Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PK-, PD-, veiligheids- en werkzaamheidsstudie van gefurulimab bij pediatrische patiënten met AChR+ gegeneraliseerde myasthenia gravis

31 maart 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label, eenarmige studie om de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van gefurulimab te evalueren bij pediatrische patiënten (6 tot <18 jaar oud) met gegeneraliseerde myasthenia gravis (gMG) die acetylcholine tot expressie brengen Receptorantilichamen (AChR+)

Het primaire doel van dit onderzoek is het beoordelen van de farmacokinetiek en farmacodynamiek van gefurulimab bij pediatrische deelnemers met AChR+ gMG gedurende de duur van het onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Brazilië
      • Joinville, Brazilië, 89202-451
        • Werving
        • Research Site
      • Salvador, Brazilië, 41253-190
        • Werving
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazilië, 15090-000
        • Werving
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Werving
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 0438-002
        • Werving
        • Research Site
  • Japan
      • Saitama-Shi, Japan, 330-8777
        • Werving
        • Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Ingetrokken
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Ingetrokken
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Werving
        • Research Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 23561
        • Werving
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Werving
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer moet 6 tot < 18 jaar oud zijn op het moment dat hij de geïnformeerde toestemming/instemming ondertekent.
  • Diagnose van MG met gegeneraliseerde spierzwakte die voldoet aan de klinische criteria gedefinieerd door Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III of IV
  • Positieve serologische test voor auto-antilichamen tegen AChR
  • Alle deelnemers moeten binnen 3 jaar voorafgaand aan de onderzoeksinterventie op dag 1 worden gevaccineerd tegen meningokokkeninfectie van serogroepen A, C, W, Y (en B indien beschikbaar). Als de vaccinatie < 2 weken vóór dag 1 plaatsvindt, krijgen de deelnemers profylactische antibiotica gedurende ten minste 2 weken na de initiële meningokokkenvaccinatie voor serogroepen A,C,W,Y (en B, indien beschikbaar)

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van thymectomie of een andere thymusoperatie binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Onbehandelde thymusmaligniteit, carcinoom of thymoom
  • Geschiedenis van Neisseria meningitidis-infectie
  • Zwangerschap, borstvoeding of intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Gefurulimab
Op dag 1 ontvangen de deelnemers een op gewicht gebaseerde oplaaddosis, gevolgd door een wekelijkse onderhoudsdosis gedurende maximaal 122 weken.
Combinatie product: Gefurulimab
Het combinatieproduct bestaande uit een spuit gevuld met gefurulimab zal wekelijks worden toegediend via subcutane (SC) injectie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Maximaal waargenomen serumconcentratie (Cmax) van gefurulimab
Tijdsspanne: Predosis van dag 1 tot predosis van week 18
Predosis van dag 1 tot predosis van week 18
Serumvrije complementcomponent 5 (C5) concentratie
Tijdsspanne: Predosis van dag 1 tot predosis van week 18
Predosis van dag 1 tot predosis van week 18

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 134
Dag 1 tot en met week 134
Verandering in de kwantitatieve Myasthenia Gravis-score voor de ernst van de ziekte (QMG)-totaalscore vanaf de uitgangswaarde tot en met week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
Basislijn tot en met week 18
Aantal deelnemers met een reductie van ≥ 5 punten ten opzichte van de basislijn in de QMG-totaalscore tot en met week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
Basislijn tot en met week 18
Verandering in de totaalscore van het Myasthenia Gravis Activiteiten van het Dagelijks Levensprofiel (MG-ADL) vanaf de basislijn tot en met week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
Basislijn tot en met week 18
Aantal deelnemers met een afname van ≥ 3 punten ten opzichte van de uitgangswaarde in de MG-ADL-totaalscore tot en met week 18
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 18
Basislijn tot en met week 18
Aantal deelnemers met antimedicijnantilichamen (ADA's)
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 134
Basislijn tot en met week 134
Aantal ADA-positieve deelnemers met reeds bestaande immuunreactiviteit, tijdens de behandeling optredende of door de behandeling versterkte ADA-reacties
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 134
Basislijn tot en met week 134
Aantal ADA-positieve deelnemers met een positieve of negatieve status van neutraliserend antilichaam (NAb).
Tijdsspanne: Basislijn tot en met week 134
Basislijn tot en met week 134

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

15 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

23 januari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Andere identificatie: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Andere identificatie: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Andere identificatie: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een publieke toezegging om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan ​​en zal een protocol, CSR en samenvattingen in eenvoudige taal leveren.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren