小児ネフローゼ症候群に対するステロイド減量プロトコル (応答) (RESPONSE)

研究デザイン:

これは、計画された多施設共同ベイジアン適応型非劣性 RCT のパイロット研究です (図 1)。 この計画された多施設 RCT には追加の資金が必要であり、このパイロットによって実現可能性が示された場合には申請する予定です。 この試験的試験は、ネフローゼ症候群の再発を治療するための減量ステロイドと標準用量のステロイドを比較する単一施設 (SickKids) の非盲検 RCT です。

研究対象集団:

特発性SSNSと診断され、再発（3日以上連続3日以上ディップスティックタンパク質またはタンパク質：クレアチニン比≧200mg / mmol）しているカナダのオンタリオ州の小児（1～18歳）を対象とします。 標準用量のプレドニゾンを2日以上投与された小児は除外します。高用量のプレドニゾンを維持している (>0.3mg/kg) 1日あたり0.6mg/kg以上 隔日）。過去6週間以内に再発した。グレード3以上の末梢浮腫（つまり、中程度から重度）がある。入院している。ステージ2+の急性腎障害がある。または血栓塞栓症がある。 他のステロイドを節約する免疫抑制剤を受けている小児も対象となりますが、目標薬剤レベルは 2 週間の来院まで一定のままです。 採用を最大限に高めるために、追加の臨床検査や画像検査は必要ありません。

介入:

減量ステロイド（介入）：寛解まで毎日経口プレドニゾン 30mg/m2（1mg/kg、最大 40mg）、その後隔日で 20mg/m2（0.66mg/kg、最大 25mg）を 4 週間投与。

標準用量のステロイド（対照）：寛解まで毎日経口プレドニゾン 60mg/m2（2mg/kg、最大 60mg）、その後隔日で 40mg/m2（1.5mg/kg、最大 50mg）を 4 週間投与。

並べ替えたブロックを使用した 1:1 のランダム化。 参加者が2週間以内に寛解に達しない場合、症候性浮腫、ステージ2+の急性腎損傷、または血栓塞栓症を発症した場合は、標準用量のステロイドに段階的に増量されます。

結果:

RCT の実現可能性に対して予想される最大の障壁となるため、主な結果は採用率 (月あたりの登録者数) です。 その他の実現可能性、忍容性、安全性の結果を表 1 に示します。 パイロットスタディでは、症例報告フォーム、データ管理、品質管理、トレーニング システムをテストします。 我々は、フルスケールRCTの主要アウトカム（2週間までのステロイド用量漸増なしの完全寛解）に対する治療効果を推定し、サンプルサイズを再推定し、フルスケールRCTの実現可能性を評価する予定である。

サンプルサイズ:

このパイロット研究では、本格的な RCT の推定サンプル サイズの 15% である 50 人の子供 (各腕あたり 25 人) を募集します。 このパイロットのサンプルサイズは、RCT の実現可能性を評価するのに十分でなければなりません。