Étude multicentrique rétrospective L-AmB_ sur la prophylaxie de la mycose (L-AmB_RUSCO)

Les maladies fongiques invasives (IFD) représentent toujours une cause importante de morbidité et de mortalité chez les patients immunodéprimés, en particulier chez les patients subissant une chimiothérapie antinéoplasique ou une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT). Dans ce contexte, les enfants présentent certaines différences par rapport aux adultes en termes de facteurs de risque d'IFD : différents schémas de traitement, comorbidités liées à l'âge, outils de diagnostic avec une sensibilité différente. Les directives internationales recommandent fortement une prophylaxie primaire chez les enfants à haut risque de développer une IFD afin de réduire la morbidité et la mortalité liées à la maladie (les patients sont considérés comme à haut risque en présence d'une incidence d'IFD ≥ 10 %). Bien que les facteurs de risque soient bien caractérisés dans la littérature et sensiblement inchangés au fil du temps, l'épidémiologie locale doit être prise en compte dans l'évaluation de la meilleure stratégie prophylactique. Les médicaments actuellement recommandés pour la prophylaxie antifongique ont été peu étudiés chez les enfants, mais les triazoles (principalement le posaconaozle) sont indiqués comme agents prophylactiques possibles également en pédiatrie. Cependant, ces médicaments peuvent présenter des interactions importantes avec des médicaments importants pour le traitement des leucémies pédiatriques (par ex. alcaloïdes vinca et posaconazole) et parfois ils manquent de formulations pédiatriques spécifiques, ce qui peut réduire l'observance en raison du mauvais goût des formulations disponibles (solutions buvables) ou des difficultés de déglutition et risque de mauvaise absorption en présence de mucite (volumineuse, non divisible pilules ou gélules). L'amphotéricine B liposomale (L-AmB) peut représenter une alternative valable pour la prophylaxie antifongique chez les enfants car son spectre est étendu aux moisissures et aux levures et a réduit les interactions pharmacologiques avec les médicaments antinéoplasiques les plus fréquemment utilisés dans les protocoles de traitement. Tout cela malgré la disponibilité d'une formulation intraveineuse uniquement qui peut nécessiter un accès à l'hôpital ou l'activation de l'équipe de soins à domicile, mais qui peut garantir une parfaite observance du traitement. La prophylaxie L-AmB a été proposée avec différentes posologies : 1 mg/kg un jour sur deux vs 2,5 mg/kg/dose deux fois par semaine vs 5 mg/kg/une fois par semaine).