골형성 부전증이 있는 일본 소아 대상자에 대한 Setrusumab
2026년 3월 11일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
골형성 부전증 유형 I, III 또는 IV가 있는 일본 소아 환자를 대상으로 한 Setrusumab의 공개 라벨 제3상 연구
연구의 일차 목적은 형태학적 척추 골절을 포함한 골절률 감소에 대한 세트루수맙의 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 일본에서만 실시되며 심사기간, 공개치료기간, 공개연장기간으로 구성된다.
참가자는 오픈 라벨 치료 기간 동안 최대 24개월 동안 세트루수맙을 받고, 오픈 라벨 연장 기간 동안 계속해서 세트루수맙 치료를 받게 됩니다.
모든 참가자는 세트루수맙이 일본에서 상용화되거나 동의가 철회되거나 연구가 중단될 때까지 세트루수맙을 받게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Osaka, 일본
- Osaka University Hospital
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Osaka, 일본
- Osaka Metropolitan University Hospital
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Tokyo, 일본
- Keio University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- COL1A1 또는 COL1A2의 유전적 돌연변이 확인으로 확인되는 OI Type I, III, IV의 임상적 진단
- 지난 12개월 동안 1회 이상의 골절 병력, 지난 24개월 동안 2회 이상의 골절, 또는 지난 24개월 동안 대퇴골, 경골, 상완골 골절 1회 이상
- OI 치료를 위해 IV-비스포스포네이트 요법에 대한 이전 노출 또는 현재 치료를 받고 있는 경우
- 스크리닝 방문 시 혈청 25-하이드록시비타민 D 수준 ≥ 20ng/mL. 25-하이드록시비타민 D 수치가 20ng/mL 미만인 경우, 피험자는 조사자의 지시에 따라 최소 14일간의 비타민 D 보충 후 재검사를 받을 수 있습니다.
제외 기준:
- 언제든지 골격 악성 종양 또는 뼈 전이의 병력
- 신경공 협착증 병력(척추측만증으로 인한 경우 제외)
- 치아리(Chiari) 기형 또는 기저부 함입의 임상적 발현. 지난 2년 이내에 임상적으로 불안정했던 기타 신경학적 질환이 있으면 의료 모니터의 검토가 필요합니다.
- 갑상선 기능 저하증/부갑상선 기능 항진증, 갑상선 기능 이상, 신증후군 또는 IV/V기 신장 질환과 같이 뼈 대사에 영향을 미칠 수 있는 조절되지 않는 수반되는 질병의 병력 또는 현재
- 구루병, 골화석증, 특발성 청소년 골다공증 또는 골격 이형성증과 같이 뼈 기형 및/또는 골절 위험 증가를 초래하는 모든 골격 상태(OI 제외)
- 관상동맥 기형, 가와사키병, 심근염, 심근병증, 심근경색, 뇌졸중, 혈전색전증 등 알려진 심혈관 질환의 병력. 심장초음파검사가 필요한 기타 선천성 또는 후천성 심혈관 질환이 있는 개인은 의료 모니터 검토가 필요합니다. 연구자들은 확인된 동맥성 고혈압과 같은 심혈관 위험 요인이 있는 환자의 경우 치료의 잠재적 이점이 잠재적 위험보다 더 큰지 여부를 고려해야 합니다.
- 스크리닝 시 권장되는 ≥ 4시간 단식 후 연령 조정 정상 한계 기준 범위 미만의 혈청 칼슘 수치로 정의되는 저칼슘혈증
- 추정 사구체 여과율 ≤ 35 mL/min/1.73 스크리닝 시 m2
- 언제든지 성장 호르몬, 데노수맙, 항스클레로스틴 항체 또는 뼈에 영향을 미치는 기타 동화작용 또는 항흡수 약물(비스포스포네이트 제외)을 사용한 사전 치료
- 외부 방사선 치료의 역사
- 연구자의 판단에 따라 피험자를 부작용 위험이 증가시키는 세트루수맙 또는 그 부형제에 대한 알려진 과민증
- 연구자가 보기에 참여를 방해하거나 과도한 위험을 초래하거나 결과 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 모든 상태의 존재 또는 병력
- 스크리닝 전 또는 연구 기간 동안(의료 모니터와 상담한 연구자의 재량에 따라) 4주 또는 5회 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 연구용 제품 또는 연구용 의료 기기를 사용하는 경우
- 연구의 사전 승인 없이 다른 임상 연구에 동시 참여 Medical Monitor
- 임신 또는 수유 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 세트루수맙
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정맥(IV) 주입을 통해 한 달에 한 번(QM) 투여되는 완전 인간 스클레로스틴 중화 단일클론 항체(mAb)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 기간 동안 형태학적 척추 골절을 포함하여 방사선 사진으로 확인된 모든 골절의 연간 비율
기간: 24개월까지
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24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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시간 경과에 따른 혈청 세트루수맙 농도
기간: 24개월까지
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24개월까지
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형태 학적 척추 골절을 제외하고, 방사선 척추 골절을 제외하고, 처리 기간 동안 손가락, 발가락, 얼굴 및 두개골의 골절을 포함하여 연간 방사선이 확인 된 골절의 연간 비율
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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치료 기간 동안 손가락, 발가락, 얼굴 및 두개골의 형태 학적 척추 골절과 골절을 제외한 모든 방사선 사진이 확인 된 골절의 연간 비율
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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이중 에너지 X- 선 흡수 측정법 (DXA) 뼈 미네랄 밀도 (BMD) Z- 스코어에서 기준선에서 요추 척수에서의 변화.
기간: 기준선, 최대 24 월 24 일
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기준선, 최대 24 월 24 일
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치료 기간 동안 요추에서 DXA BMD의 기준선에서의 백분율 변화
기간: 기준선, 최대 24 월 24 일
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기준선, 최대 24 월 24 일
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1 차 분석에서 형태 학적 척추 골절을 포함하여 새로운 방사선이 확인 된 골절을 경험하는 참가자의 비율
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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치료 응급 부작용 (TEAES), 심각한 부작용 (SAES) 및 특별 관심의 부작용 (AESIS), 빈도, 심각성 및 치료 관계를 가진 참가자 수
기간: 최대 24 개월
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최대 24 개월
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시간이 지남에 따라 항-세트루소맙 항체의 결합 및 중화 발병률
기간: 기준선, 최대 24 월 24 일
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기준선, 최대 24 월 24 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 25일
기본 완료 (추정된)
2027년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX143-CL307
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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세트루수맙에 대한 임상 시험
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