Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Setrusumab u japońskich dzieci i młodzieży z osteogenezą imperfecta

11 marca 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Otwarte badanie III fazy dotyczące stosowania setrusumabu u japońskich dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości typu I, III lub IV

Podstawowym celem badania jest ocena wpływu setrusumabu na zmniejszenie częstości złamań, w tym morfometrycznych złamań kręgów.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie to zostanie przeprowadzone wyłącznie w Japonii i składa się z okresu przesiewowego, okresu leczenia metodą otwartej próby i okresu przedłużenia badania metodą otwartej próby. Uczestnicy będą otrzymywać setrusumab przez maksymalnie 24 miesiące w otwartym okresie leczenia, a następnie będą kontynuować leczenie setrusumabem w otwartym okresie przedłużenia badania. Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać setrusumab do czasu, aż stanie się on dostępny na rynku w Japonii, do czasu wycofania zgody lub przerwania badania z innego powodu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Osaka, Japonia
        • Osaka University Hospital
      • Osaka, Japonia
        • Osaka Metropolitan University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Keio university hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie kliniczne OI typu I, III lub IV potwierdzone identyfikacją mutacji genetycznej w COL1A1 lub COL1A2
  • Historia ≥ 1 złamania w ciągu ostatnich 12 miesięcy, ≥ 2 złamań w ciągu ostatnich 24 miesięcy lub ≥ 1 złamania kości udowej, piszczelowej lub ramiennej w ciągu ostatnich 24 miesięcy
  • Jakakolwiek wcześniejsza ekspozycja lub obecnie otrzymywanie dożylnej terapii bisfosfonianami w leczeniu OI
  • Poziom 25-hydroksywitaminy D w surowicy ≥ 20 ng/ml podczas wizyty przesiewowej. Jeśli poziom 25-hydroksywitaminy D jest niższy niż 20 ng/ml, osobnik może zostać poddany ponownemu badaniu przesiewowemu po co najmniej 14 dniach suplementacji witaminą D zgodnie z zaleceniami badacza

Kryteria wykluczenia:

  • Historia nowotworów układu kostnego lub przerzutów do kości w dowolnym momencie
  • Historia zwężenia otworu nerwowego (z wyjątkiem przypadków skoliozy)
  • Objawy kliniczne malformacji Chiariego lub wgłobienia podstawy. Obecność jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej, która była niestabilna klinicznie w ciągu ostatnich 2 lat, wymaga oceny przez Medical Monitor.
  • Niekontrolowane choroby współistniejące w wywiadzie lub obecne, które mogą wpływać na metabolizm kości, takie jak niedoczynność/nadczynność przytarczyc, nieprawidłowa czynność tarczycy, zespół nerczycowy lub choroba nerek w stadium IV/V
  • Wszelkie schorzenia szkieletu (inne niż OI) prowadzące do deformacji kości i/lub zwiększonego ryzyka złamań, takie jak krzywica, osteopetroza, idiopatyczna osteoporoza młodzieńcza lub dysplazja szkieletu
  • Historia znanych chorób układu krążenia, takich jak anomalia tętnicy wieńcowej, choroba Kawasaki, zapalenie mięśnia sercowego, kardiomiopatia, zawał mięśnia sercowego, udar lub choroba zakrzepowo-zatorowa. Osoby z inną wrodzoną lub nabytą chorobą układu krążenia wymagające wykonania badania echokardiograficznego wymagają przeglądu przez Medical Monitor. Badacze powinni rozważyć, czy potencjalne korzyści z leczenia przewyższają potencjalne ryzyko u pacjentów z czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego, takimi jak potwierdzone nadciśnienie tętnicze.
  • Hipokalcemia, definiowana jako poziom wapnia w surowicy poniżej dostosowanych do wieku normalnych zakresów referencyjnych po zalecanym postu trwającym ≥ 4 godziny, podczas badania przesiewowego
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej ≤ 35 ml/min/1,73 m2 na Projekcie
  • Wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu, denosumabem, przeciwciałem przeciwko sklerostynie lub innymi lekami anabolicznymi lub przeciwresorpcyjnymi wpływającymi na kość (innymi niż bisfosfoniany) w dowolnym momencie
  • Historia radioterapii zewnętrznej
  • Znana nadwrażliwość na setrusumab lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie Badacza naraża pacjenta na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych
  • Obecność lub historia jakichkolwiek schorzeń, które zdaniem Badacza mogłyby zakłócać udział w badaniu, stwarzać nadmierne ryzyko lub zakłócać interpretację wyników
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego wyrobu medycznego w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) badanego leku przed badaniem przesiewowym lub w trakcie badania (według uznania Badacza w porozumieniu z Monitorem Medycznym)
  • Jednoczesny udział w innym badaniu klinicznym bez uprzedniej zgody badania Medical Monitor
  • Ciąża lub karmienie piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Setrusumab
Biologiczny: setrusumab
W pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne neutralizujące sklerostynę (mAb) podawane raz w miesiącu (QM) w infuzji dożylnej (IV)
Inne nazwy:
  • BPS804
  • UX143

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczny odsetek wszystkich złamań potwierdzonych radiologicznie, w tym złamań morfometrycznych kręgów, w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie setrusumabu w surowicy w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Roczna wskaźnik złamań potwierdzonych przez radiograficznie, z wyłączeniem morfometrycznych złamań kręgowych, ale w tym złamania palców, palców, twarzy i czaszki w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Współczynnik roczny wszystkich złamań potwierdzonych radiograficznie, z wyłączeniem morfometrycznych złamań kręgowych i złamań palców, palców, twarzy i czaszki w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w absorpcjometrii rentgenowskiej z podwójną energią (DXA) Gęstość mineralna (BMD) S-wynik w kręgosłupie lędźwiowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesiąca
Linia bazowa, do 24 miesiąca
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w DXA BMD w kręgosłupie lędźwiowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesiąca
Linia bazowa, do 24 miesiąca
Odsetek uczestników doświadczających nowych złamań potwierdzonych przez radiograficznie, w tym morfometrycznych złamań kręgowych, w pierwotnej analizie
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (TEAES), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESIS), częstotliwości, nasilenia i związku z leczeniem
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
Do 24 miesiąca
Częstość występowania wiązania i neutralizowania przeciwciał anty-siodrusumabowych w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 24 miesiąca
Linia bazowa, do 24 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX143-CL307

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzonej łamliwości kości

Badania kliniczne na setrusumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj