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L-AmB_真菌症予防に関する多施設レトロスペクティブ研究 (L-AmB_RUSCO)

2025年4月30日 更新者:Elio Castagnola、Istituto Giannina Gaslini

高リスク小児患者における浸潤性真菌症の一次予防に対するリポソームアムホテリシンB(L-AmB)の長期投与の忍容性と有効性:後ろ向き多施設研究

浸潤性真菌疾患(IFD)は、依然として免疫不全患者、特に抗腫瘍化学療法または同種造血幹細胞移植(同種HSCT)を受けている患者における罹患率および死亡率の重要な原因となっている。 国際ガイドラインでは、これらの患者の死亡率と罹患率を減らすために一次抗真菌薬による予防を推奨しています。 リポソームアムホテリシン B (L-AmB) は、そのスペクトルがカビと酵母の両方に拡張され、治療プロトコルで最も頻繁に使用される抗腫瘍薬との薬理学的相互作用が減少するため、小児年齢における抗真菌予防の有効な代替品となり得ます。 治療の完全な順守を保証できる静脈内製剤が利用可能であるにもかかわらず、これらすべてが行われます。 L-AmB の予防は、さまざまな用量で提案されています: 1 mg/kg 隔日 vs 2.5 mg/kg/週 2 回 vs 5 mg/kg/週 1 回)

調査の概要

詳細な説明

浸潤性真菌疾患(IFD)は、依然として免疫不全患者、特に抗腫瘍化学療法または同種造血幹細胞移植(同種HSCT)を受けている患者における罹患率および死亡率の重要な原因となっている。 この状況では、小児はIFDの危険因子の点で成人と比較していくつかの違いを示します:異なる治療計画、年齢に関連した併存疾患、異なる感度の診断ツール。 国際ガイドラインでは、疾患関連の罹患率と死亡率を低下させるために、IFDを発症するリスクが高い小児の一次予防を強く推奨しています(IFD発生率が10%以上の場合、患者はリスクが高いと考えられます)。 危険因子は文献で十分に特徴づけられており、時間が経っても実質的に変化しませんが、最善の予防戦略を評価する際には地域の疫学を考慮する必要があります。 現在抗真菌による予防に推奨されている薬剤は、小児においてはあまり研究されていませんが、とにかくトリアゾール(主にポサコナゾール)が小児科でも可能な予防薬として示されています。 ただし、これらの薬剤は、小児白血病の治療に重要な薬剤と重要な相互作用を引き起こす可能性があります(例、白血病)。 ビンカアルカロイドやポサコナゾールなど)、場合によっては特定の小児用製剤が欠如しており、利用可能な製剤(経口液剤)の味が悪かったり、嚥下困難や粘膜炎(かさばって分割できない)がある場合の吸収不良のリスクのためにコンプライアンスが低下する可能性があるという事実錠剤またはカプセル)。 リポソームアムホテリシン B (L-AmB) は、そのスペクトルがカビと酵母の両方に拡張され、治療プロトコルで最も頻繁に使用される抗腫瘍薬との薬理学的相互作用が減少するため、小児年齢における抗真菌予防の有効な代替品となり得ます。 これらすべては、病院へのアクセスや在宅ケアチームの活性化を必要とする可能性があるが、治療の完全な順守を保証できる静脈内製剤のみが利用可能であるにもかかわらずです。 L-AmB の予防は、さまざまな用量で提案されています: 1 mg/kg 隔日 vs 2.5 mg/kg/週 2 回 vs 5 mg/kg/週 1 回)。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

120

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Genoa、イタリア、16146
        • Istituto Giannina Gaslini

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

2019年1月1日から2023年12月31日までリポソームアムホテリシンB予防の延長投与を受けたすべての小児患者

説明

包含基準:

  • -IFD発症のリスクが高いすべての患者で、(一次治療または再発治療)化学療法を受けるか、リポソーム化アムホテリシンBの長期投与による一次真菌予防療法が行われた同種HSCTを受けている

除外基準:

  • IFD(二次予防)の以前の診断、
  • リポソームアムホテリシンB予防に対する禁忌

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
IFDを発症するリスクが高い患者
-2019年1月1日から2023年12月31日までの間にリポソームアムホテリシンBによる一次真菌予防療法が行われ、(一次治療または再発治療)または同種HSCTのための化学療法を受けているIFD発症リスクの高い患者
リポソームアムホテリシン B 予防の忍容性と有効性に関するデータを収集する

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
リポソームアムホテリシン B の長期投与に対する忍容性
時間枠:L-AmBの最初の投与から最後の投与までの期間
CTCAE v4.0によって評価された、治療関連の有害事象(臨床的有害事象と検査室的有害事象の両方)が発生した参加者の数
L-AmBの最初の投与から最後の投与までの期間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
リポソーム化アムホテリシンBの長期投与の有効性
時間枠:L-AmBの最後の投与から6か月以内
EORTC/MSG基準に従って証明済み、可能性が高い、または可能性として分類されたIFDの新規診断の数
L-AmBの最後の投与から6か月以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年12月12日

一次修了 (推定)

2025年12月31日

研究の完了 (推定)

2026年5月31日

試験登録日

最初に提出

2024年10月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月10日

最初の投稿 (実際)

2024年10月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年5月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月30日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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