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L-AmB_预防真菌病的多中心回顾性研究 (L-AmB_RUSCO)

2025年4月30日 更新者:Elio Castagnola、Istituto Giannina Gaslini

脂质体两性霉素 B (L-AmB) 延长剂量用于高危儿科患者侵袭性真菌病一级预防的耐受性和有效性:一项回顾性多中心研究

侵袭性真菌病(IFD)仍然是免疫功能低下患者发病和死亡的重要原因,特别是接受抗肿瘤化疗或同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)的患者。 国际指南建议初级抗真菌预防以降低这些患者的死亡率和发病率。 脂质体两性霉素 B (L-AmB) 可以作为儿科抗真菌预防的有效替代品,因为它的抗菌谱扩展到霉菌和酵母菌,并减少了与治疗方案中最常用的抗肿瘤药物的药理相互作用。 尽管有静脉制剂可以确保完全依从治疗,但所有这些都是可行的。 L-AmB 预防建议采用不同剂量:每隔一天 1 mg/kg vs 2.5 mg/kg/剂量每周两次 vs 5 mg/kg/每周一次)

研究概览

详细说明

侵袭性真菌病(IFD)仍然是免疫功能低下患者发病和死亡的重要原因,特别是接受抗肿瘤化疗或同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)的患者。 在这种情况下,儿童与成人相比,在 IFD 的危险因素方面存在一些差异:不同的治疗方案、与年龄相关的合并症、具有不同敏感性的诊断工具。 国际指南强烈建议对 IFD 高风险儿童进行一级预防,以降低疾病相关的发病率和死亡率(IFD 发生率≥10% 的患者被认为处于高风险)。 尽管风险因素在文献中得到了很好的描述,并且随着时间的推移基本没有变化,但在评估最佳预防策略时必须考虑当地流行病学。 目前推荐用于抗真菌预防的药物在儿童中的研究很少,无论如何,三唑(主要是泊沙康唑)也被认为是儿科中可能的预防药物。 然而,这些药物可能与治疗儿童白血病的重要药物(例如, 长春花生物碱和泊沙康唑),有时它们缺乏特定的儿科制剂,这一事实可能会降低依从性,因为现有制剂(口服溶液)味道不好或吞咽困难以及存在粘膜炎时吸收不良的风险(体积大,不可分割)药丸或胶囊)。 脂质体两性霉素 B (L-AmB) 可以作为儿科抗真菌预防的有效替代品,因为它的抗菌谱扩展到霉菌和酵母菌,并减少了与治疗方案中最常用的抗肿瘤药物的药理相互作用。 尽管仅提供静脉制剂,这可能需要医院进入或激活家庭护理团队,但可以确保完全遵守治疗,所有这一切都是如此。 L-AmB 预防建议采用不同的剂量:每隔一天 1 mg/kg vs 2.5 mg/kg/剂每周两次 vs 5 mg/kg/每周一次。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

120

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Genoa、意大利、16146
        • Istituto Giannina Gaslini

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

2019年1月1日至2023年12月31日期间接受延长剂量两性霉素B脂质体预防治疗的所有儿科患者

描述

纳入标准:

  • 所有发生 IFD 的高风险患者,正在接受化疗(一线治疗或复发治疗)或异基因 HSCT,并已使用脂质体两性霉素 B 延长剂量进行初级真菌预防

排除标准:

  • 既往诊断为 IFD(二级预防),
  • 脂质体两性霉素 B 预防的禁忌症

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
发生 IFD 的高风险患者
患有 IFD 的高风险患者正在接受化疗(一线治疗或复发治疗)或异基因造血干细胞移植,并在 2019 年 1 月 1 日至 2023 年 12 月 31 日期间使用脂质体两性霉素 B 进行初级真菌预防
收集脂质体两性霉素 B 预防的耐受性和有效性数据

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
脂质体两性霉素 B 延长给药的耐受性
大体时间:在第一次和最后一次给予 L-AmB 之间的时期
根据 CTCAE v4.0 评估,发生治疗相关不良事件(临床和实验室不良事件)的参与者人数
在第一次和最后一次给予 L-AmB 之间的时期

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
脂质体两性霉素 B 延长给药的有效性
大体时间:最后一次施用 L-AmB 后最多 6 个月
根据 EORTC/MSG 标准分类为已证实、可能或可能的 IFD 新诊断数量
最后一次施用 L-AmB 后最多 6 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年12月12日

初级完成 (估计的)

2025年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年5月31日

研究注册日期

首次提交

2024年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月10日

首次发布 (实际的)

2024年10月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年4月30日

最后验证

2025年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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