抗GBM疾患におけるKJ103の臨床試験

抗糸球体基底膜 (GBM) 疾患は重篤でまれな自己免疫疾患であり、国際的に報告されている発生率は 0.5 ～ 1/100 万です。 これは、抗 GBM 抗体が糸球体毛細血管、肺毛細血管、またはその両方に影響を与える血管炎として定義されます。 肺の病変は肺出血を引き起こし、腎臓の病変は壊死や三日月を伴う糸球体腎炎を引き起こす可能性があります。

抗 GBM 病は、急速に進行する糸球体腎炎と陽性の抗 GBM 抗体を特徴とする重度の自己免疫疾患です。 抗体は循環中に存在し、肺や腎臓に沈着し、補体の活性化や炎症細胞の補充を通じて腎損傷を媒介します。 未治療のまま放置すると、大多数の患者は末期腎疾患（ESRD）に進行するか、肺出血で死亡します。 早期発見と抗 GBM 抗体レベルを下げるための対策は、予後を変え、腎機能を保護する可能性があります。 残念ながら、抗 GBM 疾患の多くの患者は診断が遅れ、免疫抑制と組み合わせた血漿交換 (PE) という積極的な治療計画を行っても腎機能は回復しません。 現在の KDIGO (腎臓病予後改善国際機構) ガイドラインでは、抗 GBM 疾患の臨床治療はグルココルチコイド、シクロホスファミド、PE の組み合わせであると記載されています。 治療にもかかわらず、患者は体内で抗GBM抗体を産生し続けます。 抗 GBM 抗体のリバウンドは通常、腎臓への有害な転帰を示しており、リバウンド抗体を除去するには PE を開始する必要があります。PE は循環している抗 GBM 抗体を除去する効果的な手段ですが、1 回の治療で除去できる割合は約 1/3 のみです。完全に除去するには複数回の治療が必要です。

これは、抗 GBM 疾患患者における KJ103 の予備的な有効性、安全性、薬物動態、薬力学および免疫原性を評価することを目的とした単群第 II 相試験です。 この試験には、KJ103 治療を受ける 9 ～ 12 人の被験者が登録される予定です。