PK, PD, säkerhet och effektstudie av Gefurulimab hos pediatriska patienter med AChR+ generaliserad myasthenia gravis
31 mars 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En öppen enarmad studie för att utvärdera farmakokinetiken (PK), farmakodynamiken (PD), säkerheten och effekten av Gefurulimab hos pediatriska patienter (6 till < 18 år) med generaliserad myasthenia gravis (gMG) som uttrycker acetylkolin Receptorantikroppar (AChR+)
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera farmakokinetiken och farmakodynamiken för gefurulimab hos pediatriska deltagare med AChR+ gMG under hela studien.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-post: clinicaltrials@alexion.com
Studieorter
-
-
-
Joinville, Brasilien, 89202-451
- Rekrytering
- Research Site
-
Salvador, Brasilien, 41253-190
- Rekrytering
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
- Rekrytering
- Research Site
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Rekrytering
- Research Site
-
São Paulo, Brasilien, 0438-002
- Rekrytering
- Research Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Rekrytering
- Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Rekrytering
- Research Site
-
-
-
-
-
Saitama-Shi, Japan, 330-8777
- Rekrytering
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-065
- Indragen
- Research Site
-
Lodz, Polen, 93-338
- Indragen
- Research Site
-
Warsaw, Polen, 02-097
- Rekrytering
- Research Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan, 23561
- Rekrytering
- Research Site
-
Taipei, Taiwan, 11101
- Rekrytering
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara 6 till < 18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket/samtycket.
- Diagnos av MG med generaliserad muskelsvaghet som uppfyller de kliniska kriterierna definierade av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klass II, III eller IV
- Positivt serologiskt test för autoantikroppar mot AChR
- Alla deltagare måste vaccineras mot meningokockinfektion från serogrupper A, C, W, Y (och B där sådana finns) inom 3 år före studieintervention på dag 1. Om vaccination sker < 2 veckor före dag 1, kommer deltagarna att få profylaktisk antibiotika i minst 2 veckor efter initial meningokockvaccination för serogrupper A,C,W,Y (och B, där tillgängligt)
Uteslutningskriterier:
- Historik av tymektomi eller någon annan tymusoperation inom 12 månader före screening
- Obehandlad tymusmalignitet, karcinom eller tymom
- Historik av Neisseria meningitidis-infektion
- Graviditet, amning eller avsikt att bli gravid under studiens gång
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Gefurulimab
På dag 1 kommer deltagarna att få en viktbaserad laddningsdos följt av en veckovis underhållsdos i upp till 122 veckor.
|
Kombinationsprodukt bestående av spruta förfylld med gefurulimab kommer att administreras varje vecka via subkutan (SC) injektion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Maximal observerad serumkoncentration (Cmax) av Gefurulimab
Tidsram: Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
|
Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
|
|
Serumfritt komplement Komponent 5 (C5) Koncentration
Tidsram: Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
|
Dag 1 fördos till och med vecka 18 fördos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAEs) och behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs)
Tidsram: Dag 1 till och med vecka 134
|
Dag 1 till och med vecka 134
|
|
Förändring i kvantitativt Myasthenia Gravis-poäng för sjukdomens svårighetsgrad (QMG) totalpoäng från baslinje till vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
Antal deltagare med ≥ 5-poängsreduktion från baslinjen i QMG-totalpoängen till och med vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
Förändring i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) Totalt resultat från baslinjen till och med vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
Antal deltagare med ≥ 3-poängsreduktion från baslinjen i MG-ADL-totalpoängen till och med vecka 18
Tidsram: Baslinje till och med vecka 18
|
Baslinje till och med vecka 18
|
|
Antal deltagare med anti-drogantikroppar (ADA)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 134
|
Baslinje till och med vecka 134
|
|
Antal ADA-positiva deltagare med redan existerande immunreaktivitet, behandlingsuppkommande eller behandlingsförstärkta ADA-svar
Tidsram: Baslinje till och med vecka 134
|
Baslinje till och med vecka 134
|
|
Antal ADA-positiva deltagare med neutraliserande antikropp (NAb) positiv eller negativ status
Tidsram: Baslinje till och med vecka 134
|
Baslinje till och med vecka 134
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 november 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
15 december 2026
Avslutad studie (Beräknad)
23 januari 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 september 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 september 2024
Första postat (Faktisk)
23 september 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
31 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
Andra studie-ID-nummer
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (Annan identifierare: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (Annan identifierare: Alexion)
- U1111-1327-6615 (Annan identifierare: WHO)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar i klarspråk.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .