- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT06640296
L-AmB_ Retrospektywne wieloośrodkowe badanie dotyczące profilaktyki grzybicy (L-AmB_RUSCO)
30 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Tolerancja i skuteczność przedłużonego dawkowania liposomalnej amfoterycyny B (L-AmB) w pierwotnej profilaktyce inwazyjnej choroby grzybiczej u dzieci i młodzieży wysokiego ryzyka: retrospektywne badanie wieloośrodkowe
Inwazyjna choroba grzybicza (IFD) nadal stanowi ważną przyczynę zachorowalności i śmiertelności u pacjentów z obniżoną odpornością, szczególnie u pacjentów poddawanych chemioterapii przeciwnowotworowej lub allogenicznemu przeszczepowi hemopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT).
Międzynarodowe wytyczne zalecają pierwotną profilaktykę przeciwgrzybiczą w celu zmniejszenia śmiertelności i zachorowalności u tych pacjentów.
Liposomalna amfoterycyna B (L-AmB) może stanowić ważną alternatywę w profilaktyce przeciwgrzybiczej u dzieci, ponieważ jej spektrum obejmuje zarówno pleśnie, jak i drożdżaki oraz zmniejsza interakcje farmakologiczne z lekami przeciwnowotworowymi najczęściej stosowanymi w protokołach leczenia.
Wszystko to pomimo dostępności preparatu dożylnego, który może zapewnić całkowite przestrzeganie leczenia.
Proponowano profilaktykę L-AmB w różnych dawkach: 1 mg/kg co drugi dzień vs 2,5 mg/kg/dawkę dwa razy w tygodniu vs 5 mg/kg/raz w tygodniu)
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Inwazyjna choroba grzybicza (IFD) nadal stanowi ważną przyczynę zachorowalności i śmiertelności u pacjentów z obniżoną odpornością, szczególnie u pacjentów poddawanych chemioterapii przeciwnowotworowej lub allogenicznemu przeszczepowi hemopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT).
W tym przypadku dzieci wykazują pewne różnice w porównaniu z dorosłymi pod względem czynników ryzyka IFD: różne schematy leczenia, choroby współistniejące związane z wiekiem, narzędzia diagnostyczne o różnej czułości.
Międzynarodowe wytyczne zdecydowanie zalecają pierwotną profilaktykę u dzieci z wysokim ryzykiem rozwoju IFD w celu zmniejszenia zachorowalności i śmiertelności związanej z chorobą (uważa się, że pacjenci należą do grupy wysokiego ryzyka, jeśli częstość występowania IFD wynosi ≥10%).
Chociaż czynniki ryzyka są dobrze scharakteryzowane w literaturze i zasadniczo nie zmieniają się w czasie, przy ocenie najlepszej strategii profilaktyki należy wziąć pod uwagę lokalną epidemiologię.
Leki obecnie zalecane w profilaktyce przeciwgrzybiczej zostały słabo zbadane u dzieci, niemniej jednak triazole (głównie posakononaozle) są wskazane jako możliwe środki profilaktyczne także w pediatrii.
Jednakże leki te mogą wchodzić w istotne interakcje z lekami ważnymi w leczeniu białaczek dziecięcych (np.
alkaloidy barwinka i pozakonazol), a czasami brakuje im specyficznych preparatów pediatrycznych, co może zmniejszyć przestrzeganie zaleceń ze względu na nieprzyjemny smak dostępnych preparatów (roztwory doustne) lub trudności w połykaniu i ryzyko słabego wchłaniania w przypadku zapalenia błony śluzowej (masywne, niepodzielne pigułki lub kapsułki).
Liposomalna amfoterycyna B (L-AmB) może stanowić ważną alternatywę w profilaktyce przeciwgrzybiczej u dzieci, ponieważ jej spektrum obejmuje zarówno pleśnie, jak i drożdżaki oraz zmniejsza interakcje farmakologiczne z lekami przeciwnowotworowymi najczęściej stosowanymi w protokołach leczenia.
Wszystko to pomimo dostępności wyłącznie preparatu dożylnego, który może wymagać hospitalizacji lub aktywacji zespołu opiekującego się w domu, ale który może zapewnić całkowite przestrzeganie leczenia.
Proponowano profilaktykę L-AmB w różnych dawkach: 1 mg/kg co drugi dzień vs 2,5 mg/kg/dawkę dwa razy w tygodniu vs 5 mg/kg/raz w tygodniu).
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
120
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Genoa, Włochy, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Wszyscy pacjenci pediatryczni, którzy otrzymali profilaktykę przedłużoną dawką liposomalnej amfoterycyny B w okresie od 01.01.2019 r. do 31.12.2023 r.
Opis
Kryteria włączenia:
- wszyscy pacjenci z grupy wysokiego ryzyka rozwoju IFD, otrzymujący chemioterapię (pierwszego rzutu lub leczenie nawrotu choroby) lub allo-HSCT, u których zastosowano pierwotną profilaktykę grzybiczą z przedłużonym dawkowaniem liposomalnej amfoterycyny B
Kryteria wykluczenia:
- wcześniejsza diagnoza IFD (profilaktyka wtórna),
- przeciwwskazania do profilaktyki liposomalną amfoterycyną B
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci z wysokim ryzykiem rozwoju IFD
pacjenci z grupy wysokiego ryzyka rozwoju IFD, otrzymujący chemioterapię (pierwszego rzutu lub leczenie nawrotów) lub allo-HSCT, u których zastosowano pierwotną profilaktykę grzybiczą liposomalną amfoterycyną B w okresie od 01.01.2019 r. do 31.12.2023 r.
|
zebrać dane na temat tolerancji i skuteczności profilaktyki liposomalnej amfoterycyny B
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Tolerancja przedłużonego dawkowania liposomalnej amfoterycyny B
Ramy czasowe: W okresie pomiędzy pierwszym i ostatnim podaniem L-AmB
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (zarówno kliniczne, jak i laboratoryjne zdarzenia niepożądane), zgodnie z oceną CTCAE v4.0
|
W okresie pomiędzy pierwszym i ostatnim podaniem L-AmB
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność przedłużonego dawkowania liposomalnej amfoterycyny B
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy od ostatniego podania L-AmB
|
Liczba nowych rozpoznań IFD sklasyfikowanych jako potwierdzone, prawdopodobne lub możliwe według kryteriów EORTC/MSG
|
Do 6 miesięcy od ostatniego podania L-AmB
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 maja 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 października 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 października 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 października 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
4 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- N. CET Liguria 366/2023
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .