- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06640296
L-AmB_ Estudio multicéntrico retrospectivo sobre profilaxis de micosis (L-AmB_RUSCO)
30 de abril de 2025 actualizado por: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Tolerabilidad y eficacia de la dosis ampliada de anfotericina B liposomal (L-AmB) para la profilaxis primaria de enfermedades fúngicas invasivas en pacientes pediátricos de alto riesgo: un estudio multicéntrico retrospectivo
La enfermedad fúngica invasiva (IFD) todavía representa una causa importante de morbilidad y mortalidad en pacientes inmunocomprometidos, particularmente en pacientes sometidos a quimioterapia antineoplásica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH).
Las guías internacionales recomiendan la profilaxis antimicótica primaria para reducir la mortalidad y la morbilidad en estos pacientes.
La anfotericina B liposomal (L-AmB) puede representar una alternativa válida para la profilaxis antifúngica en la edad pediátrica ya que su espectro se extiende tanto a mohos como a levaduras y ha reducido las interacciones farmacológicas con los fármacos antineoplásicos más utilizados en los protocolos de tratamiento.
Todo ello a pesar de la disponibilidad de una formulación intravenosa que pueda garantizar el cumplimiento total del tratamiento.
Se ha propuesto la profilaxis con L-AmB con diferentes dosis: 1 mg/kg en días alternos versus 2,5 mg/kg/dosis dos veces por semana versus 5 mg/kg/una vez por semana).
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad fúngica invasiva (IFD) todavía representa una causa importante de morbilidad y mortalidad en pacientes inmunocomprometidos, particularmente en pacientes sometidos a quimioterapia antineoplásica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH).
En este contexto, los niños presentan algunas diferencias en comparación con los adultos en términos de factores de riesgo de EFI: diferentes esquemas de tratamiento, comorbilidades relacionadas con la edad, herramientas de diagnóstico con diferente sensibilidad.
Las directrices internacionales recomiendan encarecidamente la profilaxis primaria en niños con alto riesgo de desarrollar EFI para reducir la morbilidad y mortalidad relacionadas con la enfermedad (se considera que los pacientes tienen un alto riesgo en presencia de una incidencia de EFI ≥10%).
Aunque los factores de riesgo están bien caracterizados en la literatura y sustancialmente no cambian con el tiempo, se debe considerar la epidemiología local al evaluar la mejor estrategia de profilaxis.
Los fármacos actualmente recomendados para la profilaxis antifúngica han sido poco estudiados en niños; de todos modos, los triazoles (principalmente posaconaozle) están indicados como posibles agentes profilácticos también en pediatría.
Sin embargo, estos medicamentos pueden presentar interacciones importantes con medicamentos importantes para el tratamiento de leucemias pediátricas (p. ej.
alcaloides de la vinca y posaconazol) y en ocasiones carecen de formulaciones pediátricas específicas, hecho que puede reducir el cumplimiento por mal sabor de las formulaciones disponibles (soluciones orales) o dificultades para tragar y riesgo de mala absorción en presencia de mucositis (voluminosas, no divisibles). pastillas o cápsulas).
La anfotericina B liposomal (L-AmB) puede representar una alternativa válida para la profilaxis antifúngica en la edad pediátrica ya que su espectro se extiende tanto a mohos como a levaduras y ha reducido las interacciones farmacológicas con los fármacos antineoplásicos más utilizados en los protocolos de tratamiento.
Todo ello a pesar de la disponibilidad de una formulación intravenosa únicamente que puede requerir acceso hospitalario o la activación del equipo de atención domiciliaria, pero que puede garantizar el cumplimiento total del tratamiento.
Se ha propuesto la profilaxis con L-AmB con diferentes dosis: 1 mg/kg en días alternos versus 2,5 mg/kg/dosis dos veces por semana versus 5 mg/kg/una vez por semana).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
120
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Genoa, Italia, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes pediátricos que recibieron dosis extendidas de profilaxis con anfotericina B liposomal del 01/01/2019 al 31/12/2023.
Descripción
Criterios de inclusión:
- todos los pacientes con alto riesgo de desarrollar IFD que reciben quimioterapia (tratamiento de primera línea o de recaída) o alo-TCMH para los cuales se ha administrado profilaxis fúngica primaria con dosis extendidas de anfotericina B liposomal
Criterios de exclusión:
- diagnóstico previo de IFD (profilaxis secundaria),
- Contraindicaciones para la profilaxis con anfotericina B liposomal.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes con alto riesgo de desarrollar EFI.
pacientes con alto riesgo de desarrollar IFD que reciben quimioterapia (tratamiento de primera línea o recaída) o alo-TCMH para los cuales se ha administrado profilaxis fúngica primaria con anfotericina B liposomal entre el 01/01/2019 y el 31/12/2023.
|
recopilar datos sobre la tolerabilidad y eficacia de la profilaxis con anfotericina B liposomal
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tolerabilidad de la dosificación prolongada de anfotericina B liposomal
Periodo de tiempo: En el período comprendido entre la primera y la última administración de L-AmB
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento (tanto eventos adversos clínicos como de laboratorio) según lo evaluado por CTCAE v4.0
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En el período comprendido entre la primera y la última administración de L-AmB
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia de la dosificación prolongada de anfotericina B liposomal
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la última administración de L-AmB
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Número de nuevos diagnósticos de EFI clasificados como probados, probables o posibles según los criterios de la EORTC/MSG
|
Hasta 6 meses después de la última administración de L-AmB
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de diciembre de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
15 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2025
Última verificación
1 de abril de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- N. CET Liguria 366/2023
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .