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Étude pharmacocinétique, PD, d'innocuité et d'efficacité du géfurulimab chez des patients pédiatriques atteints de myasthénie grave généralisée AChR+

31 mars 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude ouverte à un seul bras pour évaluer la pharmacocinétique (PK), la pharmacodynamique (PD), l'innocuité et l'efficacité du géfurulimab chez les patients pédiatriques (6 à < 18 ans) atteints de myasthénie grave généralisée (gMG) qui expriment de l'acétylcholine Anticorps récepteurs (AChR+)

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du géfurulimab chez les participants pédiatriques atteints d'AChR+ gMG pendant la durée de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Joinville, Brésil, 89202-451
        • Recrutement
        • Research Site
      • Salvador, Brésil, 41253-190
        • Recrutement
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brésil, 15090-000
        • Recrutement
        • Research Site
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Recrutement
        • Research Site
      • São Paulo, Brésil, 0438-002
        • Recrutement
        • Research Site
  • Japon
      • Saitama-Shi, Japon, 330-8777
        • Recrutement
        • Research Site
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-065
        • Retiré
        • Research Site
      • Lodz, Pologne, 93-338
        • Retiré
        • Research Site
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Recrutement
        • Research Site
  • Taïwan
      • New Taipei City, Taïwan, 23561
        • Recrutement
        • Research Site
      • Taipei, Taïwan, 11101
        • Recrutement
        • Research Site
  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Recrutement
        • Research Site
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Le participant doit être âgé de 6 à < 18 ans au moment de la signature du consentement/assentiment éclairé.
  • Diagnostic de MG avec faiblesse musculaire généralisée répondant aux critères cliniques définis par la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe II, III ou IV
  • Test sérologique positif pour les auto-anticorps contre l'AChR
  • Tous les participants doivent être vaccinés contre l'infection à méningocoque des sérogroupes A, C, W, Y (et B si disponible) dans les 3 ans précédant l'intervention de l'étude le jour 1. Si la vaccination a lieu < 2 semaines avant le jour 1, les participants recevront des antibiotiques prophylactiques pendant au moins 2 semaines après la vaccination initiale contre le méningocoque pour les sérogroupes A, C, W, Y (et B, le cas échéant)

Critères d'exclusion :

  • Antécédents de thymectomie ou de toute autre chirurgie thymique dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Malignité thymique, carcinome ou thymome non traité
  • Antécédents d'infection à Neisseria meningitidis
  • Grossesse, allaitement ou intention de concevoir au cours de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Géfurulimab
Le jour 1, les participants recevront une dose de charge basée sur le poids suivie d'une dose d'entretien hebdomadaire jusqu'à 122 semaines.
Produit combiné: Géfurulimab
Le produit combiné composé d'une seringue préremplie de géfurulimab sera administré chaque semaine par injection sous-cutanée (SC).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Concentration sérique maximale observée (Cmax) du géfurulimab
Délai: Prédose du jour 1 jusqu'à la prédose de la semaine 18
Prédose du jour 1 jusqu'à la prédose de la semaine 18
Concentration du composant 5 (C5) du complément libre sérique
Délai: Prédose du jour 1 jusqu'à la prédose de la semaine 18
Prédose du jour 1 jusqu'à la prédose de la semaine 18

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) et des événements indésirables graves survenus pendant le traitement (TESAE)
Délai: Jour 1 à la semaine 134
Jour 1 à la semaine 134
Modification du score quantitatif de myasthénie grave pour le score total de gravité de la maladie (QMG) entre le départ et la semaine 18
Délai: Référence jusqu'à la semaine 18
Référence jusqu'à la semaine 18
Nombre de participants avec une réduction ≥ 5 points par rapport à la valeur initiale du score total QMG jusqu'à la semaine 18
Délai: Référence jusqu'à la semaine 18
Référence jusqu'à la semaine 18
Modification du score total du profil d'activités de la vie quotidienne de la myasthénie grave (MG-ADL) entre le départ et la semaine 18
Délai: Référence jusqu'à la semaine 18
Référence jusqu'à la semaine 18
Nombre de participants avec une réduction ≥ 3 points par rapport à la valeur initiale du score total MG-ADL jusqu'à la semaine 18
Délai: Référence jusqu'à la semaine 18
Référence jusqu'à la semaine 18
Nombre de participants présentant des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 134
Base de référence jusqu'à la semaine 134
Nombre de participants ADA positifs avec une immunoréactivité préexistante, des réponses ADA émergentes ou renforcées par le traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 134
Base de référence jusqu'à la semaine 134
Nombre de participants positifs à l'ADA avec un statut positif ou négatif en anticorps neutralisants (NAb)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 134
Base de référence jusqu'à la semaine 134

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

15 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2024

Première publication (Réel)

23 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D6780C00004
  • 2024-515157-17-00 (Autre identifiant: EUCT)
  • ALXN1720-MG-302 (Autre identifiant: Alexion)
  • U1111-1327-6615 (Autre identifiant: WHO)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagé publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un RSE et des résumés en langage simple.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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