Gefurulimabin PK-, PD-, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla, joilla on AChR+ yleistynyt myasthenia gravis
tiistai 31. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Avoin yksihaarainen tutkimus gefurulimabin farmakokinetiikan (PK), farmakodynamiikan (PD), turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla (6–< 18-vuotiaat), joilla on yleistynyt myasthenia gravis (gMG) ja jotka ilmentävät asetyylikoliinia Reseptorivasta-aineet (AChR+)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida gefurulimabin farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa lapsipotilailla, joilla on AChR+ gMG tutkimuksen ajan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
12
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Puhelinnumero: 1-855-752-2356
- Sähköposti: clinicaltrials@alexion.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Joinville, Brasilia, 89202-451
- Rekrytointi
- Research Site
-
Salvador, Brasilia, 41253-190
- Rekrytointi
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brasilia, 15090-000
- Rekrytointi
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Rekrytointi
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 0438-002
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
-
-
-
Saitama-Shi, Japani, 330-8777
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-065
- Peruutettu
- Research Site
-
Lodz, Puola, 93-338
- Peruutettu
- Research Site
-
Warsaw, Puola, 02-097
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan, 23561
- Rekrytointi
- Research Site
-
Taipei, Taiwan, 11101
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujan tulee olla tietoisen suostumuksen/suostumuksen allekirjoitushetkellä 6-<18-vuotias.
- MG-diagnoosi yleistyneestä lihasheikkoudesta, joka täyttää Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II, III tai IV määrittämät kliiniset kriteerit
- Positiivinen serologinen testi AChR:n vastaisille autovasta-aineille
- Kaikki osallistujat on rokotettava seroryhmien A, C, W, Y (ja B, jos saatavilla) meningokokki-infektiota vastaan kolmen vuoden sisällä ennen tutkimusinterventiota päivänä 1. Jos rokotus suoritetaan < 2 viikkoa ennen päivää 1, osallistujat saavat profylaktisia antibiootteja vähintään 2 viikon ajan ensimmäisen meningokokkirokotuksen jälkeen seroryhmille A, C, W, Y (ja B, jos saatavilla)
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin kateenkorvan poisto tai mikä tahansa muu kateenkorvan leikkaus 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Hoitamaton kateenkorvan pahanlaatuisuus, karsinooma tai tymooma
- Neisseria meningitidis -infektion historia
- Raskaus, imetys tai aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Gefurulimabi
Ensimmäisenä päivänä osallistujat saavat painoon perustuvan kyllästysannoksen, jota seuraa viikoittainen ylläpitoannos enintään 122 viikon ajan.
|
Yhdistelmävalmiste, joka koostuu gefurulimabilla esitäytetystä ruiskusta, annetaan viikoittain ihonalaisena (SC) injektiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Gefurulimabin suurin havaittu seerumipitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Päivän 1 esiannostus viikon 18 esiannostukseen
|
Päivän 1 esiannostus viikon 18 esiannostukseen
|
|
Seerumiton komplementtikomponentin 5 (C5) pitoisuus
Aikaikkuna: Päivän 1 esiannostus viikon 18 esiannostukseen
|
Päivän 1 esiannostus viikon 18 esiannostukseen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TESAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 134
|
Päivä 1 - viikko 134
|
|
Muutos kvantitatiivisessa Myasthenia Gravis -pistemäärässä taudin vakavuuden (QMG) kokonaispistemäärässä lähtötasosta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ≥ 5 pisteen vähennys lähtötasosta QMG-kokonaispisteissä viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
Muutos päivittäisen elämän profiilin myasthenia gravis -aktiivisuuksissa (MG-ADL) kokonaispistemäärässä lähtötasosta viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ≥ 3 pisteen vähennys lähtötasosta MG-ADL:n kokonaispisteissä viikkoon 18
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
Lähtötilanne viikolle 18 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 134 asti
|
Lähtötilanne viikolle 134 asti
|
|
ADA-positiivisten osallistujien määrä, joilla on aiempaa immunoreaktiivinen, hoidon alkaessa tai hoidolla tehostettu ADA-vaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 134 asti
|
Lähtötilanne viikolle 134 asti
|
|
Niiden ADA-positiivisten osallistujien lukumäärä, joilla on neutraloiva vasta-aine (NAb) positiivinen tai negatiivinen tila
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 134 asti
|
Lähtötilanne viikolle 134 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 13. marraskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 15. joulukuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 23. tammikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (Muu tunniste: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (Muu tunniste: Alexion)
- U1111-1327-6615 (Muu tunniste: WHO)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .