Setrusumab hos pediatriske japanske personer med Osteogenesis Imperfecta

Viktige inkluderingskriterier:

• Klinisk diagnose av OI Type I, III eller IV bekreftet ved identifisering av genetisk mutasjon i COL1A1 eller COL1A2
• Anamnese med ≥ 1 brudd i løpet av de siste 12 månedene, ≥ 2 brudd i løpet av de siste 24 månedene, eller ≥ 1 femur-, tibia- eller humerusbrudd i løpet av de siste 24 månedene
• Eventuell tidligere eksponering for, eller som for tiden mottar, IV-bisfosfonatbehandling for behandling av OI
• Serum 25-hydroksyvitamin D nivå ≥ 20 ng/ml ved screeningbesøket. Hvis 25-hydroksyvitamin D-nivåene er under 20 ng/ml, kan forsøkspersonen screenes på nytt etter minimum 14 dager med vitamin D-tilskudd som anvist av etterforskeren

Ekskluderingskriterier:

• Anamnese med skjelettmaligniteter eller benmetastaser når som helst
• Historie med neural foraminal stenose (bortsett fra hvis det skyldes skoliose)
• Kliniske manifestasjoner av Chiari-misdannelse eller basilar invaginasjon. Tilstedeværelse av andre nevrologiske sykdommer som har vært klinisk ustabile i løpet av de siste 2 årene krever gjennomgang av Medical Monitor.
• Anamnese med eller nåværende ukontrollerte samtidige sykdommer som kan påvirke benmetabolismen, slik som hypo/hyperparathyroidisme, unormal skjoldbruskkjertelfunksjon, nefrotisk syndrom eller stadium IV/V nyresykdom
• Enhver skjeletttilstand (annet enn OI) som fører til beindeformitet og/eller økt risiko for frakturer, som rakitt, osteopetrose, idiopatisk juvenil osteoporose eller skjelettdysplasi
• Anamnese med kjent kardiovaskulær sykdom som koronararterieanomali, Kawasaki sykdom, myokarditt, kardiomyopati, hjerteinfarkt, hjerneslag eller tromboembolisk sykdom. Personer med annen medfødt eller ervervet kardiovaskulær sykdom som krever et ekkokardiogram, trenger medisinsk monitor-gjennomgang. Undersøkere bør vurdere om de potensielle fordelene ved behandling oppveier den potensielle risikoen hos pasienter med kardiovaskulære risikofaktorer som bekreftet arteriell hypertensjon.
• Hypokalsemi, definert som serumkalsiumnivåer under de aldersjusterte normale grensereferanseområdene etter en anbefalt ≥ 4 timers faste, ved screening
• Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ≤ 35 ml/min/1,73 m2 ved Screening
• Tidligere behandling med veksthormon, denosumab, anti-sklerostin-antistoff eller andre anabole eller anti-resorptive medisiner som påvirker beinet (annet enn bisfosfonater) når som helst
• Historie om ekstern strålebehandling
• Kjent overfølsomhet overfor setrusumab eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir pasienten økt risiko for bivirkninger
• Tilstedeværelse eller historie av enhver tilstand som etter etterforskerens syn ville forstyrre deltakelse, utgjøre unødig risiko eller ville forvirre tolkning av resultater
• Bruk av et hvilket som helst undersøkelsesprodukt eller medisinsk utstyr innen 4 uker eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) av undersøkelsesmedisin før screening, eller under studien (etter etterforskerens skjønn i samråd med den medisinske monitoren)
• Samtidig deltakelse i en annen klinisk studie uten forhåndsgodkjenning fra studien Medical Monitor
• Gravid eller ammende