Szetrusumab gyermekkori japán alanyokban, akiknek Osteogenesis Imperfecta van

Főbb felvételi kritériumok:

• Az I., III. vagy IV. típusú OI klinikai diagnózisa, amelyet a COL1A1 vagy COL1A2 genetikai mutációjának azonosítása igazolt
• ≥ 1 törés az elmúlt 12 hónapban, ≥ 2 törés az elmúlt 24 hónapban, vagy ≥ 1 combcsont-, sípcsont- vagy humerus törés az elmúlt 24 hónapban
• Bármilyen előzetes kitettség vagy jelenleg részesülő IV-biszfoszfonát kezelés az OI kezelésére
• A szérum 25-hidroxi-D-vitamin szintje ≥ 20 ng/mL a szűrővizsgálaton. Ha a 25-hidroxi-D-vitamin szintje 20 ng/ml alatt van, az alany legalább 14 napos D-vitamin-pótlás után újra szűrhető a vizsgáló utasítása szerint.

Kizárási kritériumok:

• Bármikor előfordult csontváz rosszindulatú daganata vagy csontáttét
• Neurális foraminalis szűkület az anamnézisben (kivéve, ha gerincferdülés miatt)
• A Chiari malformáció vagy basilaris invagináció klinikai megnyilvánulásai. Bármilyen más neurológiai betegség fennállását, amely az elmúlt 2 évben klinikailag instabil volt, a Medical Monitor felül kell vizsgálnia.
• A kórtörténetben vagy jelenleg fennálló nem kontrollált kísérő betegségek, amelyek befolyásolhatják a csontanyagcserét, mint például hypo/hyperparathyreosis, kóros pajzsmirigyműködés, nefrotikus szindróma vagy IV/V. stádiumú vesebetegség
• Bármilyen csontrendszeri állapot (az OI kivételével), amely csontdeformitáshoz és/vagy a törések fokozott kockázatához vezet, mint például angolkór, osteopetrosis, idiopátiás juvenilis osteoporosis vagy csontváz diszplázia
• Az anamnézisben szereplő ismert szív- és érrendszeri betegségek, például koszorúér-anomália, Kawasaki-kór, szívizomgyulladás, kardiomiopátia, szívinfarktus, stroke vagy tromboembóliás betegség. Azoknál az egyéneknél, akiknek más veleszületett vagy szerzett szív- és érrendszeri betegségük van, és echokardiogramra van szükség, az orvosi monitor felülvizsgálatára van szükség. A vizsgálatot végzőknek mérlegelniük kell, hogy a kezelés lehetséges előnyei meghaladják-e a lehetséges kockázatokat olyan betegeknél, akiknél kardiovaszkuláris kockázati tényezők, például igazolt artériás hipertónia áll fenn.
• Hipokalcémia, amelyet a szérum kalciumszintje az életkorhoz igazított normál határérték alatti referencia tartományok alatt határoz meg a javasolt ≥ 4 órás koplalás után a szűréskor
• Becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≤ 35 ml/perc/1,73 m2 a Vetítésnél
• Előzetes kezelés növekedési hormonnal, denosumabbal, szklerosztin elleni antitesttel vagy más anabolikus vagy felszívódást gátló gyógyszerekkel, amelyek hatással vannak a csontra (a biszfoszfonátok kivételével)
• A külső sugárterápia története
• A szetruumabbal vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatnak teszi ki az alanyt a káros hatások tekintetében
• Bármely olyan állapot jelenléte vagy előzménye, amely a vizsgáló véleménye szerint zavarná a részvételt, indokolatlan kockázatot jelentene vagy megzavarná az eredmények értelmezését
• Bármely vizsgálati készítmény vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a vizsgálati gyógyszer 4 héten belül vagy 5 felezési idején belül (amelyik hosszabb) a szűrést megelőzően, vagy a vizsgálat alatt (a vizsgáló belátása szerint, az orvosi monitorral egyeztetve)
• Egyidejű részvétel egy másik klinikai vizsgálatban a Medical Monitor előzetes jóváhagyása nélkül
• Terhes vagy szoptató