Estudio de farmacocinética, PD, seguridad y eficacia de gefurulimab en pacientes pediátricos con miastenia gravis generalizada AChR +
31 de marzo de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio abierto de un solo brazo para evaluar la farmacocinética (PK), la farmacodinamia (PD), la seguridad y la eficacia de gefurulimab en pacientes pediátricos (de 6 a <18 años) con miastenia gravis generalizada (gMG) que expresan acetilcolina Anticuerpos Receptores (AChR+)
El objetivo principal de este estudio es evaluar la farmacocinética y farmacodinamia de gefurulimab en participantes pediátricos con AChR+ gMG durante la duración del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de teléfono: 1-855-752-2356
- Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com
Ubicaciones de estudio
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Joinville, Brasil, 89202-451
- Reclutamiento
- Research Site
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Salvador, Brasil, 41253-190
- Reclutamiento
- Research Site
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São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
- Reclutamiento
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Reclutamiento
- Research Site
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São Paulo, Brasil, 0438-002
- Reclutamiento
- Research Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Reclutamiento
- Research Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
- Reclutamiento
- Research Site
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Saitama-Shi, Japón, 330-8777
- Reclutamiento
- Research Site
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Bydgoszcz, Polonia, 85-065
- Retirado
- Research Site
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Lodz, Polonia, 93-338
- Retirado
- Research Site
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Warsaw, Polonia, 02-097
- Reclutamiento
- Research Site
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New Taipei City, Taiwán, 23561
- Reclutamiento
- Research Site
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Taipei, Taiwán, 11101
- Reclutamiento
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe tener entre 6 y < 18 años al momento de firmar el consentimiento/asentimiento informado.
- Diagnóstico de MG con debilidad muscular generalizada que cumple con los criterios clínicos definidos por Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clase II, III o IV.
- Prueba serológica positiva para autoanticuerpos contra AChR
- Todos los participantes deben vacunarse contra la infección meningocócica de los serogrupos A, C, W, Y (y B cuando esté disponible) dentro de los 3 años anteriores a la intervención del estudio el día 1. Si la vacunación se produce <2 semanas antes del día 1, los participantes recibirán antibióticos profilácticos durante al menos 2 semanas después de la vacunación meningocócica inicial para los serogrupos A, C, W, Y (y B, cuando esté disponible)
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de timectomía o cualquier otra cirugía tímica dentro de los 12 meses anteriores a la selección
- Neoplasia maligna, carcinoma o timoma del timo no tratado
- Historia de infección por Neisseria meningitidis
- Embarazo, lactancia o intención de concebir durante el curso del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Gefurulimab
El día 1, los participantes recibirán una dosis de carga basada en el peso seguida de una dosis de mantenimiento semanal durante hasta 122 semanas.
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El producto combinado que consta de una jeringa precargada con gefurulimab se administrará semanalmente mediante inyección subcutánea (SC).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Concentración sérica máxima observada (Cmax) de gefurulimab
Periodo de tiempo: Predosis del día 1 hasta la predosis de la semana 18
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Predosis del día 1 hasta la predosis de la semana 18
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Concentración del componente 5 (C5) del complemento libre de suero
Periodo de tiempo: Predosis del día 1 hasta la predosis de la semana 18
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Predosis del día 1 hasta la predosis de la semana 18
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves surgidos del tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la semana 134
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Día 1 hasta la semana 134
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Cambio en la puntuación total cuantitativa de miastenia gravis para la gravedad de la enfermedad (QMG) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes con una reducción de ≥ 5 puntos desde el inicio en la puntuación total de QMG hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Cambio en la puntuación total del perfil de actividades de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) desde el inicio hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes con una reducción de ≥ 3 puntos desde el inicio en la puntuación total de MG-ADL hasta la semana 18
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 18
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Línea de base hasta la semana 18
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 134
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Línea de base hasta la semana 134
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Número de participantes positivos para ADA con inmunorreactividad preexistente, respuestas de ADA emergentes del tratamiento o potenciadas por el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 134
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Línea de base hasta la semana 134
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Número de participantes positivos para ADA con estado positivo o negativo de anticuerpos neutralizantes (NAb)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 134
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Línea de base hasta la semana 134
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de noviembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
15 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
23 de enero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (Otro identificador: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (Otro identificador: Alexion)
- U1111-1327-6615 (Otro identificador: WHO)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene el compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .