Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret dosis steroidprotokol for nefrotisk syndrom hos børn (RESPONSE) (RESPONSE)

5. maj 2026 opdateret af: Rulan Parekh, The Hospital for Sick Children

Reduceret dosis steroidprotokol for nefrotisk syndrom i barndommen (RESPONSE): et åbent pilotforsøg, randomiseret, kontrolleret

Dette er et pilotgennemførlighedsstudie for et foreslået fuldskala randomiseret kontrolleret forsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​en reduceret dosis oral prednison (steroider) regime til behandling af tilbagefald af steroidfølsomt nefrotisk syndrom i barndommen versus standarddosis prednison (dvs. standard for pleje).

Denne interne pilotundersøgelse er et enkelt-center, åbent, randomiseret kontrolleret forsøg på Hospitalet for syge børn (Toronto, ON, Canada). Det primære formål med denne pilotundersøgelse er at bestemme gennemførligheden, sikkerheden og de nødvendige ressourcer til at udføre det fremtidige fuldskala randomiserede kontrollerede forsøg.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiedesign:

Dette er en pilotundersøgelse for en planlagt multicenter, Bayesiansk adaptiv, ikke-mindreværds-RCT (figur 1). Denne planlagte multicenter-RCT vil kræve yderligere finansiering, som vi vil ansøge om, hvis dette pilotprojekt viser gennemførlighed. Denne pilot er en enkelt-center (SickKids) åben-label RCT, der sammenligner reducerede vs. standarddosis steroider til behandling af nefrotisk syndrom tilbagefald.

Undersøgelsespopulation:

Vi vil inkludere børn (1-18 år) fra Ontario, Canada, der er diagnosticeret med idiopatisk SSNS og til stede i tilbagefald (≥3+ dipstick protein eller protein:kreatinin ratio ≥200mg/mmol i ≥3 på hinanden følgende dage). Vi vil udelukke børn, der har modtaget >2 dages standarddosis prednison; er på vedligeholdelseshøjdosis prednison (>0,3 mg/kg). dag eller >0,6 mg/kg alternative dage); har fået tilbagefald inden for de seneste 6 uger; har grad 3+ perifert ødem (dvs. moderat-alvorligt); er indlagt; har fase 2+ akut nyreskade; eller har tromboemboli. Børn, der får andre steroidbesparende immunsuppressiva, er berettigede, men de målrettede lægemiddelniveauer vil forblive konstante indtil det 2-ugers besøg. Ingen yderligere laboratorie- eller billeddiagnostiske test er nødvendige for at maksimere rekrutteringen.

Interventioner:

Reduceret dosis steroider (intervention): oral prednison 30mg/m2 (1mg/kg; max 40mg) dagligt indtil remission, derefter 20mg/m2 (0,66mg/kg; max 25mg) på skiftende dage i fire uger.

Standarddosis steroider (kontrol): oral prednison 60mg/m2 (2mg/kg; max 60mg) dagligt indtil remission, derefter 40mg/m2 (1,5mg/kg; max 50mg) på skiftende dage i fire uger.

Randomisering 1:1 ved hjælp af permuterede blokke. Hvis en deltager ikke opnår remission inden for 2 uger, udvikler symptomatisk ødem, fase 2+ akut nyreskade eller tromboembolisme, vil de blive eskaleret til standarddosis steroider.

Resultater:

Det primære resultat er rekrutteringsraten (antal tilmeldte pr. måned), da det er den største forventede barriere for RCT-gennemførlighed. Andre gennemførligheds-, tolerabilitets- og sikkerhedsresultater er angivet i tabel 1. Pilotundersøgelsen vil teste case-rapportformularer, datastyring, kvalitetskontrol og træningssystemer. Vi vil estimere behandlingseffekten for fuldskala RCT's primære resultat (fuldstændig remission uden eskalering af steroiddosis med 2 uger), for at revurdere prøvestørrelsen og evaluere fuldskala RCT-gennemførlighed.

Prøvestørrelse:

Til denne pilotundersøgelse vil vi rekruttere 50 børn (25 pr. arm), hvilket er 15 % af den estimerede stikprøvestørrelse for fuldskala-RCT. Prøvestørrelsen for denne pilot skal være tilstrækkelig til at vurdere RCT-gennemførligheden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giv informeret samtykke ± samtykke
  2. Deltager i alderen 1-18 år
  3. Diagnose af idiopatisk nefrotisk syndrom (defineret som nefrotisk proteinuri [første morgen eller 24-timers urinprotein/kreatinin-forhold ≥200mg/mmol eller ≥3+ protein på målepinden] og enten hypoalbuminæmi [serumalbumin <30g/L] eller ødem)
  4. Aktivt nefrotisk syndrom tilbagefald på tidspunktet for indskrivning (defineret som tilbagefald af nefrotisk proteinuri [≥3+ protein på målepinden i ≥3 på hinanden følgende dage18 ELLER første morgen eller 24-timers urin protein/kreatinin-forhold ≥200mg/mmol AND protein på oliepinden i ≥3 på hinanden følgende dage])
  5. Evne til at tage oral medicin og villighed til at overholde begge undersøgelses-prednison-regimer
  6. Evne og vilje til at overholde hjemmeurin og symptomovervågning i den første to-ugers periode efter tildelt behandlingsstart
  7. Har ikke tidligere været inkluderet i RESPONSE forsøget
  8. Deltager beliggende i Ontario, Canada på tidspunktet for studietilmelding

Ekskluderingskriterier:

  1. Prednisonbehandling (i enhver dosis) for den aktive tilbagefaldsepisode i >2 dage før studieindskrivning
  2. Tilbagefaldsepisode inden for de seneste 6 uger (dvs. datoen for tilbagefaldsstart inden for 6 uger før tilmeldingsdatoen)
  3. Nuværende modtagelse af højdosis vedligeholdelsesprednisonbehandling (dosis >0,6 mg/kg på andre dage eller >0,3mg/kg daglig)
  4. Klassificering af steroid-resistent nefrotisk syndrom (defineret som manglende fuldstændig remission inden for 6 uger efter påbegyndelse af daglig steroidbehandling med en standarddosis for den indledende episode af nefrotisk syndrom)
  5. Medfødt eller monogen årsag til nefrotisk syndrom (defineret som alder ved diagnose <1 år eller kendt/mistænkt monogen årsag til nefrotisk syndrom)
  6. Sekundær årsag til nefrotisk syndrom (omfatter membranøs nefropati, post-infektiøs glomerulonefritis [GN], komplement-medieret GN [f.eks. C3 glomerulopati og immunkompleks-GN], IgA nefropati, IgA vaskulitis, lupus nefritis syndrom, maligne syndrom, medicin -induceret nefrotisk syndrom, aktiv hepatitis B- eller C-infektion eller aktiv HIV-infektion)
  7. Tilstedeværelse af moderat til alvorligt perifert ødem (grad 3+; fordybningsdybde ≥5 mm og tilbageslagstid >15 sekunder)
  8. Hospitalsindlæggelse siden starten af ​​den aktive tilbagefaldsepisode
  9. Akut nyreskade (KDIGO-stadie ≥1) siden starten af ​​den aktive tilbagefaldsepisode
  10. Aktiv eller tidligere kendt eller mistænkt venøs tromboemboli under en tilbagefaldsepisode
  11. Aktiv graviditet eller amning
  12. Enhver tilstand eller diagnose, der efter hovedforskerens eller delegeredes mening kunne forstyrre deltagerens evne til at overholde undersøgelsesinstruktionerne, kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller sætte deltageren i fare

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Reduceret dosis steroider
Reduceret dosis steroidprotokol (intervention): oral prednison eller prednisolon 30mg/m2 (1mg/kg; max 40mg) dagligt indtil remission, derefter 20mg/m2 (0,66mg/kg; max 25mg) på skiftende dage i fire uger.
Medicin: Prednison
Denne undersøgelse vil sammenligne to steroiddoseringsprotokoller til behandling af tilbagefald af nefrotisk syndrom hos børn. Den medicin, der bruges til både interventions- og kontrolarme, er orale prednison 5 mg tabletter (DIN: 00312770) til børn, der kan sluge eller bruge knuste tabletter, eller oral prednisolonnatriumfosfat 5 mg base/5 ml væske (DIN: 02245532). Deltagere, der er indlagt på hospitalet efter studieindskrivning, vil få lov til at skifte til intravenøs methylprednisolonnatriumsuccinat (DIN: 02367955) i samme dosis uden at blive anset for at have overtrådt deres behandlingstildeling.
Andre navne:
  • Prednisolon
Aktiv komparator: Standarddosis steroider
Standarddosis steroidprotokol (kontrol): oral prednison eller prednisolon 60mg/m2 (2mg/kg; max 60mg) dagligt indtil remission, derefter 40mg/m2 (1,5mg/kg; max 50mg) på skiftende dage i fire uger.
Medicin: Prednison
Denne undersøgelse vil sammenligne to steroiddoseringsprotokoller til behandling af tilbagefald af nefrotisk syndrom hos børn. Den medicin, der bruges til både interventions- og kontrolarme, er orale prednison 5 mg tabletter (DIN: 00312770) til børn, der kan sluge eller bruge knuste tabletter, eller oral prednisolonnatriumfosfat 5 mg base/5 ml væske (DIN: 02245532). Deltagere, der er indlagt på hospitalet efter studieindskrivning, vil få lov til at skifte til intravenøs methylprednisolonnatriumsuccinat (DIN: 02367955) i samme dosis uden at blive anset for at have overtrådt deres behandlingstildeling.
Andre navne:
  • Prednisolon

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Studierekruttering
Tidsramme: 1 år
Antal deltagere tilmeldt pr. studiemåned
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingseffekt - behandlingssvigt
Tidsramme: Fra indskrivning til 2 ugers studiebesøg
Manglende opnåelse af fuldstændig remission eller eskalering af steroiddosis med 2 uger
Fra indskrivning til 2 ugers studiebesøg
Antal berettigede deltagere
Tidsramme: 1 år
Antal (%) af skærmkvalificerede deltagere
1 år
Antal deltagere, der påbegynder tildelt behandling
Tidsramme: 1 år
Antal (%) af deltagere, der påbegynder tildelt behandling
1 år
Frafaldsprocent for deltagere
Tidsramme: 1 år
Antal (%) af undersøgelsesdeltagere, der falder fra
1 år
Behandlingspræference
Tidsramme: 1 år
Behandlingspræferencevurderinger
1 år
Indlæggelser
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år
Antal (%) af deltagere, der er indlagt
Fra indskrivning til 1 år
Kumulativ steroiddosis
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år
Kumulativ steroiddosis (mg/kg) ordineret
Fra indskrivning til 1 år
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år
Antal (%) af deltagere, der oplever uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger
Fra indskrivning til 1 år
Behandlingsadhærens
Tidsramme: Fra indskrivning til 1 år
Antal (%) af deltagere, der følger tildelt behandling og urintest
Fra indskrivning til 1 år
Antal deltagere, der gennemfører 2-ugers studiebesøg
Tidsramme: 2 uger
Antal (%) af deltagere, der gennemfører 2-ugers studiebesøg
2 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rulan Parekh, MD MS, The Hospital for Sick Children

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

10. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000081679

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nefrotisk syndrom

Kliniske forsøg med Prednison

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner