Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PK, PD, sikkerhed og effektivitetsundersøgelse af Gefurulimab hos pædiatriske patienter med AChR+ generaliseret myasthenia gravis

31. marts 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, enkeltarmsstudie til evaluering af farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD), sikkerheden og effektiviteten af ​​Gefurulimab hos pædiatriske patienter (6 til < 18 år) med generaliseret myasthenia gravis (gMG), der udtrykker acetylcholin Receptor antistoffer (AChR+)

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​gefurulimab hos pædiatriske deltagere med AChR+ gMG i hele undersøgelsens varighed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Brasilien
      • Joinville, Brasilien, 89202-451
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Rekruttering
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Rekruttering
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 0438-002
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Japan
      • Saitama-Shi, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Trukket tilbage
        • Research Site
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekruttering
        • Research Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan, 23561
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 11101
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være 6 til < 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke/samtykke.
  • Diagnose af MG med generaliseret muskelsvaghed, der opfylder de kliniske kriterier defineret af Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III eller IV
  • Positiv serologisk test for autoantistoffer mod AChR
  • Alle deltagere skal vaccineres mod meningokokinfektion fra serogruppe A, C, W, Y (og B, hvor de er tilgængelige) inden for 3 år før undersøgelsesintervention på dag 1. Hvis vaccination finder sted < 2 uger før dag 1, vil deltagerne modtage profylaktisk antibiotika i mindst 2 uger efter indledende meningokokvaccination for serogruppe A,C,W,Y (og B, hvor det er muligt)

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med thymektomi eller enhver anden tymisk operation inden for 12 måneder før screening
  • Ubehandlet tymisk malignitet, karcinom eller tymom
  • Anamnese med Neisseria meningitidis-infektion
  • Graviditet, amning eller intention om at blive gravid i løbet af undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gefurulimab
På dag 1 vil deltagerne modtage en vægtbaseret ladningsdosis efterfulgt af en ugentlig vedligeholdelsesdosis i op til 122 uger.
Kombinationsprodukt: Gefurulimab
Kombinationsprodukt bestående af en sprøjte fyldt med gefurulimab vil blive administreret ugentligt via subkutan (SC) injektion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Maksimal observeret serumkoncentration (Cmax) af Gefurulimab
Tidsramme: Dag 1 foruddosis til og med uge 18 foruddosis
Dag 1 foruddosis til og med uge 18 foruddosis
Serumfrit komplement komponent 5 (C5) koncentration
Tidsramme: Dag 1 foruddosis til og med uge 18 foruddosis
Dag 1 foruddosis til og med uge 18 foruddosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 134
Dag 1 til og med uge 134
Ændring i kvantitativ Myasthenia Gravis-score for sygdomssværhedsgrad (QMG) samlet score fra baseline til uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med ≥ 5-point reduktion fra baseline i QMG Total Score til og med uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Ændring i Myasthenia Gravis aktiviteter i dagliglivets profil (MG-ADL) Samlet resultat fra baseline til uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med ≥ 3-point reduktion fra baseline i den samlede MG-ADL-score til og med uge 18
Tidsramme: Baseline til og med uge 18
Baseline til og med uge 18
Antal deltagere med antistof antistoffer (ADA'er)
Tidsramme: Baseline til og med uge 134
Baseline til og med uge 134
Antal ADA-positive deltagere med allerede eksisterende immunreaktivitet, behandlingsfremkaldende eller behandlingsboostede ADA-responser
Tidsramme: Baseline til og med uge 134
Baseline til og med uge 134
Antal ADA-positive deltagere med neutraliserende antistof (NAb) positiv eller negativ status
Tidsramme: Baseline til og med uge 134
Baseline til og med uge 134

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

15. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

23. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2024

Først opslået (Faktiske)

23. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Anden identifikator: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Anden identifikator: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Anden identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Generaliseret myasthenia gravis

Kliniske forsøg med Gefurulimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner