- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06640296
L-AmB_ Retrospektivní multicentrická studie profylaxe mykózy (L-AmB_RUSCO)
30. dubna 2025 aktualizováno: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Snášenlivost a účinnost rozšířeného dávkování lipozomálního amfotericinu B (L-AmB) pro primární profylaxi invazivního mykotického onemocnění u vysoce rizikových dětských pacientů: retrospektivní multicentrická studie
Invazivní plísňové onemocnění (IFD) stále představuje důležitou příčinu morbidity a mortality u imunokompromitovaných pacientů, zejména u pacientů podstupujících antineoplastickou chemoterapii nebo alogenní transplantaci hemopoetických kmenových buněk (allo-HSCT).
Mezinárodní směrnice doporučují primární antifungální profylaxi ke snížení mortality a morbidity u těchto pacientů.
Lipozomální amfotericin B (L-AmB) může představovat platnou alternativu antimykotické profylaxe v dětském věku, protože jeho spektrum je rozšířeno jak na plísně, tak na kvasinky, má snížené farmakologické interakce s nejčastěji používanými antineoplastickými léky v léčebných protokolech.
To vše navzdory dostupnosti intravenózní formulace, která může zajistit úplnou shodu s léčbou.
Profylaxe L-AmB byla navržena s různými dávkami: 1 mg/kg každý druhý den oproti 2,5 mg/kg/dávka dvakrát týdně oproti 5 mg/kg/jednou týdně)
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Intervence / Léčba
Detailní popis
Invazivní plísňové onemocnění (IFD) stále představuje důležitou příčinu morbidity a mortality u imunokompromitovaných pacientů, zejména u pacientů podstupujících antineoplastickou chemoterapii nebo alogenní transplantaci hemopoetických kmenových buněk (allo-HSCT).
V tomto prostředí děti představují určité rozdíly ve srovnání s dospělými, pokud jde o rizikové faktory pro IFD: různá schémata léčby, komorbidity související s věkem, diagnostické nástroje s různou citlivostí.
Mezinárodní směrnice důrazně doporučují primární profylaxi u dětí s vysokým rizikem rozvoje IFD, aby se snížila morbidita a mortalita související s onemocněním (pacienti jsou považováni za vysoce rizikové při výskytu IFD ≥10 %).
Ačkoli jsou rizikové faktory v literatuře dobře charakterizovány a v průběhu času se v podstatě nemění, při hodnocení nejlepší strategie profylaxe je třeba vzít v úvahu místní epidemiologii.
Léky v současnosti doporučované k antimykotické profylaxi byly u dětí málo prozkoumány, každopádně triazoly (hlavně posakonaozle) jsou indikovány jako možná profylaktika také v pediatrii.
Tyto léky však mohou představovat důležité interakce s léky důležitými pro léčbu dětských leukémií (např.
vinca alkaloidy a posakonazol) a někdy jim chybí specifické pediatrické formulace, což může snížit komplianci kvůli špatné chuti dostupných formulací (perorálních roztoků) nebo potížím s polykáním a riziku špatné absorpce v přítomnosti mukositidy (objemná, nedělitelná pilulky nebo kapsle).
Lipozomální amfotericin B (L-AmB) může představovat platnou alternativu antimykotické profylaxe v dětském věku, protože jeho spektrum je rozšířeno jak na plísně, tak na kvasinky, má snížené farmakologické interakce s nejčastěji používanými antineoplastickými léky v léčebných protokolech.
To vše navzdory dostupnosti pouze intravenózní formulace, která může vyžadovat přístup do nemocnice nebo aktivaci týmu domácí péče, ale která může zajistit úplnou shodu s léčbou.
Profylaxe L-AmB byla navržena s různými dávkami: 1 mg/kg každý druhý den oproti 2,5 mg/kg/dávka dvakrát týdně oproti 5 mg/kg/jednou týdně).
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
120
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Genoa, Itálie, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Všichni dětští pacienti, kteří dostávali prodlouženou profylaxi lipozomálního amfotericinu B od 1. 1. 2019 do 31. 12. 2023
Popis
Kritéria zahrnutí:
- všichni pacienti s vysokým rizikem rozvoje IFD, kteří jsou léčeni chemoterapií (léčba první linie nebo léčba relapsu) nebo allo-HSCT, u kterých byla podávána primární mykotická profylaxe s prodlouženým dávkováním lipozomálního amfotericinu B
Kritéria vyloučení:
- předchozí diagnóza IFD (sekundární profylaxe),
- kontraindikace k profylaxi lipozomálním amfotericinem B
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s vysokým rizikem rozvoje IFD
pacienti s vysokým rizikem rozvoje IFD, kteří dostávají chemoterapii (léčba první linie nebo léčba relapsu) nebo allo-HSCT, u kterých byla mezi 01.01.
|
shromáždit údaje o snášenlivosti a účinnosti profylaxe lipozomálním amfotericinem B
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Snášenlivost prodlouženého dávkování lipozomálního amfotericinu B
Časové okno: V období mezi prvním a posledním podáním L-AmB
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (klinickými i laboratorními nežádoucími účinky) podle CTCAE v4.0
|
V období mezi prvním a posledním podáním L-AmB
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost prodlouženého dávkování lipozomálního amfotericinu B
Časové okno: Až 6 měsíců po posledním podání L-AmB
|
Počet nových diagnóz IFD klasifikovaných jako prokázané, pravděpodobné nebo možné podle kritérií EORTC/MSG
|
Až 6 měsíců po posledním podání L-AmB
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. prosince 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. května 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
15. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- N. CET Liguria 366/2023
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Invazivní plísňové infekce
-
Kevin WinthropAN2 Therapeutics, IncNáborInfekce Mycobacterium AbscessusSpojené státy
-
Beijing Chest HospitalZápis na pozvánkuInfekce Mycobacterium Abscessus | MonoterapieČína
-
Beijing Chest HospitalZápis na pozvánkuInfekce Mycobacterium Abscessus | NTM plicní infekce způsobená MACČína
-
Institute of Tropical Medicine, BelgiumDamien FoundationDokončeno
-
London School of Hygiene and Tropical MedicineArmauer Hansen Research Institute, Ethiopia; Alert Hospital, Ethiopia; Homes...Dokončeno
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...DokončenoMalomocenství
-
The Immunobiological Technology Institute (Bio-Manguinhos)...Oswaldo Cruz InstituteZatím nenabírámeMalomocenstvíBrazílie
-
Institute of Tropical Medicine, BelgiumLeiden University Medical Center; Damien Foundation; Instituto Fernandes Figueira a další spolupracovníciDokončenoMalomocenstvíKomory, Madagaskar
-
Institute of Tropical Medicine, BelgiumDamien Foundation; Instituto Oswaldo Cruz; Programme National de lutte contre... a další spolupracovníciDokončeno
Klinické studie na Liposomální amfotericin B (LAmB)
-
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...DokončenoInvazivní plicní aspergilózaŠpanělsko
-
University of MinnesotaFederal University of Health Science of Porto AlegreZatím nenabírámeHistoplazmózaSpojené státy, Brazílie
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Gilead Sciences a další spolupracovníciZatím nenabírámeTalaromykózaSpojené státy, Vietnam
-
Institute of Tropical Medicine, BelgiumLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; Uppsala University; University... a další spolupracovníciZatím nenabírámeKožní leihmaniazaEtiopie
-
Centro Ricerche Cliniche di VeronaNáborAdenokarcinom pankreatuItálie
-
Seoul National University HospitalNáborRakovina slinivkyKorejská republika