Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PK, PD, bezpieczeństwa i skuteczności gefurulimabu u dzieci i młodzieży z uogólnioną miastenią AChR+

31 marca 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoramienne badanie oceniające farmakokinetykę (PK), farmakodynamikę (PD), bezpieczeństwo stosowania i skuteczność gefurulimabu u dzieci i młodzieży (w wieku od 6 do < 18 lat) z uogólnioną miastenią (gMG), u których występuje ekspresja acetylocholiny Przeciwciała receptorowe (AChR+)

Głównym celem tego badania jest ocena farmakokinetyki i farmakodynamiki gefulimabu u dzieci i młodzieży z AChR+ gMG przez cały czas trwania badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Joinville, Brazylia, 89202-451
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Salvador, Brazylia, 41253-190
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brazylia, 15090-000
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • São Paulo, Brazylia, 0438-002
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Japonia
      • Saitama-Shi, Japonia, 330-8777
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-065
        • Wycofane
        • Research Site
      • Lodz, Polska, 93-338
        • Wycofane
        • Research Site
      • Warsaw, Polska, 02-097
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
  • Tajwan
      • New Taipei City, Tajwan, 23561
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Taipei, Tajwan, 11101
        • Rekrutacyjny
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi mieć od 6 do < 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody/zgody.
  • Rozpoznanie MG z uogólnionym osłabieniem mięśni spełniającym kryteria kliniczne określone przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klasa II, III lub IV
  • Dodatni wynik testu serologicznego na obecność autoprzeciwciał przeciwko AChR
  • Wszyscy uczestnicy muszą zostać zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokami z grup serologicznych A, C, W, Y (i B, jeśli są dostępne) w ciągu 3 lat przed interwencją w ramach badania w dniu 1. Jeśli szczepienie nastąpi < 2 tygodnie przed dniem 1, uczestnicy otrzymają profilaktyczne antybiotyki przez co najmniej 2 tygodnie po wstępnym szczepieniu przeciwko meningokokom dla serogrup A, C, W, Y (i B, jeśli są dostępne)

Kryteria wykluczenia:

  • Historia tymektomii lub jakiejkolwiek innej operacji grasicy w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Nieleczony nowotwór grasicy, rak lub grasiczak
  • Historia zakażenia Neisseria meningitidis
  • Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Gefurulimab
Pierwszego dnia uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą zależną od masy ciała, a następnie cotygodniową dawkę podtrzymującą przez okres do 122 tygodni.
Produkt złożony: Gefurulimab
Produkt złożony składający się ze strzykawki napełnionej gefulimabem będzie podawany co tydzień we wstrzyknięciu podskórnym (SC).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zaobserwowane stężenie gefurulimabu w surowicy (Cmax).
Ramy czasowe: Dawka wstępna od dnia 1 do dawki wstępnej w tygodniu 18
Dawka wstępna od dnia 1 do dawki wstępnej w tygodniu 18
Stężenie wolnego składnika dopełniacza 5 (C5) w surowicy
Ramy czasowe: Dawka wstępna od dnia 1 do dawki wstępnej w tygodniu 18
Dawka wstępna od dnia 1 do dawki wstępnej w tygodniu 18

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 134. tygodnia
Dzień 1 do 134. tygodnia
Zmiana ilościowej punktacji miastenii dla ciężkości choroby (QMG) Całkowity wynik od wartości początkowej do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Liczba uczestników z ≥ 5-punktowym zmniejszeniem całkowitego wyniku QMG w stosunku do wartości wyjściowych w 18. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Zmiana w profilu czynności życia codziennego w miastenii (MG-ADL) Całkowity wynik od wartości początkowej do 18. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Liczba uczestników, u których wystąpiło zmniejszenie całkowitego wyniku MG-ADL o ≥ 3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową w 18. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Wartość wyjściowa do 18. tygodnia
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 134. tygodnia
Wartość wyjściowa do 134. tygodnia
Liczba uczestników z dodatnim wynikiem badania na ADA, z istniejącą wcześniej immunoreaktywnością, odpowiedzią na ADA związaną z leczeniem lub wzmocnioną przez leczenie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 134. tygodnia
Wartość wyjściowa do 134. tygodnia
Liczba uczestników z wynikiem dodatnim pod względem ADA i mających status przeciwciał neutralizujących (NAb) dodatni lub ujemny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 134. tygodnia
Wartość wyjściowa do 134. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Inny identyfikator: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Inny identyfikator: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Inny identyfikator: WHO)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do zezwalania na prośby o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokoły, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Uogólniona miastenia gravis

Badania kliniczne na Gefurulimab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Serbia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj