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L-AmB_ Estudio multicéntrico retrospectivo sobre profilaxis de micosis (L-AmB_RUSCO)

30 de abril de 2025 actualizado por: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini

Tolerabilidad y eficacia de la dosis ampliada de anfotericina B liposomal (L-AmB) para la profilaxis primaria de enfermedades fúngicas invasivas en pacientes pediátricos de alto riesgo: un estudio multicéntrico retrospectivo

La enfermedad fúngica invasiva (IFD) todavía representa una causa importante de morbilidad y mortalidad en pacientes inmunocomprometidos, particularmente en pacientes sometidos a quimioterapia antineoplásica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH). Las guías internacionales recomiendan la profilaxis antimicótica primaria para reducir la mortalidad y la morbilidad en estos pacientes. La anfotericina B liposomal (L-AmB) puede representar una alternativa válida para la profilaxis antifúngica en la edad pediátrica ya que su espectro se extiende tanto a mohos como a levaduras y ha reducido las interacciones farmacológicas con los fármacos antineoplásicos más utilizados en los protocolos de tratamiento. Todo ello a pesar de la disponibilidad de una formulación intravenosa que pueda garantizar el cumplimiento total del tratamiento. Se ha propuesto la profilaxis con L-AmB con diferentes dosis: 1 mg/kg en días alternos versus 2,5 mg/kg/dosis dos veces por semana versus 5 mg/kg/una vez por semana).

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad fúngica invasiva (IFD) todavía representa una causa importante de morbilidad y mortalidad en pacientes inmunocomprometidos, particularmente en pacientes sometidos a quimioterapia antineoplásica o trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH). En este contexto, los niños presentan algunas diferencias en comparación con los adultos en términos de factores de riesgo de EFI: diferentes esquemas de tratamiento, comorbilidades relacionadas con la edad, herramientas de diagnóstico con diferente sensibilidad. Las directrices internacionales recomiendan encarecidamente la profilaxis primaria en niños con alto riesgo de desarrollar EFI para reducir la morbilidad y mortalidad relacionadas con la enfermedad (se considera que los pacientes tienen un alto riesgo en presencia de una incidencia de EFI ≥10%). Aunque los factores de riesgo están bien caracterizados en la literatura y sustancialmente no cambian con el tiempo, se debe considerar la epidemiología local al evaluar la mejor estrategia de profilaxis. Los fármacos actualmente recomendados para la profilaxis antifúngica han sido poco estudiados en niños; de todos modos, los triazoles (principalmente posaconaozle) están indicados como posibles agentes profilácticos también en pediatría. Sin embargo, estos medicamentos pueden presentar interacciones importantes con medicamentos importantes para el tratamiento de leucemias pediátricas (p. ej. alcaloides de la vinca y posaconazol) y en ocasiones carecen de formulaciones pediátricas específicas, hecho que puede reducir el cumplimiento por mal sabor de las formulaciones disponibles (soluciones orales) o dificultades para tragar y riesgo de mala absorción en presencia de mucositis (voluminosas, no divisibles). pastillas o cápsulas). La anfotericina B liposomal (L-AmB) puede representar una alternativa válida para la profilaxis antifúngica en la edad pediátrica ya que su espectro se extiende tanto a mohos como a levaduras y ha reducido las interacciones farmacológicas con los fármacos antineoplásicos más utilizados en los protocolos de tratamiento. Todo ello a pesar de la disponibilidad de una formulación intravenosa únicamente que puede requerir acceso hospitalario o la activación del equipo de atención domiciliaria, pero que puede garantizar el cumplimiento total del tratamiento. Se ha propuesto la profilaxis con L-AmB con diferentes dosis: 1 mg/kg en días alternos versus 2,5 mg/kg/dosis dos veces por semana versus 5 mg/kg/una vez por semana).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

120

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Genoa, Italia, 16146
        • Istituto Giannina Gaslini

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Todos los pacientes pediátricos que recibieron dosis extendidas de profilaxis con anfotericina B liposomal del 01/01/2019 al 31/12/2023.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • todos los pacientes con alto riesgo de desarrollar IFD que reciben quimioterapia (tratamiento de primera línea o de recaída) o alo-TCMH para los cuales se ha administrado profilaxis fúngica primaria con dosis extendidas de anfotericina B liposomal

Criterios de exclusión:

  • diagnóstico previo de IFD (profilaxis secundaria),
  • Contraindicaciones para la profilaxis con anfotericina B liposomal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con alto riesgo de desarrollar EFI.
pacientes con alto riesgo de desarrollar IFD que reciben quimioterapia (tratamiento de primera línea o recaída) o alo-TCMH para los cuales se ha administrado profilaxis fúngica primaria con anfotericina B liposomal entre el 01/01/2019 y el 31/12/2023.
recopilar datos sobre la tolerabilidad y eficacia de la profilaxis con anfotericina B liposomal

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tolerabilidad de la dosificación prolongada de anfotericina B liposomal
Periodo de tiempo: En el período comprendido entre la primera y la última administración de L-AmB
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento (tanto eventos adversos clínicos como de laboratorio) según lo evaluado por CTCAE v4.0
En el período comprendido entre la primera y la última administración de L-AmB

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de la dosificación prolongada de anfotericina B liposomal
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses después de la última administración de L-AmB
Número de nuevos diagnósticos de EFI clasificados como probados, probables o posibles según los criterios de la EORTC/MSG
Hasta 6 meses después de la última administración de L-AmB

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

15 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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