儿童肾病综合征的减量类固醇方案（响应） (RESPONSE)

研究设计：

这是一项计划中的多中心、贝叶斯自适应、非劣效性 RCT 试点研究（图 1）。 这项计划中的多中心随机对照试验将需要额外的资金，如果该试点显示出可行性，我们将申请额外的资金。 该试验是一项单中心 (SickKids) 开放标签随机对照试验，比较减少剂量与标准剂量类固醇治疗肾病综合征复发的效果。

研究人群：

我们将纳入来自加拿大安大略省的被诊断患有特发性 SSNS 并出现复发的儿童（1-18 岁）（≥3+ 试纸蛋白或蛋白：肌酐比率≥200mg /mmol 连续≥3 天）。 我们将排除接受标准剂量泼尼松超过 2 天的儿童；正在维持高剂量泼尼松（>0.3mg/kg 每天或>0.6mg/kg 隔日）；过去 6 周内复发；具有 3 级以上外周水肿（即中度至重度）；住院；患有 2 期以上急性肾损伤；或有血栓栓塞。 接受其他类固醇免疫抑制剂治疗的儿童符合资格，但目标药物水平将保持不变，直到两周的就诊。 无需额外的实验室或成像测试即可最大限度地招募。

干预措施：

减少剂量类固醇（干预）：每日口服泼尼松 30mg/m2（1mg/kg；最大 40mg）直至缓解，然后隔日 20mg/m2（0.66mg/kg；最大 25mg），持续四周。

标准剂量类固醇（对照）：每日口服泼尼松 60mg/m2（2mg/kg；最大 60mg）直至缓解，然后隔天 40mg/m2（1.5mg/kg；最大 50mg），持续四周。

使用排列块进行 1:1 随机化。 如果参与者在两周内未达到缓解，出现症状性水肿、2+期急性肾损伤或血栓栓塞，他们将升级至标准剂量类固醇。

结果：

主要结果是招募率（每月招募人数），因为它是随机对照试验可行性的最大预期障碍。 其他可行性、耐受性和安全性结果列于表 1。 该试点研究将测试案例报告表、数据管理、质量控制和培训系统。 我们将评估全面随机对照试验的主要结局（两周内类固醇剂量不增加的情况下完全缓解）的治疗效果，以重新估计样本量并评估全面随机对照试验的可行性。

样本大小：

对于这项试点研究，我们将招募 50 名儿童（每组 25 名），这是全面随机对照试验估计样本量的 15%。 该试点的样本量必须足以评估 RCT 的可行性。