AChR+ 전신성 중증 근무력증 소아 환자를 대상으로 한 게푸루리맙의 PK, PD, 안전성 및 유효성 연구
2026년 3월 31일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
아세틸콜린을 발현하는 전신 중증 근무력증(gMG) 소아 환자(6~18세)에서 게푸루리맙의 약동학(PK), 약력학(PD), 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 단일군 연구 수용체 항체(AChR+)
이 연구의 일차 목적은 연구 기간 동안 AChR+ gMG가 있는 소아 참가자를 대상으로 게푸룰리맙의 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 전화번호: 1-855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
연구 장소
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New Taipei City, 대만, 23561
- 모병
- Research Site
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Taipei, 대만, 11101
- 모병
- Research Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Research Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 모병
- Research Site
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Joinville, 브라질, 89202-451
- 모병
- Research Site
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Salvador, 브라질, 41253-190
- 모병
- Research Site
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São José do Rio Preto, 브라질, 15090-000
- 모병
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- 모병
- Research Site
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São Paulo, 브라질, 0438-002
- 모병
- Research Site
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Saitama-Shi, 일본, 330-8777
- 모병
- Research Site
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Bydgoszcz, 폴란드, 85-065
- 빼는
- Research Site
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Lodz, 폴란드, 93-338
- 빼는
- Research Site
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Warsaw, 폴란드, 02-097
- 모병
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자는 사전 동의/동의서에 서명할 당시 6세에서 18세 미만이어야 합니다.
- MGFA(Myasthenia Gravis Foundation of America) 클래스 II, III 또는 IV에서 정의한 임상 기준을 충족하는 전신 근력 약화가 있는 MG 진단
- AChR에 대한 자가항체에 대한 혈청학적 검사 양성
- 모든 참가자는 1일차 연구 개입 전 3년 이내에 혈청군 A, C, W, Y(및 가능한 경우 B)의 수막구균 감염에 대한 예방접종을 받아야 합니다. 백신 접종이 1일차 2주 미만에 실시되는 경우, 참가자는 혈청군 A, C, W, Y(및 가능한 경우 B)에 대해 초기 수막구균 백신 접종 후 최소 2주 동안 예방적 항생제를 투여받게 됩니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 12개월 이내에 흉선절제술 또는 기타 흉선 수술 이력
- 치료되지 않은 흉선 악성 종양, 암종 또는 흉선종
- Neisseria meningitidis 감염의 병력
- 연구 기간 동안 임신, 모유 수유 또는 임신 의도
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 게푸루리맙
1일차에 참가자는 체중 기반 부하 용량을 받은 후 최대 122주 동안 매주 유지 용량을 투여받게 됩니다.
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게푸룰리맙이 사전 충전된 주사기로 구성된 복합 제품은 피하(SC) 주사를 통해 매주 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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게푸루리맙의 최대 관찰 혈청 농도(Cmax)
기간: 1일차 사전 투여부터 18주차 사전 투여까지
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1일차 사전 투여부터 18주차 사전 투여까지
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혈청 유리 보체 성분 5(C5) 농도
기간: 1일차 사전 투여부터 18주차 사전 투여까지
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1일차 사전 투여부터 18주차 사전 투여까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료로 인한 부작용(TEAE) 및 치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: 1일차부터 134주차까지
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1일차부터 134주차까지
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기준선부터 18주차까지 질병 심각도(QMG)에 대한 정량적 중증 근무력증 점수(QMG) 총 점수의 변화
기간: 18주차까지의 기준선
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18주차까지의 기준선
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18주차까지 QMG 총점에서 기준선보다 5점 이상 감소한 참가자 수
기간: 18주차까지의 기준선
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18주차까지의 기준선
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기준선부터 18주차까지의 일일 생활 프로필(MG-ADL) 총 점수 중 중증근육무력증 활동 변화
기간: 18주차까지의 기준선
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18주차까지의 기준선
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18주차까지 MG-ADL 총점 기준선에서 3점 이상 감소한 참가자 수
기간: 18주차까지의 기준선
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18주차까지의 기준선
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항마약 항체(ADA)를 보유한 참가자 수
기간: 134주차까지의 기준선
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134주차까지의 기준선
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기존의 면역반응성, 치료 후 발생 또는 치료 강화된 ADA 반응이 있는 ADA 양성 참가자 수
기간: 134주차까지의 기준선
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134주차까지의 기준선
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중화항체(NAb) 양성 또는 음성 상태의 ADA 양성 참가자 수
기간: 134주차까지의 기준선
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134주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 13일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 15일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 9월 19일
처음 게시됨 (실제)
2024년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (기타 식별자: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (기타 식별자: Alexion)
- U1111-1327-6615 (기타 식별자: WHO)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 갖고 있으며 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
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