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Baclofène intrathécal et dystonie pédiatrique (PREDICT-ITB)

27 juillet 2025 mis à jour par: Sruthi P. Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

PREDICT-ITB : Prédire la réponse chez les enfants atteints de paralysie cérébrale dystonique au baclofène intrathécal

Le but de cet essai clinique est de mieux comprendre les effets du baclofène intrathécal (ITB) sur les enfants atteints de paralysie cérébrale dystonique (PC).

Les principales questions auxquelles cette étude vise à répondre sont :

(1) Déterminer si l'ITB réduit la dystonie tout en identifiant d'autres avantages potentiels, (2) Identifier les caractéristiques des enfants avec la meilleure réponse à l'ITB (3) Développer une mesure de résultat composite holistiquement représentative pour la CP dystonique.

Cette étude évaluera l'amélioration du patient en utilisant un protocole standardisé de titration ou de gestion des médicaments pour augmenter progressivement les doses d'ITB de l'enfant sur une période de 12 mois jusqu'à ce qu'ils obtiennent un bénéfice maximal avec des effets secondaires minimes ou nuls. Ce protocole de titration imite ce qui se fait actuellement dans le cadre des soins de routine, mais avec plus de précision. Cette étude mesurera également directement les effets globaux de l'ITB, en tenant compte de la spasticité, des déclencheurs connus de la dystonie (par ex. douleur) et les types de lésions du SNC qui provoquent la dystonie.

Les participants :

  1. Effectuer un total de 4 visites cliniques supplémentaires en dehors des soins habituels. Ces rendez-vous auront lieu avec des physiothérapeutes et des ergothérapeutes ainsi qu'avec l'IP de l'étude pour compléter les évaluations de la dystonie, de la spasticité et de la fonction.
  2. Remplissez plusieurs questionnaires lors de ces visites. La durée totale de l'étude pour un enfant individuel sera de 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La paralysie cérébrale (PC) est la cause la plus fréquente de handicap physique chez l'enfant et touche environ 1 personne sur 323 aux États-Unis, selon le CDC. Les frais médicaux à vie pour une personne atteinte de PC devraient être d'environ 1,4 million de dollars (ajustés à l'inflation). Un moyen efficace d’améliorer la qualité de vie et de réduire la charge de morbidité, tant chez l’enfant qu’à l’âge adulte, consiste à réduire ou éliminer de manière significative le tonus anormal. À mesure que le tonus musculaire diminue, il est plus facile de bouger le corps de manière passive et active. Une réduction du tonus peut améliorer la qualité de vie, réduire la douleur, alléger le fardeau des soins quotidiens et de l'exécution des activités quotidiennes et réduire les coûts des soins de santé. Le baclofène intrathécal (ITB) est largement utilisé pour gérer la dystonie dans la PC, même si les données sur son efficacité exacte sont mitigées. Par conséquent, le but de cette étude est de comprendre les effets de l'ITB sur une population hétérogène d'enfants atteints de CP dystonique.

Le but de la recherche proposée est de réaliser une étude de cohorte prospective longitudinale étudiant les effets du baclofène intrathécal (ITB) sur les enfants atteints de paralysie cérébrale dystonique (PC). Cette étude s'appuie sur de nouvelles données préliminaires et capitalise sur l'expertise d'une équipe transdisciplinaire établie, d'un environnement clinique universitaire riche en ressources et d'un conseil parent-patient diversifié. Les résultats de l'étude sont susceptibles d'avoir un impact important sur l'amélioration du traitement futur des enfants atteints de CP dystonique, notamment en identifiant les principales caractéristiques des patients associées à des résultats plus ou moins positifs et en développant une mesure composite multidimensionnelle sensible et efficace pour évaluer la réactivité au traitement. Plus précisément, ce protocole vise à déterminer les effets à 12 mois de l'ITB dans une cohorte de 65 enfants cliniquement représentatifs, naïfs d'ITB, atteints de CP dystonique en utilisant un protocole de titrage standardisé. De plus, ce protocole vise à compléter une caractérisation détaillée des modèles de malformations cérébrales et de blessures chez les enfants atteints de CP dystonique et à explorer les différences potentielles dans les modèles de résultats liés aux caractéristiques des patients et à utiliser les résultats pour guider le développement d'une mesure multidimensionnelle ou composite sensible qui capture cliniquement important domaines de changement pour l’enfant et la famille.

Notre site d'étude sera le Texas Children's Hospital (TCH) à Houston, Texas, l'institution d'origine de notre PI Sruthi Thomas. TCH compte plus de 860 patients actifs atteints de CP et un peu plus de 200 patients atteints d'ITB. Houston, Texas, est la ville la plus diversifiée des États-Unis, ce qui nous permet de recruter une population de patients très diversifiée en fonction de l'origine ethnique et des groupes socio-économiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

65

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Childrens Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • L'enfant doit être suffisamment grand pour se faire implanter une pompe ITB (généralement ~ 18 kg/4 ans)
  • Ils ont un diagnostic de CP
  • Présence de dystonie vérifiée avec un outil d'évaluation de l'hypertonie (HAT) documenté et ils doivent avoir un score sur l'échelle de dystonie de Barry-Albright (BADS) > 15.
  • Ils ont été identifiés par un médecin pour un traitement ITB pour la gestion du tonus et la famille/l'enfant a accepté de procéder à l'implantation ; Remarque : une dose d'essai ITB n'est pas nécessaire pour être admissible.
  • L'enfant et sa famille sont disposés à participer à un programme complet d'évaluations formelles, couvrant la pré-implantation, toutes les 2 semaines jusqu'à ce que le dosage idéal de la pompe intrathécale de baclofène soit atteint, ainsi qu'à des évaluations de suivi.

Critères d'exclusion :

  • Besoin émergent d'ITB tel qu'un état dystonique ou une hyperactivité sympathique paroxystique
  • Injections botuliques dans les 3 mois ou injections de phénol dans les 6 mois suivant l'inscription
  • Placement en famille d’accueil ou incarcération

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Protocole de titrage
Il s'agit d'une étude à un seul bras où chaque sujet débutera avec un protocole ITB standardisé. Le dosage sera augmenté ou diminué progressivement en fonction des paramètres qui ont été décrits en détail dans la section intervention.
Autre: Protocole de titrage
Un protocole de titration standardisé pour l'ITB sera utilisé et la dose d'ITB sera augmentée à l'étape suivante si 1) une hypertonie persistante est identifiée sur le test de dystonie ou une spasticité totale ASAS, ou 2) il y a place à amélioration sur le D-FIS , et 3) il n'y a pas d'effets secondaires néfastes (par exemple, une détérioration du contrôle de la tête). Cela se poursuivra jusqu'à ce que 1) la dystonie et la spasticité aient été éliminées ou ne soient plus considérées comme fonctionnellement altérantes par l'équipe médicale, 2) les effets secondaires empêchent une titration ultérieure, ou 3) une dose maximale de 2000 mcg/jour ait été atteinte. Une fois l’état d’équilibre atteint, cette nouvelle dose devient la dose d’entretien pour le reste de l’essai. S'il y a des effets secondaires néfastes, l'enfant sera vu chaque semaine pour confirmer la résolution des effets secondaires. Si les effets secondaires persistent, l'enfant sera ramené à chaque visite à l'étape précédente. Une fois les effets secondaires contrôlés, cette nouvelle dose devient la dose d'entretien de l'enfant pour le reste de l'essai.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de dystonie de Barry-Albright (BADS)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le BADS a été créé sur la base de l'échelle d'évaluation de la dystonie de Burke-Fahn-Marsden (BFMDRS), un outil conçu à l'origine pour détecter la dystonie cervicale chez les adultes. Le BADS adapte cette échelle pour détecter la dystonie dans la PC et les lésions cérébrales acquises chez les personnes ayant des limitations cognitives. et la capacité physique. La notation se concentre sur la posture et les mouvements dystoniques involontaires pour détecter les changements potentiels dans la dystonie qui affectent la facilité des soins et le confort. Il n'évalue pas les tâches fonctionnelles. Il présente une cohérence interne modérée et une fiabilité inter-évaluateurs. Il a détecté efficacement les changements avec ITB. Le BADS s’est également révélé avoir la plus grande utilité clinique chez les enfants atteints de CP dystonique.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle de déficience en dyskinésie-II (DIS-II)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le DIS-II est l'une des échelles les plus récentes pour mesurer la dystonie et la choréoathétose au repos et pendant l'activité. Il est unique en ce qu'il permet de séparer la choréoathétose de la dystonie dans cette population. Il présente une cohérence interne modérée et une fiabilité inter-évaluateurs passable. Nous incluons cette mesure car il s'agissait d'une mesure clé dans l'essai IDYS de Bonouvrie LA et al., l'unique essai ECR, permettant ainsi une comparaison directe entre nos études.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Échelle australienne d'évaluation de la spasticité (ASAS) et mesure composite
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
L'ASAS combine les meilleurs aspects du MTS avec la simplicité du système de notation du MAS. Il contient des instructions claires sur la manière dont le membre doit être testé en décubitus dorsal pour augmenter la reproductibilité. Sa fiabilité inter-évaluateurs est très élevée avec un kappa pondéré de 0,87, ce qui le rend idéal pour une vaste étude comportant plusieurs points temporels. Nous générerons un score composite (ainsi que des scores individuels) pour les groupes musculaires clés.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Échelle d'Ashworth modifiée (MAS)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Bien que notre étude s'appuie fortement sur l'ASAS, nous mesurerons également le MAS afin que nos données puissent être comparées entre les études.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Mesure de la fonction motrice globale (GMFM)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le GMFM est un outil d'évaluation pour mesurer les changements dans la fonction motrice globale avec des interventions chez les enfants atteints de PC. Étant donné que les enfants inscrits dans cette étude entreront dans la catégorie GMFCS IV-V, nous ne noterons pas la section E : marche, course et saut. En tant qu'outil clinique et de recherche largement utilisé, il présente une excellente fiabilité test-retest et une excellente fiabilité inter et intra-évaluateur. La différence minimale cliniquement importante (MCID) est d'environ 0,7 à 1,2 points chez les enfants ambulatoires atteints de PC, mais malheureusement aucun niveau n'a été déterminé pour les enfants non ambulatoires.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Test de boîtes et de blocs
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Ce test est un moyen simple et rapide d'évaluer la dextérité manuelle. Ce test ne peut pas être utilisé chez un enfant présentant une déficience sévère des membres supérieurs ou une déficience cognitive sévère. Par conséquent, tous les participants à cette étude ne seront pas en mesure d'accomplir cette tâche. On demande à un enfant de déplacer autant de blocs que possible d’un côté à l’autre d’une boîte divisée en 60 secondes. Il a une excellente fiabilité inter-évaluateurs et un MCID de 5,29 à 6,46 secondes.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Échelle d'évaluation de la qualité des performances (PQRS)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le PQRS est une mesure observationnelle de la qualité de la performance d'une activité significative sélectionnée par le parent/patient. Les ergothérapeutes utilisent un enregistrement vidéo d'un enfant effectuant la tâche qui l'intéresse, puis évaluent la qualité. Il a une fiabilité inter-évaluateurs élevée de 0,83 à 0,93 et ​​une fiabilité test-retest >0,80.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Mesure canadienne du rendement occupationnel (MPCO)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le COPM se concentre sur la performance professionnelle dans tous les domaines de la vie, y compris les soins personnels, les loisirs et la productivité. Il s'agit d'un entretien semi-structuré visant à déterminer les domaines de préoccupation du parent et de l'enfant. En collaboration avec un ergothérapeute, ils notent les performances sur les préoccupations particulières à des moments précis de l'étude. Nous demanderons aux familles et aux enfants de fixer 2 à 3 objectifs pertinents pour le traitement de l'ITB. Le COPM est un excellent outil pour cette étude car il est très sensible au changement et possède un MCID établi de 2 points.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Priorités des soignants et indice de santé des enfants handicapés (CPCHILD©)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le CPCHILD© mesure la santé globale, le confort, la fonction et la qualité de vie d'un enfant gravement handicapé en fonction de son état de santé. Il contient 37 questions auxquelles l'enfant ou le parent répond sur les activités de la vie quotidienne, le positionnement, le transfert et la mobilité, le confort et les émotions, les communications et les interactions sociales, la santé et la qualité de vie globale. Il a été initialement validé chez des enfants atteints de CP et de traumatismes crâniens. Des études de cohortes longitudinales prospectives sont en cours pour évaluer la réactivité/sensibilité de la mesure au changement.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Questionnaires du Système d'information sur la mesure des résultats déclarés par les patients (PROMIS®)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB

Le Bureau de coordination stratégique du NIH - PROMIS® du Fonds commun a développé une banque d'éléments validés de résultats rapportés par les patients pour la recherche clinique et la pratique. Le PROMIS propose de nombreux questionnaires courts, simples et rapides à remplir pour les parents et les enfants. Nous utiliserons les éléments suivants pour évaluer la douleur, l’anxiété, la dépression et le stress :

(1a) Banque d'articles pédiatriques PROMIS® v1.0 - Comportement douloureux 8a

(1b) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Comportement douloureux 8a. (2a) Banque d'articles pédiatriques PROMIS® v2.0 - Anxiété pédiatrique - Formulaire abrégé 8a (2b) Banque de procurations parentales v2.0 - Anxiété des procurations parentales - Formulaire abrégé 8a (3a) Banque d'articles pédiatriques PROMIS® v2.0 - Symptômes dépressifs pédiatriques - Formulaire abrégé 8a (3b) Parent Proxy Bank v2.0 - Symptômes dépressifs du proxy parent - Formulaire abrégé 6a. (4) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Expériences de stress psychologique - Formulaire abrégé 4a.

(5) PROMIS® Parent Proxy Bank v1.0 - Stress physique
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Échelle d’atteinte des objectifs (GAS)
Délai: Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB
Le GAS est un outil unique de mesure des résultats, avec une certaine controverse quant à sa standardisation. Il sélectionne un seul objectif important à suivre avant, pendant et après une intervention. GAS a été créé pour tenir compte de l’hétérogénéité de la population en réadaptation. En plus de choisir le ou les objectifs, l'enfant et sa famille, avec les conseils de leur équipe de soins, choisissent comment définir un résultat positif. Le GAS est adapté à chaque enfant et s'est révélé aussi sensible au changement au fil du temps que d'autres outils standard de mesure des résultats, notamment le GMFM (discuté ci-dessus) et le Pediatric Évaluation of Disability Inventory. L'unique essai ECR IDYS a utilisé le GAS comme premier critère de jugement. En incluant cela, nous pouvons comparer directement les résultats.
Base de référence (pré-initiation de l'ITB), 3 mois, 6 mois, 12 mois après le début de l'ITB

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baylor College of Medicine

Collaborateurs

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sruthi P Thomas, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2024

Première publication (Réel)

23 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • H-54449
  • R01HD112563 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants et les résultats finaux de l'étude peuvent être examinés avec le(s) participant(s) et leurs familles. Les données anonymisées peuvent être résumées dans des graphiques montrant les changements dans toutes les mesures à 0, 3, 6 et 12 mois.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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