吉夫鲁利单抗在 AChR+ 全身性重症肌无力儿科患者中的 PK、PD、安全性和有效性研究
2026年3月31日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项开放标签、单组研究，旨在评估吉夫鲁利单抗在表达乙酰胆碱的全身性重症肌无力 (gMG) 儿科患者（6 至 < 18 岁）中的药代动力学 (PK)、药效学 (PD)、安全性和疗效受体抗体 (AChR+)
本研究的主要目的是在研究期间评估 AChR+ gMG 儿科受试者中吉氟利单抗的药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 电话号码：1-855-752-2356
- 邮箱：clinicaltrials@alexion.com
学习地点
-
-
-
New Taipei City、台湾、23561
- 招聘中
- Research Site
-
Taipei、台湾、11101
- 招聘中
- Research Site
-
-
-
-
-
Joinville、巴西、89202-451
- 招聘中
- Research Site
-
Salvador、巴西、41253-190
- 招聘中
- Research Site
-
São José do Rio Preto、巴西、15090-000
- 招聘中
- Research Site
-
São Paulo、巴西、05403-000
- 招聘中
- Research Site
-
São Paulo、巴西、0438-002
- 招聘中
- Research Site
-
-
-
-
-
Saitama-Shi、日本、330-8777
- 招聘中
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz、波兰、85-065
- 撤销
- Research Site
-
Lodz、波兰、93-338
- 撤销
- Research Site
-
Warsaw、波兰、02-097
- 招聘中
- Research Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国、23507
- 招聘中
- Research Site
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书/同意书时，参与者必须年满 6 岁至 < 18 岁。
- 患有全身性肌无力的 MG 诊断符合美国重症肌无力基金会 (MGFA) II、III 或 IV 级定义的临床标准
- AChR 自身抗体血清学检测呈阳性
- 所有参与者必须在第 1 天进行研究干预之前的 3 年内接种 A、C、W、Y 血清群（如果有的话，还有 B 群）的脑膜炎球菌感染疫苗。 如果疫苗接种发生在第一天前 2 周以内，则参与者将在初次接种 A、C、W、Y 血清群（和 B，如果有）的脑膜炎球菌疫苗后至少 2 周接受预防性抗生素治疗
排除标准：
- 筛查前 12 个月内有胸腺切除术或任何其他胸腺手术史
- 未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌或胸腺瘤
- 脑膜炎奈瑟菌感染史
- 研究期间怀孕、哺乳或打算怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：吉福鲁利单抗
第一天，参与者将接受基于体重的负荷剂量，然后每周接受维持剂量，持续长达 122 周。
|
由预装吉氟利单抗的注射器组成的组合产品将每周通过皮下 (SC) 注射给药。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
吉古鲁利单抗的最大观察血清浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天给药前至第 18 周给药前
|
第 1 天给药前至第 18 周给药前
|
|
无血清补体成分 5 (C5) 浓度
大体时间：第 1 天给药前至第 18 周给药前
|
第 1 天给药前至第 18 周给药前
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
发生治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 134 周
|
第 1 天至第 134 周
|
|
从基线到第 18 周，重症肌无力疾病严重程度定量评分 (QMG) 总分的变化
大体时间：基线至第 18 周
|
基线至第 18 周
|
|
截至第 18 周，QMG 总分较基线降低 ≥ 5 分的参与者人数
大体时间：基线至第 18 周
|
基线至第 18 周
|
|
重症肌无力日常生活活动概况 (MG-ADL) 总分从基线到第 18 周的变化
大体时间：基线至第 18 周
|
基线至第 18 周
|
|
截至第 18 周，MG-ADL 总分较基线降低 ≥ 3 分的参与者人数
大体时间：基线至第 18 周
|
基线至第 18 周
|
|
具有抗药物抗体 (ADA) 的参与者数量
大体时间：基线至第 134 周
|
基线至第 134 周
|
|
预先存在免疫反应性、治疗紧急或治疗增强 ADA 反应的 ADA 阳性参与者数量
大体时间：基线至第 134 周
|
基线至第 134 周
|
|
中和抗体 (NAb) 呈阳性或阴性状态的 ADA 阳性参与者数量
大体时间：基线至第 134 周
|
基线至第 134 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月13日
初级完成 (估计的)
2026年12月15日
研究完成 (估计的)
2029年1月23日
研究注册日期
首次提交
2024年9月19日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月19日
首次发布 (实际的)
2024年9月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月31日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (其他标识符：EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (其他标识符：Alexion)
- U1111-1327-6615 (其他标识符：WHO)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Alexion 公开承诺允许访问研究数据的请求，并将提供协议、CSR 和简单语言摘要。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.