Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A gefurulimab farmakokinetikai, PD, biztonságossági és hatékonysági vizsgálata AChR+ generalizált myasthenia gravisban szenvedő gyermekbetegeknél

2026. március 31. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Nyílt, egykarú vizsgálat a gefurulimab farmakokinetikájának (PK), farmakodinámiájának (PD), biztonságosságának és hatásosságának értékelésére általánosított myasthenia gravisban (gMG) szenvedő, acetilkolint expresszáló gyermekbetegeknél (6-18 évesnél fiatalabb) Receptor antitestek (AChR+)

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a gefurulimab farmakokinetikájának és farmakodinamikájának felmérése AChR+ gMG-ben szenvedő gyermekeknél a vizsgálat időtartama alatt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Joinville, Brazília, 89202-451
        • Toborzás
        • Research Site
      • Salvador, Brazília, 41253-190
        • Toborzás
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazília, 15090-000
        • Toborzás
        • Research Site
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Toborzás
        • Research Site
      • São Paulo, Brazília, 0438-002
        • Toborzás
        • Research Site
  • Egyesült Államok
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Research Site
  • Japán
      • Saitama-Shi, Japán, 330-8777
        • Toborzás
        • Research Site
  • Lengyelország
      • Bydgoszcz, Lengyelország, 85-065
        • Visszavont
        • Research Site
      • Lodz, Lengyelország, 93-338
        • Visszavont
        • Research Site
      • Warsaw, Lengyelország, 02-097
        • Toborzás
        • Research Site
  • Tajvan
      • New Taipei City, Tajvan, 23561
        • Toborzás
        • Research Site
      • Taipei, Tajvan, 11101
        • Toborzás
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek 6 és < 18 év közötti életkorúnak kell lennie a tájékozott hozzájárulás/hozzájárulás aláírásakor.
  • Az MG diagnózisa generalizált izomgyengeséggel, amely megfelel a Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) II., III. vagy IV. osztálya által meghatározott klinikai kritériumoknak
  • Pozitív szerológiai teszt az AChR elleni autoantitestekre
  • Minden résztvevőt be kell oltani az A, C, W, Y szerocsoportból származó meningococcus fertőzés ellen (ahol elérhető) az első napon végzett vizsgálati beavatkozást megelőző 3 éven belül. Ha az oltás az 1. nap előtt kevesebb mint 2 héttel megtörténik, a résztvevők profilaktikus antibiotikumokat kapnak legalább 2 hétig az A, C, W, Y szerocsoportok (és B, ha elérhető) első meningococcus elleni vakcinázása után.

Kizárási kritériumok:

  • A szűrést megelőző 12 hónapon belül thymectomia vagy bármely más csecsemőmirigy-műtét az anamnézisben
  • Kezeletlen csecsemőmirigy rosszindulatú daganata, karcinóma vagy timoma
  • Neisseria meningitidis fertőzés története
  • Terhesség, szoptatás vagy fogantatási szándék a vizsgálat során

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gefurulimab
Az 1. napon a résztvevők súlyalapú telítő adagot kapnak, amelyet heti fenntartó adag követ, legfeljebb 122 héten keresztül.
Kombinált termék: Gefurulimab
A gefurulimabbal előretöltött fecskendőből álló kombinált készítményt hetente kell beadni szubkután (SC) injekcióban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A gefurulimab maximális megfigyelt szérumkoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Az 1. naptól a 18. hétig
Az 1. naptól a 18. hétig
Szérummentes komplement 5. komponens (C5) koncentrációja
Időkeret: Az 1. naptól a 18. hétig
Az 1. naptól a 18. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményekben (TEAE) és a kezelés során felmerülő súlyos nemkívánatos eseményekben (TESAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól 134. hétig
1. naptól 134. hétig
A betegség súlyosságára vonatkozó kvantitatív Myasthenia Gravis pontszám (QMG) összpontszámának változása az alapértéktől a 18. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 18. hétig
Alaphelyzet a 18. hétig
Azon résztvevők száma, akik ≥ 5 ponttal csökkentették az alapvonalat a QMG összpontszámban a 18. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 18. hétig
Alaphelyzet a 18. hétig
Változás a napi életvitel profil Myasthenia Gravis aktivitásában (MG-ADL) összpontszámban az alapértéktől a 18. hétig
Időkeret: Alaphelyzet a 18. hétig
Alaphelyzet a 18. hétig
Az MG-ADL összpontszáma a 18. hétig ≥ 3 pontos csökkenést kiinduló résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 18. hétig
Alaphelyzet a 18. hétig
Gyógyszerellenes antitestekkel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 134. hétig
Alaphelyzet a 134. hétig
Az ADA-pozitív résztvevők száma, akiknek már meglévő immunreaktivitása, kezelés alatt álló vagy kezeléssel megerősített ADA-válasz
Időkeret: Alaphelyzet a 134. hétig
Alaphelyzet a 134. hétig
A semlegesítő antitest (NAb) pozitív vagy negatív státuszú ADA-pozitív résztvevők száma
Időkeret: Alaphelyzet a 134. hétig
Alaphelyzet a 134. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. november 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. január 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. szeptember 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 19.

Első közzététel (Tényleges)

2024. szeptember 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Egyéb azonosító: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Egyéb azonosító: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Egyéb azonosító: WHO)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Alexion nyilvános kötelezettséget vállalt arra, hogy engedélyezi a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket, és protokollt, CSR-t és egyszerű nyelvű összefoglalókat fog szolgáltatni.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel