- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06640296
L-AmB_ Retrospective Multicenter Study on Mycosis PrOfylaxis (L-AmB_RUSCO)
30. april 2025 opdateret af: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Tolerabilitet og effektivitet af forlænget dosering af liposomalt amphotericin B (L-AmB) til primær profylakse af invasiv svampesygdom hos højrisiko pædiatriske patienter: en retrospektiv multicenterundersøgelse
Invasiv svampesygdom (IFD) repræsenterer stadig en vigtig årsag til morbiditet og dødelighed hos immunkompromitterede patienter, især hos patienter, der gennemgår antineoplastisk kemoterapi eller allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT).
Internationale retningslinjer anbefaler primær antifungal profylakse for at reducere dødelighed og morbiditet hos disse patienter.
Liposomal amphotericin B (L-AmB) kan repræsentere et gyldigt alternativ til antifungal profylakse i pædiatrisk alder, da dets spektrum er udvidet til både skimmelsvampe og gær, har reduceret farmakologiske interaktioner med de antineoplastiske lægemidler, der oftest anvendes i behandlingsprotokoller.
Alt dette på trods af tilgængeligheden af en intravenøs formulering, som kan sikre fuldstændig overensstemmelse med behandlingen.
L-AmB profylakse er blevet foreslået med forskellige doser: 1 mg/kg hver anden dag vs 2,5 mg/kg/dosis to gange om ugen vs 5 mg/kg/en gang om ugen)
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Invasiv svampesygdom (IFD) repræsenterer stadig en vigtig årsag til morbiditet og dødelighed hos immunkompromitterede patienter, især hos patienter, der gennemgår antineoplastisk kemoterapi eller allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT).
I denne indstilling præsenterer børn nogle forskelle sammenlignet med voksne med hensyn til risikofaktorer for IFD: forskellige behandlingsordninger, aldersrelaterede komorbiditeter, diagnostiske værktøjer med forskellig følsomhed.
Internationale retningslinjer anbefaler kraftigt primær profylakse hos børn med høj risiko for at udvikle IFD for at reducere sygdomsrelateret morbiditet og dødelighed (patienter anses for at have høj risiko ved tilstedeværelse af en IFD-incidens ≥10%).
Selvom risikofaktorerne er velkarakteriserede i litteraturen og stort set uændrede over tid, skal den lokale epidemiologi tages i betragtning ved vurderingen af den bedste profylaksestrategi.
Lægemidler, der i øjeblikket anbefales til antifungal profylakse, er dårligt undersøgt hos børn, alligevel er triazoler (hovedsageligt posaconaozle) indiceret som mulige profylaktiske midler også i pædiatrien.
Disse lægemidler kan dog præsentere vigtige interaktioner med lægemidler, der er vigtige til behandling af pædiatriske leukæmier (f.eks.
vinca-alkaloider og posaconazol) og nogle gange mangler de specifikke pædiatriske formuleringer, hvilket kan reducere compliance på grund af dårlig smag af de tilgængelige formuleringer (orale opløsninger) eller synkebesvær og risiko for dårlig absorption ved tilstedeværelse af slimhindebetændelse (fyldig, ikke-delelig) piller eller kapsler).
Liposomal amphotericin B (L-AmB) kan repræsentere et gyldigt alternativ til antifungal profylakse i pædiatrisk alder, da dets spektrum er udvidet til både skimmelsvampe og gær, har reduceret farmakologiske interaktioner med de antineoplastiske lægemidler, der oftest anvendes i behandlingsprotokoller.
Alt dette på trods af tilgængeligheden af kun en intravenøs formulering, som kan kræve hospitalsadgang eller aktivering af hjemmeplejeteamet, men som kan sikre fuldstændig overensstemmelse med behandlingen.
L-AmB-profylakse er blevet foreslået med forskellige doser: 1 mg/kg hver anden dag vs 2,5 mg/kg/dosis to gange om ugen vs 5 mg/kg/en gang om ugen).
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
120
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Genoa, Italien, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle pædiatriske patienter, der modtog forlænget dosering af liposomal amphotericin B-profylakse fra 01/01/2019 til 31/12/2023
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- alle patienter med høj risiko for at udvikle IFD, der modtager kemoterapi for (1. linje eller tilbagefaldsbehandling) eller allo-HSCT, for hvilke der er blevet administreret primær svampeprofylakse med forlænget dosering af liposomalt amphotericin B
Ekskluderingskriterier:
- tidligere diagnose af IFD (sekundær profylakse),
- kontraindikationer til liposomal amphotericin B-profylakse
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med høj risiko for at udvikle IFD
patienter med høj risiko for at udvikle IFD, der modtager kemoterapi for (1. linje eller tilbagefaldsbehandling) eller allo-HSCT, for hvilke primær svampeprofylakse med Liposomal amphotericin B er blevet administreret mellem 01/01/2019 til 31/12/2023
|
indsamle data om tolerabilitet og effektivitet af liposomal amphotericin B-profylakse
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tolerabilitet af forlænget dosering af liposomalt amphotericin B
Tidsramme: I perioden mellem første og sidste administration af L-AmB
|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser (både kliniske og laboratoriske bivirkninger) som vurderet af CTCAE v4.0
|
I perioden mellem første og sidste administration af L-AmB
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektiviteten af forlænget dosering af liposomalt amphotericin B
Tidsramme: Op til 6 måneder efter sidste administration af L-AmB
|
Antal nye diagnoser af IFD klassificeret som bevist, sandsynlig eller mulig i henhold til EORTC/MSG kriterier
|
Op til 6 måneder efter sidste administration af L-AmB
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. december 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. december 2025
Studieafslutning (Anslået)
31. maj 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. oktober 2024
Først opslået (Faktiske)
15. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
4. maj 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. april 2025
Sidst verificeret
1. april 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- N. CET Liguria 366/2023
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Invasive svampeinfektioner
-
Jianfeng XieRekrutteringCLABSI - Central Line Associated Bloodstream InfectionKina
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Lo.Li.Pharma s.r.lIkke rekrutterer endnuHPV - Anogenital Human Papilloma Virus Infection | Infertilitet
-
University of Santiago de CompostelaOsteology FoundationRekruttering
-
University of GaziantepIkke rekrutterer endnuHPV - Anogenital Human Papilloma Virus Infection | Kræft, sund | Sundheds tro model
-
Assiut UniversityIkke rekrutterer endnuCLABSI - Central Line Associated Bloodstream Infection | Perifert indsat central kateter | Umbilical venekateter
-
Institut PasteurRekruttering
-
Fisher and Paykel HealthcareIkke rekrutterer endnu
-
Wenjin YinAktiv, ikke rekrutterendeBrystkræft InvasivKina
-
Algemeen Ziekenhuis Maria MiddelaresAfsluttetUdskiftning af aortaklap | Mitralklapkirurgi | Minimal invasiv hjertekirurgi | Minimal invasiv direkte koronararterie bypassBelgien
-
Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfAfsluttetSerratus anterior plane blok | Minimal invasiv hjertekirurgi | Minimal invasiv hjertekirurgi MitralklapkirurgiTyskland
Kliniske forsøg med Liposomal Amphotericin B (LAmB)
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Gilead Sciences og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuLiposomal Amphotericin B og Flucytosin Antifungal Strategi for Talaromycosis (LAmB-FAST) (LAmB-FAST)TalaromycosisForenede Stater, Vietnam
-
Institute of Tropical Medicine, BelgiumLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; Uppsala University; University... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuKutan leihmaniasisEtiopien
-
Bharat Serums and Vaccines LimitedMinistry of Science and TechnologyAfsluttetLeishmaniasis, visceralIndien
-
Southeast University, ChinaIkke rekrutterer endnuAspergillose Invasiv
-
Taiwan Liposome CompanyAfsluttet
-
Hospital Universitário Professor Edgard SantosAfsluttet
-
Drugs for Neglected DiseasesAddis Ababa UniversityAfsluttetVisceral LeishmaniasisEtiopien, Sudan
-
Radboud University Medical CenterGilead SciencesIkke rekrutterer endnuKronisk lunge aspergilloseHolland
-
Soroka University Medical CenterAfsluttet
-
Hospital Universitário Professor Edgard SantosInstituto Gonçalo Muniz FIOCRUZ BAAfsluttetKutan Leishmaniasis, amerikanskBrasilien