骨形成不全症の日本人小児患者におけるセトルスマブ

主な包含基準:

• COL1A1またはCOL1A2の遺伝子変異の同定によって確認されたOI I型、III型、またはIV型の臨床診断
• 過去12か月間に1つ以上の骨折、過去24か月間に2つ以上の骨折、または過去24か月間に1つ以上の大腿骨、脛骨、または上腕骨の骨折の病歴
• OIの治療のためにIV-ビスホスホネート療法を受けたことがある、または現在受けている
• スクリーニング来院時の血清25-ヒドロキシビタミンDレベル≧20ng/mL。 25-ヒドロキシビタミン D レベルが 20 ng/mL 未満の場合、被験者は治験責任医師の指示に従い、ビタミン D を少なくとも 14 日間補給した後に再スクリーニングされる場合があります。

除外基準:

• いつでも骨格悪性腫瘍または骨転移の病歴
• 神経孔狭窄の病歴（側弯症による場合を除く）
• キアリ奇形または脳底陥入の臨床症状。 過去 2 年以内に臨床的に不安定な他の神経疾患が存在する場合は、医療モニターによる審査が必要です。
• 副甲状腺機能低下症/亢進症、甲状腺機能異常、ネフローゼ症候群、ステージIV/V腎疾患など、骨代謝に影響を与える可能性のある制御不能な付随疾患の病歴または現在の進行
• くる病、大理石病、特発性若年性骨粗鬆症、骨格異形成など、骨変形や骨折リスクの増加につながる骨格疾患（OI以外）
• -冠状動脈異常、川崎病、心筋炎、心筋症、心筋梗塞、脳卒中、血栓塞栓症などの既知の心血管疾患の病歴。 心エコー検査が必要な他の先天性または後天性心血管疾患を患っている人は、メディカルモニターの審査が必要です。 研究者は、動脈性高血圧症が確認されているなどの心血管危険因子を持つ患者において、治療の潜在的な利益が潜在的なリスクを上回るかどうかを検討する必要があります。
• 低カルシウム血症は、スクリーニング時に推奨される 4 時間以上の絶食後の年齢調整された正常限界基準範囲を下回る血清カルシウム レベルとして定義されます。
• 推定糸球体濾過速度 ≤ 35 mL/min/1.73 スクリーニング時の m2
• 成長ホルモン、デノスマブ、抗スクレロスチン抗体、または骨に影響を与える他の同化薬または抗吸収薬（ビスホスホネート以外）による治療歴がある
• 外部放射線療法の歴史
• -治験責任医師の判断で、被験者を副作用のリスクが増大させる、セトルスマブまたはその賦形剤に対する既知の過敏症
• 治験責任医師の観点から、参加を妨げる、不当なリスクをもたらす、または結果の解釈を混乱させる可能性があると考えられる症状の存在または病歴
• スクリーニング前または研究中の4週間以内または治験薬の5半減期（いずれか長い方）以内の治験製品または治験医療機器の使用（メディカルモニターと相談した治験責任医師の裁量による）
• 研究からの事前承認なしに別の臨床研究に同時に参加する メディカルモニター
• 妊娠中または授乳中