소아신증후군에 대한 감량된 용량의 스테로이드 프로토콜(답변) (RESPONSE)
소아 신증후군에 대한 저용량 스테로이드 프로토콜(응답): 파일럿 공개 라벨 무작위 대조 시험
이는 아동기 스테로이드 민감성 신증후군 재발을 치료하기 위한 감소된 용량의 경구 프레드니손(스테로이드) 처방과 표준 용량의 프레드니손(즉, 일반적인 치료 표준).
이 내부 파일럿 연구는 The Hospital for Sick Children(캐나다 온타리오주 토론토)에서 진행된 단일 센터, 공개 라벨, 무작위 대조 시험입니다. 이 파일럿 연구의 주요 목적은 향후 본격적인 무작위 대조 시험을 수행하는 데 필요한 타당성, 안전성 및 자원을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계:
이는 계획된 다기관, 베이지안 적응형, 비열등성 RCT에 대한 예비 연구입니다(그림 1). 이 계획된 다기관 RCT에는 추가 자금이 필요하며, 이 파일럿에서 타당성이 입증되면 신청할 것입니다. 이 파일럿은 신증후군 재발을 치료하기 위해 감소된 용량과 표준 용량의 스테로이드를 비교하는 단일 센터(SickKids) 공개 라벨 RCT입니다.
연구 인구:
특발성 SSNS 진단을 받고 재발(3일 연속 ≥3일 동안 딥스틱 단백질 또는 단백질:크레아티닌 비율 ≥200mg/mmol 이상)한 캐나다 온타리오 출신 어린이(1~18세)를 포함합니다. 표준 용량의 프레드니손을 2일 이상 투여받은 어린이는 제외됩니다. 고용량 프레드니손(>0.3mg/kg)을 유지 관리 중입니다. 하루 또는 >0.6mg/kg 대체일); 지난 6주 이내에 재발했습니다. 3등급 이상의 말초 부종이 있는 경우(즉, 중등도~심각함) 입원했습니다; 2기 이상의 급성 신장 손상이 있는 경우 또는 혈전색전증이 있습니다. 다른 스테로이드를 절약하는 면역억제제를 투여받는 소아는 자격이 있지만, 표적 약물 수준은 2주 방문까지 일정하게 유지됩니다. 모집을 극대화하기 위해 추가 실험실이나 영상 테스트가 필요하지 않습니다.
개입:
감소된 용량의 스테로이드(중재): 완화될 때까지 매일 경구 프레드니손 30mg/m2(1mg/kg; 최대 40mg), 그 후 4주 동안 격일로 20mg/m2(0.66mg/kg; 최대 25mg).
표준 용량 스테로이드(대조군): 완화될 때까지 매일 경구 프레드니손 60mg/m2(2mg/kg; 최대 60mg), 그 후 4주 동안 격일로 40mg/m2(1.5mg/kg; 최대 50mg).
순열된 블록을 사용하여 1:1 무작위화. 참가자가 2주까지 완화되지 않거나 증상이 있는 부종, 2기 이상의 급성 신장 손상 또는 혈전색전증이 발생하는 경우 표준 용량 스테로이드로 증량됩니다.
결과:
주요 결과는 RCT 타당성에 대한 가장 큰 예상 장벽이기 때문에 모집률(월당 등록자 수)입니다. 기타 타당성, 내약성 및 안전성 결과는 표 1에 나열되어 있습니다. 파일럿 연구에서는 사례 보고서 양식, 데이터 관리, 품질 관리 및 교육 시스템을 테스트합니다. 전체 규모 RCT의 1차 결과(2주까지 스테로이드 용량 증량 없이 완전 완화)에 대한 치료 효과를 추정하여 표본 크기를 재추정하고 전체 규모 RCT 타당성을 평가할 것입니다.
샘플 크기:
이 예비 연구를 위해 우리는 전체 규모 RCT 추정 표본 크기의 15%에 해당하는 50명의 어린이(팔당 25명)를 모집할 것입니다. 이 파일럿의 표본 크기는 RCT 타당성을 평가하기에 적합해야 합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1E8
- The Hospital for Sick Children
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 사전 동의 제공 ± 동의
- 참가자 연령: 1~18세
- 특발성 신증후군 진단(신장 범위의 단백뇨[첫 번째 아침 또는 24시간 소변 단백질/크레아티닌 비율 ≥200mg/mmol 또는 딥스틱의 ≥3+ 단백질] 및 저알부민혈증[혈청 알부민 <30g/L] 또는 부종으로 정의됨)
- 등록 당시 활동성 신증후군 재발(신장 범위 단백뇨[3일 연속 ≥3일 동안 계량봉에 단백질 ≥3+ 단백질18 또는 첫 번째 아침 또는 24시간 소변 단백질/크레아티닌 비율 ≥200mg/mmol AND ≥1+ 단백질)의 재발로 정의됨 연속 3일 이상 동안 계량봉 사용])
- 경구 약물을 복용할 수 있는 능력과 프레드니손 요법을 준수하려는 의지
- 지정된 치료 시작 후 처음 2주 동안 집에서 소변 및 증상 모니터링을 준수할 수 있는 능력과 의지
- 이전에 RESPONSE 시험에 포함되지 않았습니다.
- 참가자는 연구 등록 당시 캐나다 온타리오에 있었습니다.
제외 기준:
- 연구 등록 전 >2일 동안 활성 재발 에피소드에 대한 프레드니손 치료(모든 용량)
- 지난 6주 이내에 재발 에피소드(즉, 등록일 전 6주 이내에 재발이 발생한 날짜)
- 현재 고용량 유지 프레드니손 요법을 받고 있습니다(격일 투여량 >0.6mg/kg 또는 >0.3mg/kg). 일일)
- 스테로이드 저항성 신증후군 분류(신증후군 초기에 표준 용량으로 매일 스테로이드 치료를 시작한 후 6주 이내에 완전한 완화가 이루어지지 않는 것으로 정의됨)
- 신증후군의 선천적 또는 단일성 원인(진단 시 연령 <1세 또는 신증후군의 알려진/의심되는 단일성 원인으로 정의됨)
- 신증후군의 이차 원인(막성 신병증, 감염후 사구체신염[GN], 보체 매개 GN[예: C3 사구체병증 및 면역 복합체-GN], IgA 신병증, IgA 혈관염, 루푸스 신염, 약물 유발 신증후군, 악성종양 포함) - 유발된 신증후군, 활동성 B형 또는 C형 간염 감염 또는 활동성 HIV 감염)
- 중등도에서 중증의 말초 부종이 있음(3등급 이상, 압입 깊이 ≥5mm, 반동 시간 >15초)
- 활성 재발 에피소드가 시작된 이후 입원
- 활성 재발 발생 이후 급성 신장 손상(KDIGO 단계 ≥1)
- 재발 에피소드 동안 활성 또는 이전에 알려졌거나 의심되는 정맥 혈전색전증
- 활동적인 임신 또는 수유
- 연구 책임자 또는 대리인의 의견으로 참가자의 연구 지침 준수 능력을 방해할 수 있는 모든 상태 또는 진단은 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하거나 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 감소된 용량의 스테로이드
감소된 용량의 스테로이드 프로토콜(개입): 완화될 때까지 매일 경구 프레드니손 또는 프레드니솔론 30mg/m2(1mg/kg; 최대 40mg), 그 후 4주 동안 격일로 20mg/m2(0.66mg/kg; 최대 25mg).
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본 연구에서는 소아 신증후군 재발 치료를 위한 두 가지 스테로이드 투여 프로토콜을 비교할 것입니다.
중재군과 대조군 모두에 사용되는 약물은 삼키거나 분쇄된 정제를 사용할 수 있는 어린이를 위한 경구용 프레드니손 5mg 정제(DIN: 00312770) 또는 경구용 프레드니솔론 인산나트륨 5mg 염기/5mL 액체(DIN: 02245532)입니다.
연구 등록 후 입원한 참가자는 치료 할당을 위반한 것으로 간주되지 않고 동일한 용량의 정맥 내 메틸프레드니솔론 나트륨 숙신산염(DIN: 02367955)으로 전환하는 것이 허용됩니다.
다른 이름들:
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활성 비교기: 표준 용량 스테로이드
표준 용량 스테로이드 프로토콜(대조군): 완화될 때까지 매일 경구 프레드니손 또는 프레드니솔론 60mg/m2(2mg/kg; 최대 60mg), 그 후 4주 동안 격일로 40mg/m2(1.5mg/kg; 최대 50mg).
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본 연구에서는 소아 신증후군 재발 치료를 위한 두 가지 스테로이드 투여 프로토콜을 비교할 것입니다.
중재군과 대조군 모두에 사용되는 약물은 삼키거나 분쇄된 정제를 사용할 수 있는 어린이를 위한 경구용 프레드니손 5mg 정제(DIN: 00312770) 또는 경구용 프레드니솔론 인산나트륨 5mg 염기/5mL 액체(DIN: 02245532)입니다.
연구 등록 후 입원한 참가자는 치료 할당을 위반한 것으로 간주되지 않고 동일한 용량의 정맥 내 메틸프레드니솔론 나트륨 숙신산염(DIN: 02367955)으로 전환하는 것이 허용됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구모집률
기간: 1년
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연구 월별 등록 참가자 수
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 효과 - 치료 실패
기간: 등록부터 2주간의 연구 방문까지
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2주까지 완전 관해 또는 스테로이드 용량 증량을 달성하지 못하는 경우
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등록부터 2주간의 연구 방문까지
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적격 참가자 수
기간: 1년
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화면 적격 참가자 수(%)
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1년
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할당된 치료를 시작한 참가자 수
기간: 1년
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할당된 치료를 시작한 참가자 수(%)
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1년
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참가자 이탈률
기간: 1년
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중퇴한 연구 참가자 수(%)
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1년
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치료 선호도
기간: 1년
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치료 선호도 등급
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1년
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입원
기간: 입학부터 1년까지
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입원한 참가자 수(%)
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입학부터 1년까지
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누적 스테로이드 복용량
기간: 입학부터 1년까지
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누적 스테로이드 용량(mg/kg) 처방
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입학부터 1년까지
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부작용
기간: 입학부터 1년까지
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이상반응 및 심각한 이상반응을 경험한 참가자 수(%)
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입학부터 1년까지
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치료순응도
기간: 입학부터 1년까지
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할당된 치료 및 소변 검사를 준수하는 참가자 수(%)
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입학부터 1년까지
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2주간의 연구 방문을 완료한 참가자 수
기간: 2주
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2주간의 연구 방문을 완료한 참가자 수(%)
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2주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rulan Parekh, MD MS, The Hospital for Sick Children
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1000081679
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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