L-AmB_ Retrospective Multicenter Study on Mycosis PrOfylaxis (L-AmB_RUSCO)

Invasiv svampsjukdom (IFD) representerar fortfarande en viktig orsak till sjuklighet och mortalitet hos patienter med nedsatt immunförsvar, särskilt hos patienter som genomgår antineoplastisk kemoterapi eller allogen hemopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT). I denna miljö uppvisar barn vissa skillnader jämfört med vuxna när det gäller riskfaktorer för IFD: olika behandlingsscheman, åldersrelaterade komorbiditeter, diagnostiska verktyg med olika känslighet. Internationella riktlinjer rekommenderar starkt primär profylax hos barn med hög risk att utveckla IFD för att minska sjukdomsrelaterad sjuklighet och dödlighet (patienter anses ha hög risk i närvaro av en IFD-incidens ≥10%). Även om riskfaktorerna är väl karakteriserade i litteraturen och väsentligen oförändrade över tid, måste den lokala epidemiologin beaktas vid utvärderingen av den bästa profylaxstrategin. Läkemedel som för närvarande rekommenderas för svampdödande profylax har varit dåligt studerade hos barn, hur som helst är triazoler (främst posaconaozle) indikerade som möjliga profylaktiska medel även inom pediatrik. Dessa läkemedel kan dock presentera viktiga interaktioner med läkemedel som är viktiga för behandling av pediatriska leukemier (t.ex. vinca-alkaloider och posakonazol) och ibland saknar de specifika pediatriska formuleringar, faktum som kan minska följsamheten på grund av dålig smak av de tillgängliga formuleringarna (orala lösningar) eller svårigheter att svälja och risk för dålig absorption i närvaro av mukosit (bulkig, odelbar piller eller kapslar). Liposomal amfotericin B (L-AmB) kan representera ett giltigt alternativ för svampdödande profylax i pediatrisk ålder eftersom dess spektrum är utvidgat till både mögel och jästsvampar, har minskat farmakologiska interaktioner med de antineoplastiska läkemedel som oftast används i behandlingsprotokoll. Allt detta trots att det endast finns en intravenös formulering som kan kräva sjukhustillträde eller aktivering av hemvårdsteamet, men som kan säkerställa fullständig överensstämmelse med behandlingen. L-AmB-profylax har föreslagits med olika doser: 1 mg/kg varannan dag mot 2,5 mg/kg/dos två gånger i veckan mot 5 mg/kg/en gång i veckan).