Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

L-AmB_ Retrospective Multicenter Study on Mycosis PrOfylaxis (L-AmB_RUSCO)

30. april 2025 opdateret af: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini

Tolerabilitet og effektivitet af forlænget dosering af liposomalt amphotericin B (L-AmB) til primær profylakse af invasiv svampesygdom hos højrisiko pædiatriske patienter: en retrospektiv multicenterundersøgelse

Invasiv svampesygdom (IFD) repræsenterer stadig en vigtig årsag til morbiditet og dødelighed hos immunkompromitterede patienter, især hos patienter, der gennemgår antineoplastisk kemoterapi eller allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT). Internationale retningslinjer anbefaler primær antifungal profylakse for at reducere dødelighed og morbiditet hos disse patienter. Liposomal amphotericin B (L-AmB) kan repræsentere et gyldigt alternativ til antifungal profylakse i pædiatrisk alder, da dets spektrum er udvidet til både skimmelsvampe og gær, har reduceret farmakologiske interaktioner med de antineoplastiske lægemidler, der oftest anvendes i behandlingsprotokoller. Alt dette på trods af tilgængeligheden af ​​en intravenøs formulering, som kan sikre fuldstændig overensstemmelse med behandlingen. L-AmB profylakse er blevet foreslået med forskellige doser: 1 mg/kg hver anden dag vs 2,5 mg/kg/dosis to gange om ugen vs 5 mg/kg/en gang om ugen)

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Detaljeret beskrivelse

Invasiv svampesygdom (IFD) repræsenterer stadig en vigtig årsag til morbiditet og dødelighed hos immunkompromitterede patienter, især hos patienter, der gennemgår antineoplastisk kemoterapi eller allogen hæmopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT). I denne indstilling præsenterer børn nogle forskelle sammenlignet med voksne med hensyn til risikofaktorer for IFD: forskellige behandlingsordninger, aldersrelaterede komorbiditeter, diagnostiske værktøjer med forskellig følsomhed. Internationale retningslinjer anbefaler kraftigt primær profylakse hos børn med høj risiko for at udvikle IFD for at reducere sygdomsrelateret morbiditet og dødelighed (patienter anses for at have høj risiko ved tilstedeværelse af en IFD-incidens ≥10%). Selvom risikofaktorerne er velkarakteriserede i litteraturen og stort set uændrede over tid, skal den lokale epidemiologi tages i betragtning ved vurderingen af ​​den bedste profylaksestrategi. Lægemidler, der i øjeblikket anbefales til antifungal profylakse, er dårligt undersøgt hos børn, alligevel er triazoler (hovedsageligt posaconaozle) indiceret som mulige profylaktiske midler også i pædiatrien. Disse lægemidler kan dog præsentere vigtige interaktioner med lægemidler, der er vigtige til behandling af pædiatriske leukæmier (f.eks. vinca-alkaloider og posaconazol) og nogle gange mangler de specifikke pædiatriske formuleringer, hvilket kan reducere compliance på grund af dårlig smag af de tilgængelige formuleringer (orale opløsninger) eller synkebesvær og risiko for dårlig absorption ved tilstedeværelse af slimhindebetændelse (fyldig, ikke-delelig) piller eller kapsler). Liposomal amphotericin B (L-AmB) kan repræsentere et gyldigt alternativ til antifungal profylakse i pædiatrisk alder, da dets spektrum er udvidet til både skimmelsvampe og gær, har reduceret farmakologiske interaktioner med de antineoplastiske lægemidler, der oftest anvendes i behandlingsprotokoller. Alt dette på trods af tilgængeligheden af ​​kun en intravenøs formulering, som kan kræve hospitalsadgang eller aktivering af hjemmeplejeteamet, men som kan sikre fuldstændig overensstemmelse med behandlingen. L-AmB-profylakse er blevet foreslået med forskellige doser: 1 mg/kg hver anden dag vs 2,5 mg/kg/dosis to gange om ugen vs 5 mg/kg/en gang om ugen).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

      • Genoa, Italien, 16146
        • Istituto Giannina Gaslini

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle pædiatriske patienter, der modtog forlænget dosering af liposomal amphotericin B-profylakse fra 01/01/2019 til 31/12/2023

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • alle patienter med høj risiko for at udvikle IFD, der modtager kemoterapi for (1. linje eller tilbagefaldsbehandling) eller allo-HSCT, for hvilke der er blevet administreret primær svampeprofylakse med forlænget dosering af liposomalt amphotericin B

Ekskluderingskriterier:

  • tidligere diagnose af IFD (sekundær profylakse),
  • kontraindikationer til liposomal amphotericin B-profylakse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter med høj risiko for at udvikle IFD
patienter med høj risiko for at udvikle IFD, der modtager kemoterapi for (1. linje eller tilbagefaldsbehandling) eller allo-HSCT, for hvilke primær svampeprofylakse med Liposomal amphotericin B er blevet administreret mellem 01/01/2019 til 31/12/2023
indsamle data om tolerabilitet og effektivitet af liposomal amphotericin B-profylakse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tolerabilitet af forlænget dosering af liposomalt amphotericin B
Tidsramme: I perioden mellem første og sidste administration af L-AmB
Antal deltagere med behandlingsrelaterede uønskede hændelser (både kliniske og laboratoriske bivirkninger) som vurderet af CTCAE v4.0
I perioden mellem første og sidste administration af L-AmB

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiviteten af ​​forlænget dosering af liposomalt amphotericin B
Tidsramme: Op til 6 måneder efter sidste administration af L-AmB
Antal nye diagnoser af IFD klassificeret som bevist, sandsynlig eller mulig i henhold til EORTC/MSG kriterier
Op til 6 måneder efter sidste administration af L-AmB

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

15. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Invasive svampeinfektioner

Kliniske forsøg med Liposomal Amphotericin B (LAmB)

Abonner