L-AmB_ Retrospective MUlticenter Study on Mycosis PrOfylaxis (L-AmB_RUSCO)

Invasiv soppsykdom (IFD) representerer fortsatt en viktig årsak til sykelighet og dødelighet hos immunkompromitterte pasienter, spesielt hos pasienter som gjennomgår antineoplastisk kjemoterapi eller allogen hemopoietisk stamcelletransplantasjon (allo-HSCT). I denne innstillingen presenterer barn noen forskjeller sammenlignet med voksne når det gjelder risikofaktorer for IFD: ulike behandlingsopplegg, aldersrelaterte komorbiditeter, diagnostiske verktøy med ulik sensitivitet. Internasjonale retningslinjer anbefaler sterkt primærprofylakse hos barn med høy risiko for å utvikle IFD for å redusere sykdomsrelatert sykelighet og dødelighet (pasienter anses å ha høy risiko i nærvær av en IFD-forekomst ≥10%). Selv om risikofaktorene er godt karakterisert i litteraturen og vesentlig uendret over tid, må den lokale epidemiologien vurderes i vurderingen av den beste profylaksestrategien. Legemidler som for tiden anbefales for soppdrepende profylakse er dårlig studert hos barn, uansett er triazoler (hovedsakelig posaconaozle) indisert som mulige profylaktiske midler også i pediatri. Imidlertid kan disse legemidlene presentere viktige interaksjoner med legemidler som er viktige for behandling av pediatriske leukemier (f. vinca alkaloider og posakonazol) og noen ganger mangler de spesifikke pediatriske formuleringer, faktum som kan redusere etterlevelsen på grunn av dårlig smak av de tilgjengelige formuleringene (orale oppløsninger) eller vanskeligheter med å svelge og risiko for dårlig absorpsjon i nærvær av slimhinnebetennelse (voluminøs, ikke-delelig piller eller kapsler). Liposomal amfotericin B (L-AmB) kan representere et gyldig alternativ for soppdrepende profylakse i pediatrisk alder, da spekteret er utvidet til både muggsopp og sopp, har reduserte farmakologiske interaksjoner med de antineoplastiske legemidlene som oftest brukes i behandlingsprotokoller. Alt dette til tross for tilgjengeligheten av kun en intravenøs formulering som kan kreve sykehustilgang eller aktivering av hjemmepleieteamet, men som kan sikre fullstendig etterlevelse av behandlingen. L-AmB-profylakse er foreslått med forskjellige doser: 1 mg/kg annenhver dag vs 2,5 mg/kg/dose to ganger i uken vs 5 mg/kg/en gang i uken).