Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

L-AmB_ Retrospektivní multicentrická studie profylaxe mykózy (L-AmB_RUSCO)

30. dubna 2025 aktualizováno: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini

Snášenlivost a účinnost rozšířeného dávkování lipozomálního amfotericinu B (L-AmB) pro primární profylaxi invazivního mykotického onemocnění u vysoce rizikových dětských pacientů: retrospektivní multicentrická studie

Invazivní plísňové onemocnění (IFD) stále představuje důležitou příčinu morbidity a mortality u imunokompromitovaných pacientů, zejména u pacientů podstupujících antineoplastickou chemoterapii nebo alogenní transplantaci hemopoetických kmenových buněk (allo-HSCT). Mezinárodní směrnice doporučují primární antifungální profylaxi ke snížení mortality a morbidity u těchto pacientů. Lipozomální amfotericin B (L-AmB) může představovat platnou alternativu antimykotické profylaxe v dětském věku, protože jeho spektrum je rozšířeno jak na plísně, tak na kvasinky, má snížené farmakologické interakce s nejčastěji používanými antineoplastickými léky v léčebných protokolech. To vše navzdory dostupnosti intravenózní formulace, která může zajistit úplnou shodu s léčbou. Profylaxe L-AmB byla navržena s různými dávkami: 1 mg/kg každý druhý den oproti 2,5 mg/kg/dávka dvakrát týdně oproti 5 mg/kg/jednou týdně)

Přehled studie

Detailní popis

Invazivní plísňové onemocnění (IFD) stále představuje důležitou příčinu morbidity a mortality u imunokompromitovaných pacientů, zejména u pacientů podstupujících antineoplastickou chemoterapii nebo alogenní transplantaci hemopoetických kmenových buněk (allo-HSCT). V tomto prostředí děti představují určité rozdíly ve srovnání s dospělými, pokud jde o rizikové faktory pro IFD: různá schémata léčby, komorbidity související s věkem, diagnostické nástroje s různou citlivostí. Mezinárodní směrnice důrazně doporučují primární profylaxi u dětí s vysokým rizikem rozvoje IFD, aby se snížila morbidita a mortalita související s onemocněním (pacienti jsou považováni za vysoce rizikové při výskytu IFD ≥10 %). Ačkoli jsou rizikové faktory v literatuře dobře charakterizovány a v průběhu času se v podstatě nemění, při hodnocení nejlepší strategie profylaxe je třeba vzít v úvahu místní epidemiologii. Léky v současnosti doporučované k antimykotické profylaxi byly u dětí málo prozkoumány, každopádně triazoly (hlavně posakonaozle) jsou indikovány jako možná profylaktika také v pediatrii. Tyto léky však mohou představovat důležité interakce s léky důležitými pro léčbu dětských leukémií (např. vinca alkaloidy a posakonazol) a někdy jim chybí specifické pediatrické formulace, což může snížit komplianci kvůli špatné chuti dostupných formulací (perorálních roztoků) nebo potížím s polykáním a riziku špatné absorpce v přítomnosti mukositidy (objemná, nedělitelná pilulky nebo kapsle). Lipozomální amfotericin B (L-AmB) může představovat platnou alternativu antimykotické profylaxe v dětském věku, protože jeho spektrum je rozšířeno jak na plísně, tak na kvasinky, má snížené farmakologické interakce s nejčastěji používanými antineoplastickými léky v léčebných protokolech. To vše navzdory dostupnosti pouze intravenózní formulace, která může vyžadovat přístup do nemocnice nebo aktivaci týmu domácí péče, ale která může zajistit úplnou shodu s léčbou. Profylaxe L-AmB byla navržena s různými dávkami: 1 mg/kg každý druhý den oproti 2,5 mg/kg/dávka dvakrát týdně oproti 5 mg/kg/jednou týdně).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Genoa, Itálie, 16146
        • Istituto Giannina Gaslini

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni dětští pacienti, kteří dostávali prodlouženou profylaxi lipozomálního amfotericinu B od 1. 1. 2019 do 31. 12. 2023

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • všichni pacienti s vysokým rizikem rozvoje IFD, kteří jsou léčeni chemoterapií (léčba první linie nebo léčba relapsu) nebo allo-HSCT, u kterých byla podávána primární mykotická profylaxe s prodlouženým dávkováním lipozomálního amfotericinu B

Kritéria vyloučení:

  • předchozí diagnóza IFD (sekundární profylaxe),
  • kontraindikace k profylaxi lipozomálním amfotericinem B

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s vysokým rizikem rozvoje IFD
pacienti s vysokým rizikem rozvoje IFD, kteří dostávají chemoterapii (léčba první linie nebo léčba relapsu) nebo allo-HSCT, u kterých byla mezi 01.01.
shromáždit údaje o snášenlivosti a účinnosti profylaxe lipozomálním amfotericinem B

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Snášenlivost prodlouženého dávkování lipozomálního amfotericinu B
Časové okno: V období mezi prvním a posledním podáním L-AmB
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (klinickými i laboratorními nežádoucími účinky) podle CTCAE v4.0
V období mezi prvním a posledním podáním L-AmB

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost prodlouženého dávkování lipozomálního amfotericinu B
Časové okno: Až 6 měsíců po posledním podání L-AmB
Počet nových diagnóz IFD klasifikovaných jako prokázané, pravděpodobné nebo možné podle kritérií EORTC/MSG
Až 6 měsíců po posledním podání L-AmB

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

15. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Invazivní plísňové infekce

Klinické studie na Liposomální amfotericin B (LAmB)

Předplatit