Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

L-AmB_ Retrospectief MULTIcenter-onderzoek naar mycose-profylaxe (L-AmB_RUSCO)

30 april 2025 bijgewerkt door: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini

Verdraagbaarheid en effectiviteit van verlengde dosering van liposomaal amfotericine B (L-AmB) voor primaire profylaxe van invasieve schimmelziekten bij kinderen met een hoog risico: een retrospectief multicenter onderzoek

Invasieve schimmelziekte (IFD) vertegenwoordigt nog steeds een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij immuungecompromitteerde patiënten, vooral bij patiënten die antineoplastische chemotherapie of allogene hemopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan. Internationale richtlijnen bevelen primaire antischimmelprofylaxe aan om de mortaliteit en morbiditeit bij deze patiënten te verminderen. Liposomaal amfotericine B (L-AmB) kan een geldig alternatief zijn voor antischimmelprofylaxe op pediatrische leeftijd, aangezien het spectrum ervan wordt uitgebreid naar zowel schimmels als gisten en de farmacologische interacties met de antineoplastische geneesmiddelen die het meest worden gebruikt in behandelingsprotocollen zijn verminderd. Dit alles ondanks de beschikbaarheid van een intraveneuze formulering die volledige therapietrouw kan garanderen. L-AmB-profylaxe is voorgesteld met verschillende doseringen: 1 mg/kg om de dag versus 2,5 mg/kg/dosis tweemaal per week versus 5 mg/kg/eenmaal per week)

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Gedetailleerde beschrijving

Invasieve schimmelziekte (IFD) vertegenwoordigt nog steeds een belangrijke oorzaak van morbiditeit en mortaliteit bij immuungecompromitteerde patiënten, vooral bij patiënten die antineoplastische chemotherapie of allogene hemopoëtische stamceltransplantatie (allo-HSCT) ondergaan. In deze setting vertonen kinderen enkele verschillen met volwassenen in termen van risicofactoren voor IFD: verschillende behandelingsschema's, leeftijdsgebonden comorbiditeiten, diagnostische hulpmiddelen met verschillende gevoeligheid. Internationale richtlijnen bevelen ten zeerste primaire profylaxe aan bij kinderen met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD om de ziektegerelateerde morbiditeit en mortaliteit te verminderen (patiënten worden geacht een hoog risico te lopen bij een IFD-incidentie ≥10%). Hoewel de risicofactoren goed gekarakteriseerd zijn in de literatuur en substantieel onveranderd zijn in de loop van de tijd, moet de lokale epidemiologie in aanmerking worden genomen bij de evaluatie van de beste profylaxestrategie. Geneesmiddelen die momenteel worden aanbevolen voor antischimmelprofylaxe zijn slecht onderzocht bij kinderen, hoe dan ook zijn triazolen (voornamelijk posaconaozle) ook in de kindergeneeskunde geïndiceerd als mogelijke profylactische middelen. Deze geneesmiddelen kunnen echter belangrijke interacties vertonen met geneesmiddelen die belangrijk zijn voor de behandeling van kinderleukemieën (bijv. vinca-alkaloïden en posaconazol) en soms ontbreekt het aan specifieke pediatrische formuleringen, een feit dat de therapietrouw kan verminderen vanwege de slechte smaak van de beschikbare formuleringen (orale oplossingen) of problemen bij het slikken en het risico op slechte absorptie in aanwezigheid van mucositis (omvangrijk, niet-deelbaar pillen of capsules). Liposomaal amfotericine B (L-AmB) kan een geldig alternatief zijn voor antischimmelprofylaxe op pediatrische leeftijd, aangezien het spectrum ervan wordt uitgebreid naar zowel schimmels als gisten en de farmacologische interacties met de antineoplastische geneesmiddelen die het meest worden gebruikt in behandelingsprotocollen zijn verminderd. Dit alles ondanks de beschikbaarheid van alleen een intraveneuze formulering waarvoor ziekenhuistoegang of activering van het thuiszorgteam nodig kan zijn, maar die volledige naleving van de behandeling kan garanderen. L-AmB-profylaxe is voorgesteld met verschillende doseringen: 1 mg/kg om de dag versus 2,5 mg/kg/dosis tweemaal per week versus 5 mg/kg/eenmaal per week).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

120

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Genoa, Italië, 16146
        • Istituto Giannina Gaslini

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle pediatrische patiënten die van 01/01/2019 tot 31/12/2023 een verlengde dosis liposomale amfotericine B-profylaxe hebben gekregen

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • alle patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD die chemotherapie krijgen voor (eerstelijns- of terugvalbehandeling) of allo-HSCT waarvoor primaire schimmelprofylaxe met verlengde dosering van liposomaal amfotericine B is toegediend

Uitsluitingscriteria:

  • eerdere diagnose van IFD (secundaire profylaxe),
  • contra-indicaties voor liposomale amfotericine B-profylaxe

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD
patiënten met een hoog risico op het ontwikkelen van IFD die chemotherapie krijgen voor (eerstelijns- of recidiefbehandeling) of allo-HSCT waarvoor tussen 01/01/2019 en 31/12/2023 primaire schimmelprofylaxe met liposomaal amfotericine B is toegediend
gegevens verzamelen over de verdraagbaarheid en effectiviteit van liposomale amfotericine B-profylaxe

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verdraagbaarheid van langdurige dosering van liposomaal amfotericine B
Tijdsspanne: In de periode tussen de eerste en de laatste toediening van L-AmB
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen (zowel klinische als laboratoriumbijwerkingen) zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
In de periode tussen de eerste en de laatste toediening van L-AmB

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effectiviteit van verlengde dosering van liposomaal amfotericine B
Tijdsspanne: Tot 6 maanden na de laatste toediening van L-AmB
Aantal nieuwe diagnoses van IFD geclassificeerd als bewezen, waarschijnlijk of mogelijk volgens EORTC/MSG-criteria
Tot 6 maanden na de laatste toediening van L-AmB

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 december 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren