PK, PD, sikkerhet og effektstudie av Gefurulimab hos pediatriske pasienter med AChR+ generalisert myasthenia gravis
31. mars 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD), sikkerheten og effekten av Gefurulimab hos pediatriske pasienter (6 til < 18 år) med generalisert myasthenia gravis (gMG) som uttrykker acetylkolin Reseptorantistoffer (AChR+)
Hovedmålet med denne studien er å vurdere farmakokinetikken og farmakodynamikken til gefurulimab hos pediatriske deltakere med AChR+ gMG i løpet av studien.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Telefonnummer: 1-855-752-2356
- E-post: clinicaltrials@alexion.com
Studiesteder
-
-
-
Joinville, Brasil, 89202-451
- Rekruttering
- Research Site
-
Salvador, Brasil, 41253-190
- Rekruttering
- Research Site
-
São José do Rio Preto, Brasil, 15090-000
- Rekruttering
- Research Site
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Rekruttering
- Research Site
-
São Paulo, Brasil, 0438-002
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Research Site
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
-
Saitama-Shi, Japan, 330-8777
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-065
- Tilbaketrukket
- Research Site
-
Lodz, Polen, 93-338
- Tilbaketrukket
- Research Site
-
Warsaw, Polen, 02-097
- Rekruttering
- Research Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan, 23561
- Rekruttering
- Research Site
-
Taipei, Taiwan, 11101
- Rekruttering
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Deltakeren må være 6 til < 18 år på tidspunktet for signering av informert samtykke/samtykke.
- Diagnose av MG med generalisert muskelsvakhet som oppfyller de kliniske kriteriene definert av Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Klasse II, III eller IV
- Positiv serologisk test for autoantistoffer mot AChR
- Alle deltakere må vaksineres mot meningokokkinfeksjon fra serogruppe A, C, W, Y (og B der tilgjengelig) innen 3 år før studieintervensjon på dag 1. Hvis vaksinasjon skjer < 2 uker før dag 1, vil deltakerne motta profylaktisk antibiotika i minst 2 uker etter første meningokokkvaksinasjon for serogruppe A,C,W,Y (og B, der tilgjengelig)
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med tymektomi, eller annen tymuskirurgi innen 12 måneder før screening
- Ubehandlet tymisk malignitet, karsinom eller tymom
- Historie med Neisseria meningitidis-infeksjon
- Graviditet, amming eller intensjon om å bli gravid i løpet av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Gefurulimab
På dag 1 vil deltakerne motta en vektbasert startdose etterfulgt av en ukentlig vedlikeholdsdose i opptil 122 uker.
|
Kombinasjonsprodukt bestående av sprøyte forhåndsfylt med gefurulimab vil bli administrert ukentlig via subkutan (SC) injeksjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Maksimal observert serumkonsentrasjon (Cmax) av Gefurulimab
Tidsramme: Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
|
Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
|
|
Serumfritt komplement Komponent 5 (C5) Konsentrasjon
Tidsramme: Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
|
Fordose dag 1 til og med uke 18 predose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs) og behandlingsfremvoksende alvorlige bivirkninger (TESAEs)
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 134
|
Dag 1 til og med uke 134
|
|
Endring i kvantitativ Myasthenia Gravis-score for sykdomsgrad (QMG) totalscore fra baseline til uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
|
Baseline til og med uke 18
|
|
Antall deltakere med ≥ 5-poengs reduksjon fra baseline i QMG-totalpoengsummen til uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
|
Baseline til og med uke 18
|
|
Endring i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living Profile (MG-ADL) Totalscore fra baseline til uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
|
Baseline til og med uke 18
|
|
Antall deltakere med ≥ 3-poengs reduksjon fra baseline i MG-ADL totalpoengsum til uke 18
Tidsramme: Baseline til og med uke 18
|
Baseline til og med uke 18
|
|
Antall deltakere med anti-drug antistoffer (ADA)
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 134
|
Grunnlinje til og med uke 134
|
|
Antall ADA-positive deltakere med allerede eksisterende immunreaktivitet, behandlingsfremkallende eller behandlingsforsterkede ADA-responser
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 134
|
Grunnlinje til og med uke 134
|
|
Antall ADA-positive deltakere med nøytraliserende antistoff (NAb) positiv eller negativ status
Tidsramme: Grunnlinje til og med uke 134
|
Grunnlinje til og med uke 134
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. november 2024
Primær fullføring (Antatt)
15. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
23. januar 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. september 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
23. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
31. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Myasthenia Gravis
Andre studie-ID-numre
- D6780C00004
- 2024-515157-17-00 (Annen identifikator: EUCT)
- ALXN1720-MG-302 (Annen identifikator: Alexion)
- U1111-1327-6615 (Annen identifikator: WHO)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .