- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06640296
L-AmB_ Retrospectief MULTIcenter-onderzoek naar mycose-profylaxe (L-AmB_RUSCO)
30 april 2025 bijgewerkt door: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Verdraagbaarheid en effectiviteit van verlengde dosering van liposomaal amfotericine B (L-AmB) voor primaire profylaxe van invasieve schimmelziekten bij kinderen met een hoog risico: een retrospectief multicenter onderzoek
Invasieve schimmelziekte (IFD) vertegenwoordigt nog steeds een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij immuungecompromitteerde patiënten, vooral bij patiënten die antineoplastische chemotherapie of allogene hemopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan.
Internationale richtlijnen bevelen primaire antischimmelprofylaxe aan om de mortaliteit en morbiditeit bij deze patiënten te verminderen.
Liposomaal amfotericine B (L-AmB) kan een geldig alternatief zijn voor antischimmelprofylaxe op pediatrische leeftijd, aangezien het spectrum ervan wordt uitgebreid naar zowel schimmels als gisten en de farmacologische interacties met de antineoplastische geneesmiddelen die het meest worden gebruikt in behandelingsprotocollen zijn verminderd.
Dit alles ondanks de beschikbaarheid van een intraveneuze formulering die volledige therapietrouw kan garanderen.
L-AmB-profylaxe is voorgesteld met verschillende doseringen: 1 mg/kg om de dag versus 2,5 mg/kg/dosis tweemaal per week versus 5 mg/kg/eenmaal per week)
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Invasieve schimmelziekte (IFD) vertegenwoordigt nog steeds een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij immuungecompromitteerde patiënten, vooral bij patiënten die antineoplastische chemotherapie of allogene hemopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan.
In deze setting vertonen kinderen enkele verschillen met volwassenen in termen van risicofactoren voor IFD: verschillende behandelingsschema's, leeftijdsgebonden comorbiditeiten, diagnostische hulpmiddelen met verschillende gevoeligheid.
Internationale richtlijnen bevelen ten zeerste primaire profylaxe aan bij kinderen met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD om de ziektegerelateerde morbiditeit en mortaliteit te verminderen (patiënten worden geacht een hoog risico te lopen bij een IFD-incidentie ≥10%).
Hoewel de risicofactoren goed gekarakteriseerd zijn in de literatuur en substantieel onveranderd zijn in de loop van de tijd, moet de lokale epidemiologie in aanmerking worden genomen bij de evaluatie van de beste profylaxestrategie.
Geneesmiddelen die momenteel worden aanbevolen voor antischimmelprofylaxe zijn slecht onderzocht bij kinderen, hoe dan ook zijn triazolen (voornamelijk posaconaozle) ook in de kindergeneeskunde geïndiceerd als mogelijke profylactische middelen.
Deze geneesmiddelen kunnen echter belangrijke interacties vertonen met geneesmiddelen die belangrijk zijn voor de behandeling van kinderleukemieën (bijv.
vinca-alkaloïden en posaconazol) en soms ontbreekt het aan specifieke pediatrische formuleringen, een feit dat de therapietrouw kan verminderen vanwege de slechte smaak van de beschikbare formuleringen (orale oplossingen) of problemen bij het slikken en het risico op slechte absorptie in aanwezigheid van mucositis (omvangrijk, niet-deelbaar pillen of capsules).
Liposomaal amfotericine B (L-AmB) kan een geldig alternatief zijn voor antischimmelprofylaxe op pediatrische leeftijd, aangezien het spectrum ervan wordt uitgebreid naar zowel schimmels als gisten en de farmacologische interacties met de antineoplastische geneesmiddelen die het meest worden gebruikt in behandelingsprotocollen zijn verminderd.
Dit alles ondanks de beschikbaarheid van alleen een intraveneuze formulering waarvoor ziekenhuistoegang of activering van het thuiszorgteam nodig kan zijn, maar die volledige naleving van de behandeling kan garanderen.
L-AmB-profylaxe is voorgesteld met verschillende doseringen: 1 mg/kg om de dag versus 2,5 mg/kg/dosis tweemaal per week versus 5 mg/kg/eenmaal per week).
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
120
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Genoa, Italië, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle pediatrische patiënten die van 01/01/2019 tot 31/12/2023 een verlengde dosis liposomale amfotericine B-profylaxe hebben gekregen
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- alle patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD die chemotherapie krijgen voor (eerstelijns- of terugvalbehandeling) of allo-HSCT waarvoor primaire schimmelprofylaxe met verlengde dosering van liposomaal amfotericine B is toegediend
Uitsluitingscriteria:
- eerdere diagnose van IFD (secundaire profylaxe),
- contra-indicaties voor liposomale amfotericine B-profylaxe
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD
patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD die chemotherapie krijgen voor (eerstelijns- of recidiefbehandeling) of allo-HSCT waarvoor tussen 01/01/2019 en 31/12/2023 primaire schimmelprofylaxe met liposomaal amfotericine B is toegediend
|
gegevens verzamelen over de verdraagbaarheid en effectiviteit van liposomale amfotericine B-profylaxe
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verdraagbaarheid van langdurige dosering van liposomaal amfotericine B
Tijdsspanne: In de periode tussen de eerste en de laatste toediening van L-AmB
|
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (zowel klinische als laboratoriumbijwerkingen) zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
|
In de periode tussen de eerste en de laatste toediening van L-AmB
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Effectiviteit van verlengde dosering van liposomaal amfotericine B
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de laatste toediening van L-AmB
|
Aantal nieuwe diagnoses van IFD geclassificeerd als bewezen, waarschijnlijk of mogelijk volgens EORTC/MSG-criteria
|
Tot 6 maanden na de laatste toediening van L-AmB
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 december 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 mei 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 oktober 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 oktober 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 oktober 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 mei 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 april 2025
Laatst geverifieerd
1 april 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- N. CET Liguria 366/2023
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .