Estudo de farmacocinética, PD, segurança e eficácia de gefurulimabe em pacientes pediátricos com miastenia gravis generalizada AChR+
31 de março de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo aberto de braço único para avaliar a farmacocinética (PK), a farmacodinâmica (PD), a segurança e a eficácia do gefurulimabe em pacientes pediátricos (6 a <18 anos de idade) com miastenia gravis generalizada (gMG) que expressam acetilcolina Anticorpos Receptores (AChR+)
O objetivo principal deste estudo é avaliar a farmacocinética e farmacodinâmica do gefurulimabe em participantes pediátricos com AChR+ gMG durante o estudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
12
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
-
-
-
Joinville, Brasil, 89202-451
- Recrutamento
- Research Site
-
Salvador, Brasil, 41253-190
- Recrutamento
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
- Recrutamento
- Research Site
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Recrutamento
- Research Site
-
São Paulo, Brasil, 0438-002
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
-
Saitama-Shi, Japão, 330-8777
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polônia, 85-065
- Retirado
- Research Site
-
Lodz, Polônia, 93-338
- Retirado
- Research Site
-
Warsaw, Polônia, 02-097
- Recrutamento
- Research Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan, 23561
- Recrutamento
- Research Site
-
Taipei, Taiwan, 11101
- Recrutamento
- Research Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O participante deve ter entre 6 e <18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado/assentimento.
- Diagnóstico de MG com fraqueza muscular generalizada atendendo aos critérios clínicos definidos pela Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II, III ou IV
- Teste sorológico positivo para autoanticorpos contra AChR
- Todos os participantes devem ser vacinados contra a infecção meningocócica dos sorogrupos A, C, W, Y (e B, quando disponível) nos 3 anos anteriores à intervenção do estudo no Dia 1. Se a vacinação ocorrer < 2 semanas antes do Dia 1, os participantes receberão antibióticos profiláticos por pelo menos 2 semanas após a vacinação meningocócica inicial para os sorogrupos A, C, W, Y (e B, quando disponível)
Critérios de exclusão:
- História de timectomia ou qualquer outra cirurgia tímica nos 12 meses anteriores à triagem
- Malignidade, carcinoma ou timoma do timo não tratado
- História de infecção por Neisseria meningitidis
- Gravidez, amamentação ou intenção de engravidar durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Gefurulimabe
No Dia 1, os participantes receberão uma dose de ataque baseada no peso seguida por uma dose de manutenção semanal por até 122 semanas.
|
O produto combinado que consiste em uma seringa pré-cheia com gefurulimabe será administrado semanalmente por injeção subcutânea (SC).
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Concentração sérica máxima observada (Cmax) de gefurulimabe
Prazo: Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
|
Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
|
|
Concentração do Componente 5 (C5) do Complemento Livre de Soro
Prazo: Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
|
Pré-dose do dia 1 até a pré-dose da semana 18
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 134
|
Dia 1 até a semana 134
|
|
Mudança na pontuação quantitativa de miastenia gravis para pontuação total de gravidade da doença (QMG) desde o início até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
|
Linha de base até a semana 18
|
|
Número de participantes com redução ≥ 5 pontos em relação à linha de base na pontuação total do QMG até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
|
Linha de base até a semana 18
|
|
Mudança na pontuação total do perfil de atividades de vida diária da miastenia gravis (MG-ADL) desde a linha de base até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
|
Linha de base até a semana 18
|
|
Número de participantes com redução ≥ 3 pontos em relação à linha de base na pontuação total do MG-ADL até a semana 18
Prazo: Linha de base até a semana 18
|
Linha de base até a semana 18
|
|
Número de participantes com anticorpos antidrogas (ADAs)
Prazo: Linha de base até a semana 134
|
Linha de base até a semana 134
|
|
Número de participantes positivos para ADA com imunorreatividade pré-existente, respostas de ADA emergentes do tratamento ou potencializadas pelo tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 134
|
Linha de base até a semana 134
|
|
Número de participantes positivos para ADA com status positivo ou negativo para anticorpo neutralizante (NAb)
Prazo: Linha de base até a semana 134
|
Linha de base até a semana 134
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de novembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
15 de dezembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de janeiro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
23 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (Outro identificador: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (Outro identificador: Alexion)
- U1111-1327-6615 (Outro identificador: WHO)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .