Исследование ФК, ПД, безопасности и эффективности гефурулимаба у педиатрических пациентов с генерализованной миастенией гравис с АХР+
31 марта 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Открытое независимое исследование для оценки фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ПД), безопасности и эффективности гефурулимаба у педиатрических пациентов (от 6 до <18 лет) с генерализованной миастенией гравис (гМГ), экспрессирующих ацетилхолин. Рецепторные антитела (AChR+)
Основная цель данного исследования — оценить фармакокинетику и фармакодинамику гефурулимаба у педиатрических участников с АХР+гМГ на протяжении всего исследования.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Номер телефона: 1-855-752-2356
- Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com
Места учебы
-
-
-
Joinville, Бразилия, 89202-451
- Рекрутинг
- Research Site
-
Salvador, Бразилия, 41253-190
- Рекрутинг
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Бразилия, 15090-000
- Рекрутинг
- Research Site
-
São Paulo, Бразилия, 05403-000
- Рекрутинг
- Research Site
-
São Paulo, Бразилия, 0438-002
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Польша, 85-065
- Отозван
- Research Site
-
Lodz, Польша, 93-338
- Отозван
- Research Site
-
Warsaw, Польша, 02-097
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Тайвань, 23561
- Рекрутинг
- Research Site
-
Taipei, Тайвань, 11101
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
-
-
-
Saitama-Shi, Япония, 330-8777
- Рекрутинг
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- На момент подписания информированного согласия участнику должно быть от 6 до <18 лет.
- Диагноз МГ с генерализованной мышечной слабостью, соответствующий клиническим критериям, определенным Американским фондом миастении гравис (MGFA), класс II, III или IV.
- Положительный серологический тест на аутоантитела к АХР
- Все участники должны быть вакцинированы против менингококковой инфекции серогрупп A, C, W, Y (и B, если таковые имеются) в течение 3 лет до начала исследования в первый день. Если вакцинация происходит менее чем за 2 недели до Дня 1, участники будут получать профилактические антибиотики в течение как минимум 2 недель после первоначальной менингококковой вакцинации для серогрупп A, C, W, Y (и B, если таковые имеются).
Критерии исключения:
- История тимэктомии или любой другой операции на тимусе в течение 12 месяцев до скрининга.
- Нелеченая злокачественная опухоль тимуса, карцинома или тимома
- История инфекции Neisseria meningitidis
- Беременность, кормление грудью или намерение зачать ребенка во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Гефурулимаб
В первый день участники получат нагрузочную дозу в зависимости от веса, а затем еженедельную поддерживающую дозу на срок до 122 недель.
|
Комбинированный препарат, состоящий из шприца, предварительно наполненного гефурулимабом, будет вводиться еженедельно посредством подкожной (п/к) инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация гефурулимаба в сыворотке крови (Cmax)
Временное ограничение: День 1 перед введением до недели 18 перед введением
|
День 1 перед введением до недели 18 перед введением
|
|
Концентрация бессывороточного компонента 5 (C5)
Временное ограничение: День 1 перед введением до недели 18 перед введением
|
День 1 перед введением до недели 18 перед введением
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TESAE)
Временное ограничение: С 1-го дня по 134-ю неделю
|
С 1-го дня по 134-ю неделю
|
|
Изменение общего балла количественной оценки миастении гравис в зависимости от тяжести заболевания (QMG) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
|
Исходный уровень до 18-й недели
|
|
Количество участников со снижением общего балла QMG на ≥ 5 баллов по сравнению с исходным уровнем за 18 неделю
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
|
Исходный уровень до 18-й недели
|
|
Изменение общего балла профиля повседневной активности миастении гравис (MG-ADL) от исходного уровня до 18-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
|
Исходный уровень до 18-й недели
|
|
Количество участников со снижением общего балла MG-ADL на ≥ 3 пункта по сравнению с исходным уровнем за 18 неделю
Временное ограничение: Исходный уровень до 18-й недели
|
Исходный уровень до 18-й недели
|
|
Количество участников с антинаркотическими антителами (ADA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 134-й недели
|
Исходный уровень до 134-й недели
|
|
Число участников с положительной реакцией на ADA с ранее существовавшей иммунореактивностью, ответами на ADA, появившимися после лечения или усиленными лечением
Временное ограничение: Исходный уровень до 134-й недели
|
Исходный уровень до 134-й недели
|
|
Количество ADA-положительных участников с положительным или отрицательным статусом нейтрализующих антител (NAb)
Временное ограничение: Исходный уровень до 134-й недели
|
Исходный уровень до 134-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 ноября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 января 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 сентября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 сентября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 сентября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Новообразования по локализации
- Новообразования
- Нервно-мышечные заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Нейродегенеративные заболевания
- Паранеопластические синдромы, нервная система
- Новообразования нервной системы
- Паранеопластические синдромы
- Заболевания нервно-мышечных соединений
- Миастения Гравис
Другие идентификационные номера исследования
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (Другой идентификатор: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (Другой идентификатор: Alexion)
- U1111-1327-6615 (Другой идентификатор: WHO)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взяла на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .