KJ103 抗 GBM 疾病的临床试验

抗肾小球基底膜 (GBM) 疾病是一种严重、罕见的自身免疫性疾病，国际报告的发病率为 0.5-1/100 万。 它被定义为一种血管炎，其中抗 GBM 抗体影响肾小球毛细血管、肺毛细血管或两者。 肺部受累可导致肺出血，肾脏受累可导致肾小球肾炎伴坏死和新月体。

抗 GBM 疾病是一种严重的自身免疫性疾病，其特征是快速进展性肾小球肾炎和抗 GBM 抗体阳性。 抗体存在于循环系统中并沉积在肺和肾中，通过补体激活和炎症细胞募集介导肾损伤。 如果不及时治疗，绝大多数患者将进展为终末期肾病（ESRD）或死于肺出血。 早期检测和降低抗 GBM 抗体水平的措施有可能改变预后并保护肾功能。 不幸的是，许多抗 GBM 疾病患者诊断较晚，即使采用血浆置换 (PE) 联合免疫抑制的积极治疗方案，肾功能也无法恢复。 目前的 KDIGO（肾脏疾病改善全球预后组织）指南指出，抗 GBM 疾病的临床治疗是糖皮质激素、环磷酰胺和 PE 的组合。 尽管接受治疗，患者体内仍继续产生抗 GBM 抗体。 反弹的抗 GBM 抗体通常表明肾功能不良，必须启动 PE 来去除反弹抗体。PE 是去除循环抗 GBM 抗体的有效方法，但每次治疗只能去除约 1/3 的百分比，因此需要多次治疗才能完全去除。

这是一项单臂II期研究，旨在评估KJ103在抗GBM疾病患者中的初步疗效、安全性、药代动力学、药效学和免疫原性。 该试验预计将招募 9 至 12 名接受 KJ103 治疗的受试者。