Setrusumab 在日本成骨不全儿童受试者中的应用
2026年6月11日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Setrusumab 在患有 I、III 或 IV 型成骨不全症的日本儿童受试者中进行的开放标签 3 期研究
该研究的主要目的是评估 setrusumab 对降低骨折率（包括形态测量椎体骨折）的效果。
研究概览
详细说明
这项研究将仅在日本进行，包括筛选期、开放标签治疗期和开放标签延长期。
参与者将在开放标签治疗期内接受长达 24 个月的 setrusumab，然后在开放标签延长期内继续接受 setrusumab 治疗。
所有参与者都将接受setrusumab，直到它在日本上市、撤回同意或研究终止为止。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Osaka、日本
- Osaka University Hospital
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Osaka、日本
- Osaka Metropolitan university Hospital
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Tokyo、日本
- Keio University Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
主要纳入标准：
- 通过 COL1A1 或 COL1A2 基因突变鉴定证实的 I、III 或 IV 型 OI 临床诊断
- 过去12个月内有≥1次骨折史，过去24个月内有≥2次骨折史，或过去24个月内有≥1次股骨、胫骨或肱骨骨折史
- 任何先前接触过或目前正在接受静脉注射双磷酸盐治疗成骨不全症的患者
- 筛选访视时血清 25-羟基维生素 D 水平 ≥ 20 ng/mL。 如果 25-羟基维生素 D 水平低于 20 ng/mL，则可以按照研究者的指示在补充维生素 D 至少 14 天后对受试者进行重新筛查
排除标准：
- 任何时候有骨骼恶性肿瘤或骨转移病史
- 有神经椎间孔狭窄史（除非由于脊柱侧弯）
- 临床表现为Chiari畸形或基底动脉凹陷。 过去 2 年内是否存在任何其他临床上不稳定的神经系统疾病，需要接受医疗监测员的审查。
- 有可能影响骨代谢的既往病史或当前未控制的伴随疾病，例如甲状旁腺功能减退/亢进、甲状腺功能异常、肾病综合征或 IV/V 期肾病
- 任何导致骨骼畸形和/或骨折风险增加的骨骼疾病（成骨不全除外），例如佝偻病、骨硬化症、特发性青少年骨质疏松症或骨骼发育不良
- 已知心血管疾病史，如冠状动脉异常、川崎病、心肌炎、心肌病、心肌梗塞、中风或血栓栓塞性疾病。 患有其他先天性或后天性心血管疾病、需要进行超声心动图检查的个人需要进行医疗监测审查。 对于患有心血管危险因素（如确诊的动脉高血压）的患者，研究人员应考虑治疗的潜在益处是否超过潜在风险。
- 低钙血症，定义为筛查时建议禁食 ≥ 4 小时后血清钙水平低于年龄调整的正常参考极限范围
- 估计肾小球滤过率 ≤ 35 mL/min/1.73 筛选时平方米
- 之前随时接受过生长激素、狄诺塞麦、抗硬化素抗体或其他影响骨骼的合成代谢或抗再吸收药物（双磷酸盐除外）的治疗
- 外部放射治疗史
- 已知对setrusumab或其赋形剂过敏，根据研究者的判断，使受试者面临不良反应的风险增加
- 研究者认为任何状况的存在或历史会干扰参与、造成不适当的风险或会混淆结果的解释
- 在筛选前或研究期间，在研究药物的 4 周内或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用任何研究产品或研究医疗器械（根据研究者与医疗监察员协商后自行决定）
- 未经研究事先批准同时参与另一项临床研究 Medical Monitor
- 怀孕或哺乳期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：赛特鲁单抗
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完全人硬化素中和单克隆抗体 (mAb)，每月一次 (QM) 通过静脉 (IV) 输注给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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所有放射线确诊骨折的年化率，包括治疗期间形态测量椎骨骨折
大体时间：直至第 24 个月
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直至第 24 个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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血清 Setrusumab 浓度随时间的变化
大体时间：直至第 24 个月
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直至第 24 个月
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射线照片确认的骨折的年度速率，不包括形态计量学骨折，但包括手指，脚趾，脸部和头骨的裂缝
大体时间：最多24个月
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最多24个月
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所有射线照相确认的骨折的年度速率，不包括手指，脚趾，脸部和头骨的形态计量学骨折和骨折
大体时间：最多24个月
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最多24个月
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在治疗期间，在双能X射线吸收法（DXA）骨矿物质密度（BMD）Z分数的基线变化在治疗期间
大体时间：基线，最多24个月
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基线，最多24个月
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治疗期间，腰椎DXA BMD的基线变化百分比
大体时间：基线，最多24个月
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基线，最多24个月
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在主要分析中，经历了新的射线照相骨折（包括形态椎骨）的参与者的比例
大体时间：最多24个月
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最多24个月
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患有治疗急需不良事件的参与者数量（TEAE），严重的不良事件（SAE）和特殊兴趣的不良事件（AESIS），频率，严重性和与治疗的关系
大体时间：最多24个月
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最多24个月
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随着时间的推移，结合和中和抗震荡抗体的发生率
大体时间：基线，最多24个月
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基线，最多24个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ultragenyx Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月25日
初级完成 (估计的)
2027年1月1日
研究完成 (估计的)
2028年1月1日
研究注册日期
首次提交
2024年10月8日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月8日
首次发布 (实际的)
2024年10月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月11日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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