- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06640296
L-AmB_ Estudo retrospectivo multicêntrico sobre profilaxia de micose (L-AmB_RUSCO)
30 de abril de 2025 atualizado por: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Tolerabilidade e eficácia da dosagem estendida de anfotericina B lipossomal (L-AmB) para profilaxia primária de doença fúngica invasiva em pacientes pediátricos de alto risco: um estudo multicêntrico retrospectivo
A doença fúngica invasiva (DIF) ainda representa uma importante causa de morbidade e mortalidade em pacientes imunocomprometidos, particularmente em pacientes submetidos a quimioterapia antineoplásica ou transplante alogênico de células-tronco hemopoiéticas (alo-TCTH).
As diretrizes internacionais recomendam profilaxia antifúngica primária para reduzir a mortalidade e morbidade nesses pacientes.
A anfotericina B lipossomal (L-AmB) pode representar uma alternativa válida para a profilaxia antifúngica em idade pediátrica, pois seu espectro se estende tanto a fungos quanto a leveduras, tem reduzido interações farmacológicas com os antineoplásicos mais frequentemente utilizados em protocolos de tratamento.
Tudo isto apesar da disponibilidade de uma formulação intravenosa que pode garantir a adesão completa ao tratamento.
A profilaxia com L-AmB foi proposta com diferentes dosagens: 1 mg/kg em dias alternados vs 2,5 mg/kg/dose duas vezes por semana vs 5 mg/kg/uma vez por semana)
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A doença fúngica invasiva (DIF) ainda representa uma importante causa de morbidade e mortalidade em pacientes imunocomprometidos, particularmente em pacientes submetidos a quimioterapia antineoplásica ou transplante alogênico de células-tronco hemopoiéticas (alo-TCTH).
Neste cenário, as crianças apresentam algumas diferenças em comparação com os adultos em termos de factores de risco para DFI: diferentes esquemas de tratamento, comorbilidades relacionadas com a idade, ferramentas de diagnóstico com sensibilidade diferente.
As diretrizes internacionais recomendam fortemente a profilaxia primária em crianças com alto risco de desenvolver DFI para reduzir a morbimortalidade relacionada à doença (os pacientes são considerados de alto risco na presença de uma incidência de DFI ≥10%).
Embora os fatores de risco estejam bem caracterizados na literatura e substancialmente inalterados ao longo do tempo, a epidemiologia local deve ser considerada na avaliação da melhor estratégia de profilaxia.
Os medicamentos atualmente recomendados para profilaxia antifúngica têm sido pouco estudados em crianças, de qualquer forma os triazóis (principalmente posaconaozle) são indicados como possíveis agentes profiláticos também em pediatria.
No entanto, estes medicamentos podem apresentar interações importantes com medicamentos importantes para o tratamento de leucemias pediátricas (ex.
alcalóides da vinca e posaconazol) e por vezes carecem de formulações pediátricas específicas, facto que pode reduzir a adesão devido ao sabor desagradável das formulações disponíveis (soluções orais) ou dificuldades de deglutição e risco de má absorção na presença de mucosite (volumoso, não divisível comprimidos ou cápsulas).
A anfotericina B lipossomal (L-AmB) pode representar uma alternativa válida para a profilaxia antifúngica em idade pediátrica, pois seu espectro se estende tanto a fungos quanto a leveduras, tem reduzido interações farmacológicas com os antineoplásicos mais frequentemente utilizados em protocolos de tratamento.
Tudo isso apesar da disponibilidade apenas de uma formulação intravenosa que pode exigir acesso hospitalar ou acionamento da equipe de atendimento domiciliar, mas que pode garantir total adesão ao tratamento.
A profilaxia com L-AmB foi proposta com diferentes dosagens: 1 mg/kg em dias alternados vs 2,5 mg/kg/dose duas vezes por semana vs 5 mg/kg/uma vez por semana).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
120
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Genoa, Itália, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes pediátricos que receberam dosagem estendida de profilaxia com anfotericina B lipossomal de 01/01/2019 a 31/12/2023
Descrição
Critérios de inclusão:
- todos os pacientes com alto risco de desenvolver IFD recebendo quimioterapia (tratamento de 1ª linha ou recidiva) ou alo-TCTH para os quais foi administrada profilaxia fúngica primária com dosagem estendida de anfotericina B lipossomal
Critérios de exclusão:
- diagnóstico prévio de IFD (profilaxia secundária),
- contra-indicações para profilaxia com anfotericina B lipossomal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes com alto risco de desenvolver IFD
pacientes com alto risco de desenvolver DFI recebendo quimioterapia para (tratamento de 1ª linha ou recidiva) ou alo-TCTH para os quais a profilaxia fúngica primária com anfotericina B lipossomal foi administrada entre 01/01/2019 a 31/12/2023
|
coletar dados sobre tolerabilidade e eficácia da profilaxia com anfotericina B lipossomal
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tolerabilidade da dosagem prolongada de anfotericina B lipossomal
Prazo: No período entre a primeira e a última administração de L-AmB
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento (eventos adversos clínicos e laboratoriais), conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
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No período entre a primeira e a última administração de L-AmB
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia da dosagem prolongada de anfotericina B lipossomal
Prazo: Até 6 meses após a última administração de L-AmB
|
Número de novos diagnósticos de DFI classificados como comprovados, prováveis ou possíveis de acordo com os critérios da EORTC/MSG
|
Até 6 meses após a última administração de L-AmB
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de dezembro de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
15 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de abril de 2025
Última verificação
1 de abril de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- N. CET Liguria 366/2023
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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