Setrusumabi japanilaisilla lapsipotilailla, joilla on Osteogenesis Imperfecta

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

• OI-tyypin I, III tai IV kliininen diagnoosi, joka on vahvistettu tunnistamalla COL1A1- tai COL1A2-geenimutaatio
• ≥ 1 murtuma viimeisten 12 kuukauden aikana, ≥ 2 murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana tai ≥ 1 reisiluun, sääriluun tai olkaluun murtuma viimeisen 24 kuukauden aikana
• Mikä tahansa aikaisempi altistuminen tai parhaillaan saava IV-bisfosfonaattihoito OI:n hoitoon
• Seerumin 25-hydroksi-D-vitamiinitaso ≥ 20 ng/ml seulontakäynnillä. Jos 25-hydroksi-D-vitamiinitasot ovat alle 20 ng/ml, kohde voidaan seuloa uudelleen vähintään 14 päivän D-vitamiinilisän jälkeen tutkijan ohjeiden mukaisesti.

Poissulkemiskriteerit:

• Aiemmat luuston pahanlaatuiset kasvaimet tai luumetastaasit milloin tahansa
• Aiempi hermoston ahtauma (paitsi jos se johtuu skolioosista)
• Chiarin epämuodostuman tai basilaarisen tunkeutumisen kliiniset oireet. Minkä tahansa muun neurologisen sairauden esiintyminen, joka on ollut kliinisesti epästabiili viimeisen 2 vuoden aikana, vaatii Medical Monitorin tarkastuksen.
• Aiemmat tai nykyiset hallitsemattomat samanaikaiset sairaudet, jotka voivat vaikuttaa luun aineenvaihduntaan, kuten hypo/hyperparatyreoosi, epänormaali kilpirauhasen toiminta, nefroottinen oireyhtymä tai vaiheen IV/V munuaissairaus
• Mikä tahansa luuston sairaus (muu kuin OI), joka johtaa luun epämuodostumiin ja/tai lisääntyneeseen murtumariskiin, kuten riisitauti, osteopetroosi, idiopaattinen juveniili osteoporoosi tai luuston dysplasia
• Aiemmin tunnettu sydän- ja verisuonisairaus, kuten sepelvaltimon anomalia, Kawasakin tauti, sydänlihastulehdus, kardiomyopatia, sydäninfarkti, aivohalvaus tai tromboembolinen sairaus. Henkilöt, joilla on muu synnynnäinen tai hankittu sydän- ja verisuonisairaus, jotka edellyttävät kaikukardiogrammia, tarvitsevat Medical Monitor -tarkastuksen. Tutkijoiden tulee harkita, ovatko hoidon mahdolliset hyödyt suuremmat kuin mahdolliset riskit potilailla, joilla on kardiovaskulaarisia riskitekijöitä, kuten vahvistettu valtimoverenpaine.
• Hypokalsemia, joka määritellään seerumin kalsiumpitoisuuksiksi, jotka ovat alle iän mukaisen normaalin viitearvon suositellun ≥ 4 tunnin paaston jälkeen, seulonnassa
• Arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≤ 35 ml/min/1,73 m2 näytöksessä
• Aiempi hoito kasvuhormonilla, denosumabilla, sklerostiinivasta-aineella tai muilla luuhun vaikuttavilla anabolisilla tai antiresorptiivisilla lääkkeillä (muilla kuin bisfosfonaateilla) milloin tahansa
• Ulkoisen sädehoidon historia
• Tunnettu yliherkkyys setrusumabille tai sen apuaineille, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä
• Sellaisen tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi osallistumista, aiheuttaisi kohtuuttoman riskin tai häiritsisi tulosten tulkintaa
• Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö tutkimuslääkkeen 4 viikon tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan, kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tai tutkimuksen aikana (tutkijan harkinnan mukaan lääketieteellisen monitorin kanssa kuultuaan)
• Samanaikainen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen ilman Medical Monitor -tutkimuksen ennakkohyväksyntää
• Raskaana tai imettävänä