~$1,4 millioner (inflationsjusteret). En effektiv måde at forbedre livskvaliteten og mindske sygdomsbyrden på, både i barndommen og voksenalderen, er at reducere eller eliminere unormal tonus markant. Efterhånden som muskeltonus aftager, er det lettere at bevæge kroppen både passivt og aktivt. En reduktion i tonus kan forbedre livskvaliteten, reducere smerter, lette byrden af ​​daglig pleje og udførelsen af ​​daglige aktiviteter og reducere sundhedsomkostningerne. Intrathecal baclofen (ITB) bruges i vid udstrækning til at håndtere dystoni i CP, selvom dataene om nøjagtig effekt er blandede. Derfor er målet med denne undersøgelse at forstå virkningerne af ITB på en heterogen population af børn med dystonisk CP.

Målet med den foreslåede forskning er at fuldføre et longitudinelt prospektivt kohortestudie, der undersøger virkningerne af intrathecal baclofen (ITB) på børn med dystonisk cerebral parese (CP). Denne undersøgelse bygger på nye foreløbige data og udnytter ekspertisen fra et etableret tværfagligt team, et højressourcestærkt akademisk klinisk miljø og et mangfoldigt forældre-patientråd. Undersøgelsens resultater vil sandsynligvis have stor betydning for at forbedre fremtidig behandling af børn med dystonisk CP, herunder identifikation af centrale patientkarakteristika forbundet med mere eller mindre positive resultater og udvikling af et følsomt, effektivt multidimensionelt sammensat mål til at vurdere behandlingsrespons. Specifikt sigter denne protokol på at bestemme 12-måneders virkningerne af ITB i en kohorte på 65 klinisk repræsentative, ITB-naive, børn med dystonisk CP ved hjælp af en standardiseret titreringsprotokol. Derudover har denne protokol til formål at fuldføre en detaljeret karakterisering af hjernemisdannelser og skadesmønstre hos børn med dystonisk CP og udforske potentielle forskelle i udfaldsmønstre som relateret til patientkarakteristika og bruge fund til at vejlede udviklingen af ​​et følsomt multidimensionelt eller sammensat mål, der fanger klinisk vigtig forandringsområder for barnet og familien.

Vores undersøgelsessted vil være Texas Children's Hospital (TCH) i Houston, TX, vores PI Sruthi Thomas' hjemmeinstitution. TCH har over 860 aktive patienter med CP og godt 200 patienter med ITB. Houston, TX, er den mest forskelligartede by i USA, hvilket giver os mulighed for at rekruttere en meget forskelligartet patientpopulation baseret på etnicitet og socioøkonomiske grupper.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

65

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Barnet skal være stort nok til at få implanteret en ITB-pumpe (typisk ~18 kg/4 år gammel)
  • De har diagnosen CP
  • Tilstedeværelse af dystoni verificeret med et dokumenteret Hypertoni Assessment Tool (HAT), og de skal have en Barry-Albright Dystonia Scale (BADS) score >15
  • De er blevet identificeret af en læge til ITB-behandling til tonusbehandling, og familien/barnet har accepteret at fortsætte med implantation; bemærk: en ITB-prøvedosis er ikke nødvendig for at kvalificere
  • Barn og familie er villige til at deltage i den fulde tidsplan for formelle vurderinger, der spænder over præ-implantation, hver anden uge, indtil den ideelle intrathekale baclofenpumpedosis er nået, og opfølgende vurderinger

Ekskluderingskriterier:

  • Emergent behov for ITB såsom status dystonicus eller paroxysmal sympatisk hyperaktivitet
  • Botulinum-injektioner inden for 3 måneder eller phenol-injektioner inden for 6 måneder efter tilmelding
  • Plejeplejeanbringelse eller indespærring

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Titreringsprotokol
Dette er et enkeltarmsstudie, hvor hvert emne vil blive startet med en standardiseret ITB-protokol. Doseringen øges eller reduceres trinvist baseret på parametre, der er beskrevet detaljeret i interventionsafsnittet.
Andet: Titreringsprotokol
En standardiseret titreringsprotokol for ITB vil blive brugt, og ITB-dosen vil blive øget til næste trin, hvis 1) der er vedvarende hypertoni identificeret på dystoni-screeneren eller ASAS total spasticitet, eller 2) der er plads til forbedring på D-FIS og 3) der er ingen skadelige bivirkninger (f.eks. forværring af hovedkontrol). Dette fortsættes, indtil 1) dystoni og spasticitet er blevet elimineret eller ikke længere vurderes som funktionelt svækkende af lægeholdet, 2) bivirkninger forhindrer yderligere titrering, eller 3) en maksimal dosis på 2000 mcg/dag er nået. Når steady state er nået, bliver denne nye dosis vedligeholdelsesdosis for resten af ​​forsøget. Hvis der er skadelige bivirkninger, vil barnet blive set ugentligt for at bekræfte, at bivirkningerne er løst. Hvis bivirkningerne varer ved, vil barnet blive reduceret ved hvert besøg til det foregående trin. Når først bivirkningerne er kontrolleret, bliver denne nye dosis barnets vedligeholdelsesdosis i resten af ​​forsøget.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Barry-Albright Dystonia Scale (BADS)
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
BADS blev skabt baseret på Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFMDRS), et værktøj, der oprindeligt er designet til at detektere cervikal dystoni hos voksne. BADS skræddersyer denne skala til påvisning af dystoni i CP og erhvervet hjerneskade hos personer med begrænsninger i kognition. og fysisk formåen. Scoring fokuserer på kropsholdning og ufrivillige dystoniske bevægelser for at opdage potentielle ændringer i dystoni, der påvirker let pleje og komfort. Den vurderer ikke funktionelle opgaver. Den har moderat intern konsistens og inter-bedømmer-pålidelighed. Det har effektivt registreret ændringer med ITB. BADS viste sig også at have den største kliniske anvendelighed for børn med dystonisk CP
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dyskinesi impairment Scale-II (DIS-II)
Tidsramme: Baseline (før ITB initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB initiering
DIS-II er en af ​​de nyeste skalaer til at måle dystoni og choreoatetose i hvile og under aktivitet. Det er unikt ved at adskille choreoathetosis fra dystoni i denne befolkning. Den har moderat intern konsistens og rimelig interterrater-pålidelighed. Vi inkluderer denne foranstaltning, fordi den var en nøgleforanstaltning i IDYS-forsøget af Bonouvrie LA et al., det enkelte RCT-forsøg, og dermed tillod direkte sammenligning på tværs af vores undersøgelser.
Baseline (før ITB initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB initiering
Australian Spasticity Assessment Scale (ASAS) og Composite Measure
Tidsramme: Baseline (før ITB initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB initiering
ASAS kombinerer de bedste aspekter af MTS med enkelheden i MAS's scoringssystem. Den har klare instruktioner om, hvordan lemmen skal testes mens den ligger på ryggen for at øge reproducerbarheden. Dens interterrater-pålidelighed er meget høj med en vægtet kappa på 0,87, hvilket gør den ideel til en stor undersøgelse med flere tidspunkter. Vi vil generere en sammensat score (og have individuelle scores) for vigtige muskelgrupper.
Baseline (før ITB initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB initiering
Modificeret Ashworth-skala (MAS)
Tidsramme: Baseline (før ITB initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB initiering
Mens vores undersøgelse er stærkt afhængig af ASAS, vil vi også måle MAS, så vores data kan sammenlignes på tværs af undersøgelser.
Baseline (før ITB initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB initiering
Gross Motor Function Measure (GMFM)
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
GMFM er et vurderingsværktøj til at måle ændringer i grovmotorisk funktion med interventioner hos børn med CP. I betragtning af at børn, der er tilmeldt denne undersøgelse, vil falde i GMFCS IV-V-kategorien, scorer vi ikke afsnit E: gang, løb og hop. Som et udbredt klinisk og forskningsværktøj har det en fremragende test-gentest-pålidelighed og fremragende inter- og intrarater-pålidelighed. Den minimale klinisk vigtige forskel (MCID) er ~0,7-1,2 point hos ambulante børn med CP, men et niveau er desværre ikke blevet bestemt for ikke-ambulerende børn.
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Box og blokke test
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Denne test er en hurtig og enkel måde at vurdere manuel fingerfærdighed. Denne test kan ikke bruges til et barn med alvorlig svækkelse af øvre ekstremiteter eller alvorlig kognitiv svækkelse, derfor vil ikke alle deltagere i denne undersøgelse være i stand til at fuldføre denne opgave. Et barn bliver bedt om at flytte så mange blokke som muligt fra den ene side af en opdelt kasse til den anden på 60 sekunder. Den har fremragende interterrater-pålidelighed og MCID på 5,29-6,46 sekunder.
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Performance Quality Rating Scale (PQRS)
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
PQRS er et observationsmål for ydeevnekvaliteten af ​​en forælder/patient-udvalgt meningsfuld aktivitet. Ergoterapeuter bruger en videooptagelse af et barn, der udfører opgaven af ​​interesse og bedømmer derefter kvaliteten. Den har høj interterrater-pålidelighed fra 0,83-0,93 og test-gentest-pålidelighed >0,80.
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Canadian Occupational Performance Measure (COPM)
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
COPM fokuserer på erhvervsmæssig præstation på alle områder af livet, herunder egenomsorg, fritid og produktivitet. Det består af et semi-struktureret interview for at afgøre områder, der bekymrer forælderen og barnet. Sammen med en ergoterapeut scorer de præstationer på de særlige bekymringer på de fastsatte tidspunkter i undersøgelsen. Vi vil få familier og børn til at sætte 2-3 mål, der er relevante for ITB-behandling. COPM'en er et fremragende værktøj til denne undersøgelse, da den er meget følsom over for ændringer og har en etableret MCID på 2 point.
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Caregiver Priorities & Child Health Index of Life with Disabilities (CPCHILD©)
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
CPCHILD© måler et barn med alvorligt handicaps generelle helbred, komfort, funktion og livskvalitet i forhold til deres medicinske tilstande. Den har 37 spørgsmål besvaret af barnet eller forælderen om dagligdags aktiviteter, positionering, overførsel og mobilitet, komfort og følelser, kommunikation og social interaktion, sundhed og overordnet QoL. Det blev oprindeligt valideret hos børn med CP og traumatiske hjerneskader. Prospektive longitudinelle kohortestudier er i gang for at vurdere foranstaltningens følsomhed/følsomhed over for forandringer.
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Patient-rapporterede udfaldsmålinger informationssystem (PROMIS®) spørgeskemaer
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering

NIH's Office of Strategic Coordination - Common Fund's PROMIS® udviklede en valideret postbank med patientrapporterede resultater til klinisk forskning og praksis. PROMIS tilbyder mange korte spørgeskemaer, der er enkle og hurtige for forældre og børn at udfylde. Vi vil bruge følgende til at vurdere smerte, angst, depression og stress:

(1a) PROMIS® Pediatric Item Bank v1.0 - Smerteadfærd 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Smerteadfærd 8a. (2a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Pædiatrisk Angst - Short Form 8a (2b) Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy Angst - Short Form 8a (3a) PROMIS® Pediatric Item Bank v2.0 - Pædiatriske depressive symptomer - Short Form 8a (3b) Parent Proxy Bank v2.0 - Parent Proxy Depressive Symptomer - Short Form 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Psykologiske stressoplevelser - Kort formular 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Fysisk stress
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
Goal Attainment Scale (GAS)
Tidsramme: Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering
GAS er et unikt resultatmålingsværktøj med en vis kontrovers om dets standardisering. Den vælger et enkelt vigtigt mål, der skal spores før, under og efter en intervention. GAS blev oprettet for at tage højde for heterogeniteten af ​​rehabiliteringspopulationen. Udover at vælge mål, vælger barnet og dets familie, med vejledning fra deres omsorgsteam, hvordan man definerer et vellykket resultat. GAS er skræddersyet til hvert barn og har vist sig at være lige så følsom over for ændringer over tid som andre standardværktøjer til måling af resultat, herunder GMFM (diskuteret ovenfor) og Pediatric Evaluation of Disability Inventory. Det enkelte RCT IDYS forsøg brugte GAS som deres 1o resultatmål. Ved at inkludere dette kan vi direkte sammenligne resultater.
Baseline (præ-ITB-initiering), 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder efter ITB-initiering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Samarbejdspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2024

Først opslået (Faktiske)

23. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H-54449
  • R01HD112563 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata og endelige undersøgelsesresultater kan gennemgås med deltageren(e) og deres familier. Data afidentificerede data kan opsummeres i grafer, der viser ændringerne i alle målene efter 0, 3, 6 og 12 måneder.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystonisk cerebral parese

Kliniske forsøg med Titreringsprotokol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Poland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner