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L-AmB_ 진균증 예방에 관한 후향적 다기관 연구 (L-AmB_RUSCO)

2025년 4월 30일 업데이트: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini

고위험 소아 환자의 침습성 진균 질환의 일차 예방을 위한 리포솜 암포테리신 B(L-AmB)의 확장 투여의 내약성 및 유효성: 후향적 다기관 연구

침윤성 진균 질환(IFD)은 면역 저하 환자, 특히 항종양성 화학요법 또는 동종 조혈 줄기 세포 이식(allo-HSCT)을 받는 환자의 이병률과 사망률의 중요한 원인입니다. 국제 지침에서는 이러한 환자의 사망률과 질병률을 줄이기 위해 1차 항진균 예방요법을 권장합니다. 리포솜 암포테리신 B(L-AmB)는 스펙트럼이 곰팡이와 효모 모두로 확장되고 치료 프로토콜에서 가장 자주 사용되는 항종양제와의 약리학적 상호 작용이 감소하므로 소아 연령의 항진균 예방을 위한 유효한 대안을 나타낼 수 있습니다. 이 모든 것은 치료에 대한 완전한 순응을 보장할 수 있는 정맥 주사 제제의 가용성에도 불구하고 이루어집니다. L-AmB 예방은 다양한 용량으로 제안되었습니다: 격일로 1mg/kg vs. 2.5mg/kg/주 2회 vs. 5mg/kg/주 1회

연구 개요

상세 설명

침윤성 진균 질환(IFD)은 면역 저하 환자, 특히 항종양성 화학요법 또는 동종 조혈 줄기 세포 이식(allo-HSCT)을 받는 환자의 이병률과 사망률의 중요한 원인입니다. 이러한 환경에서 어린이는 IFD의 위험 요인 측면에서 성인과 비교하여 몇 가지 차이점을 나타냅니다. 즉, 다양한 치료 방식, 연령 관련 동반 질환, 다양한 민감도의 진단 도구가 있습니다. 국제 지침에서는 질병 관련 이병률과 사망률을 줄이기 위해 IFD 발병 위험이 높은 어린이의 1차 예방을 강력히 권장합니다(환자는 IFD 발생률이 10% 이상인 경우 고위험에 처한 것으로 간주됩니다). 위험 요인은 문헌에 잘 설명되어 있고 시간이 지나도 실질적으로 변하지 않지만 최선의 예방 전략을 평가할 때는 국소 역학을 고려해야 합니다. 현재 항진균 예방을 위해 권장되는 약물은 소아에서 제대로 연구되지 않았으며, 어쨌든 트리아졸(주로 포사코나졸)은 소아과에서도 가능한 예방제로 표시됩니다. 그러나 이러한 약물은 소아 백혈병 치료에 중요한 약물(예: 빈카 알칼로이드 및 포사코나졸) 및 때때로 특정 소아용 제제가 부족하여 사용 가능한 제제(경구 용액)의 맛이 좋지 않거나 삼키기 어려움 및 점막염(부피가 크고 분할되지 않는 경우)이 있는 경우 흡수가 불량할 위험으로 인해 순응도가 감소할 수 있습니다. 알약이나 캡슐). 리포솜 암포테리신 B(L-AmB)는 스펙트럼이 곰팡이와 효모 모두로 확장되고 치료 프로토콜에서 가장 자주 사용되는 항종양제와의 약리학적 상호 작용이 감소하므로 소아 연령의 항진균 예방을 위한 유효한 대안을 나타낼 수 있습니다. 이 모든 것은 병원 접근이나 홈 케어 팀의 활성화가 필요할 수 있지만 치료에 대한 완전한 순응을 보장할 수 있는 정맥 주사 제제의 가용성에도 불구하고 가능합니다. L-AmB 예방은 다양한 용량으로 제안되었습니다: 격일로 1mg/kg, 주 2회 2.5mg/kg, 주 1회 5mg/kg.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

120

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

      • Genoa, 이탈리아, 16146
        • Istituto Giannina Gaslini

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

2019년 1월 1일부터 2023년 12월 31일까지 리포솜 암포테리신 B 예방요법을 연장 투여받은 모든 소아 환자

설명

포함 기준:

  • IFD 발병 위험이 높은 모든 환자(1차 치료 또는 재발 치료)에 대한 화학요법 또는 리포솜 암포테리신 B의 연장된 용량을 사용한 1차 진균 예방요법이 투여된 동종 HSCT

제외 기준:

  • IFD의 이전 진단(2차 예방),
  • 리포솜 암포테리신 B 예방에 대한 금기사항

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
IFD 발병 위험이 높은 환자
2019년 1월 1일부터 2023년 12월 31일 사이에 리포솜 암포테리신 B를 이용한 1차 진균 예방요법을 시행한 동종 조혈모세포 이식(1차 치료 또는 재발 치료)에 대한 화학요법을 받고 있는 IFD 발병 위험이 높은 환자
리포솜 암포테리신 B 예방요법의 내약성과 효과에 대한 데이터 수집

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
리포솜 암포테리신 B의 연장 투여에 대한 내약성
기간: L-AmB의 첫 번째 투여와 마지막 투여 사이의 기간
CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용(임상적 및 실험실적 부작용 모두)이 있는 참가자 수
L-AmB의 첫 번째 투여와 마지막 투여 사이의 기간

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
리포솜 암포테리신 B의 연장 투여 효과
기간: L-AmB 마지막 투여 후 최대 6개월
EORTC/MSG 기준에 따라 입증, 가능성 또는 가능성으로 분류된 IFD의 새로운 진단 수
L-AmB 마지막 투여 후 최대 6개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 12월 12일

기본 완료 (추정된)

2025년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2026년 5월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 10일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 4일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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