AChR+全身性重症筋無力症の小児患者におけるゲフルリマブのPK、PD、安全性、有効性に関する研究
2026年3月31日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
アセチルコリンを発現する全身性重症筋無力症（gMG）の小児患者（6歳以上18歳未満）を対象としたゲフルリマブの薬物動態（PK）、薬力学（PD）、安全性、有効性を評価する非盲検単群研究受容体抗体 (AChR+)
この研究の主な目的は、研究期間中のAChR+ gMGの小児参加者におけるゲフルリマブの薬物動態および薬力学を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 電話番号：1-855-752-2356
- メール：clinicaltrials@alexion.com
研究場所
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Research Site
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
- 募集
- Research Site
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Joinville、ブラジル、89202-451
- 募集
- Research Site
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Salvador、ブラジル、41253-190
- 募集
- Research Site
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São José do Rio Preto、ブラジル、15090-000
- 募集
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、05403-000
- 募集
- Research Site
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São Paulo、ブラジル、0438-002
- 募集
- Research Site
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Bydgoszcz、ポーランド、85-065
- 引きこもった
- Research Site
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Lodz、ポーランド、93-338
- 引きこもった
- Research Site
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Warsaw、ポーランド、02-097
- 募集
- Research Site
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New Taipei City、台湾、23561
- 募集
- Research Site
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Taipei、台湾、11101
- 募集
- Research Site
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Saitama-Shi、日本、330-8777
- 募集
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は、インフォームドコンセント/同意書に署名した時点で 6 歳以上 18 歳未満である必要があります。
- アメリカ重症筋無力症財団（MGFA）のクラスII、III、またはIVによって定義された臨床基準を満たす全身性筋力低下を伴うMGの診断
- AChRに対する自己抗体の血清学的検査が陽性
- すべての参加者は、1日目の研究介入前の3年以内に、血清群A、C、W、Y（および可能な場合はB）の髄膜炎菌感染症に対するワクチン接種を受けなければなりません。 ワクチン接種が1日目の2週間前未満に行われる場合、参加者は血清群A、C、W、Y（可能な場合はBも）に対する最初の髄膜炎菌ワクチン接種後、少なくとも2週間予防的抗生物質の投与を受けます。
除外基準:
- -スクリーニング前12か月以内の胸腺摘出術またはその他の胸腺手術の病歴
- 未治療の胸腺悪性腫瘍、癌腫、または胸腺腫
- 髄膜炎菌感染症の病歴
- 妊娠、授乳中、または研究期間中の妊娠の意思がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ゲフルリマブ
1日目に、参加者は体重に基づいた負荷用量を摂取し、その後最長122週間毎週維持用量を摂取します。
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ゲフルリマブがあらかじめ充填された注射器からなる併用製品は、皮下 (SC) 注射によって毎週投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ゲフルリマブの最大観察血清濃度 (Cmax)
時間枠：1日目投与前から18週目投与前まで
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1日目投与前から18週目投与前まで
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無血清補体成分 5 (C5) 濃度
時間枠：1日目投与前から18週目投与前まで
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1日目投与前から18週目投与前まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）および治療中に発生した重篤な有害事象（TESAE）が発生した参加者の数
時間枠：1日目から134週目まで
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1日目から134週目まで
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ベースラインから 18 週目までの定量的重症筋無力症スコア (QMG) 合計スコアの変化
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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18週目までのQMG合計スコアがベースラインから5ポイント以上減少した参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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ベースラインから 18 週目までの重症筋無力症の日常生活活動プロファイル (MG-ADL) 合計スコアの変化
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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18週目までのMG-ADL合計スコアがベースラインから3ポイント以上減少した参加者の数
時間枠：18週目までのベースライン
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18週目までのベースライン
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抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の数
時間枠：134週目までのベースライン
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134週目までのベースライン
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既存の免疫反応性、治療により生じた、または治療により ADA 反応が促進された ADA 陽性参加者の数
時間枠：134週目までのベースライン
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134週目までのベースライン
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中和抗体 (NAb) 陽性または陰性ステータスを持つ ADA 陽性参加者の数
時間枠：134週目までのベースライン
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134週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月13日
一次修了 (推定)
2026年12月15日
研究の完了 (推定)
2029年1月23日
試験登録日
最初に提出
2024年9月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年9月19日
最初の投稿 (実際)
2024年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月31日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (その他の識別子：EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (その他の識別子：Alexion)
- U1111-1327-6615 (その他の識別子：WHO)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Alexion は研究データへのアクセス要求を許可することを公約しており、プロトコル、CSR、平易な言葉での概要を提供する予定です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。