- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06640296
L-AmB_ Retrospektiivinen Multicenter Study on Mycosis Prophylaxis (L-AmB_RUSCO)
keskiviikko 30. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Liposomaalisen amfoterisiini B:n (L-AmB) pidennetyn annostelun siedettävyys ja tehokkuus invasiivisten sienitautien primaarisessa ennaltaehkäisyssä korkean riskin lapsipotilailla: retrospektiivinen monikeskustutkimus
Invasiivinen sienitauti (IFD) on edelleen tärkeä sairastuvuuden ja kuolleisuuden syy immuunipuutteisilla potilailla, erityisesti potilailla, joille tehdään antineoplastinen kemoterapia tai allogeeninen hemopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT).
Kansainvälisissä ohjeissa suositellaan ensisijaista antifungaalista estohoitoa näiden potilaiden kuolleisuuden ja sairastuvuuden vähentämiseksi.
Liposomaalinen amfoterisiini B (L-AmB) voi edustaa pätevää vaihtoehtoa antifungaaliseen ennaltaehkäisyyn lasten iässä, koska sen kirjo on ulotettu sekä homeisiin että hiiviin, ja sillä on vähentynyt farmakologiset vuorovaikutukset hoitomenetelmissä yleisimmin käytettyjen antineoplastisten lääkkeiden kanssa.
Kaikki tämä huolimatta suonensisäisen formulaation saatavuudesta, joka voi varmistaa täydellisen hoidon noudattamisen.
L-AmB-profylaksia on ehdotettu erilaisilla annoksilla: 1 mg/kg joka toinen päivä vs 2,5 mg/kg/annos kahdesti viikossa vs 5 mg/kg/kerran viikossa)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Invasiivinen sienitauti (IFD) on edelleen tärkeä sairastuvuuden ja kuolleisuuden syy immuunipuutteisilla potilailla, erityisesti potilailla, joille tehdään antineoplastinen kemoterapia tai allogeeninen hemopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT).
Tässä ympäristössä lapsilla on joitain eroja aikuisiin verrattuna IFD:n riskitekijöissä: erilaiset hoitomenetelmät, ikään liittyvät liitännäissairaudet, eri herkkyysdiagnostiikkatyökalut.
Kansainvälisissä ohjeissa suositellaan painokkaasti ensisijaista ennaltaehkäisyä lapsille, joilla on suuri riski sairastua IFD:hen sairauteen liittyvän sairastuvuuden ja kuolleisuuden vähentämiseksi (potilaiden katsotaan olevan suuri riski, jos IFD:n ilmaantuvuus on ≥10 %).
Vaikka riskitekijät on kirjallisuudessa hyvin karakterisoitu ja ne ovat olennaisesti muuttumattomina ajan myötä, paikallinen epidemiologia on otettava huomioon arvioitaessa parasta ennaltaehkäisystrategiaa.
Tällä hetkellä antifungaaliseen ehkäisyyn suositeltavia lääkkeitä on tutkittu huonosti lapsilla, joka tapauksessa triatsolit (pääasiassa posakonaozle) ovat indikoituja mahdollisina ehkäisyaineina myös pediatriassa.
Näillä lääkkeillä voi kuitenkin olla merkittäviä yhteisvaikutuksia lasten leukemioiden hoidossa tärkeiden lääkkeiden kanssa (esim.
vinca-alkaloidit ja posakonatsoli) ja joskus niistä puuttuu erityisiä lapsille tarkoitettuja formulaatioita, mikä voi heikentää hoitomyöntyvyyttä saatavilla olevien formulaatioiden (oraaliliuosten) huonon maun tai nielemisvaikeuksien ja huonon imeytymisen riskin vuoksi mukosiitin esiintyessä (kokokokoinen, jakautumaton). pillerit tai kapselit).
Liposomaalinen amfoterisiini B (L-AmB) voi edustaa pätevää vaihtoehtoa antifungaaliseen ennaltaehkäisyyn lasten iässä, koska sen kirjo on ulotettu sekä homeisiin että hiiviin, ja sillä on vähentynyt farmakologiset vuorovaikutukset hoitomenetelmissä yleisimmin käytettyjen antineoplastisten lääkkeiden kanssa.
Kaikki tämä huolimatta siitä, että saatavilla on vain suonensisäinen formulaatio, joka saattaa edellyttää pääsyä sairaalaan tai kotihoitotiimin aktivointia, mutta joka voi varmistaa täydellisen hoidon noudattamisen.
L-AmB-profylaksia on ehdotettu erilaisilla annoksilla: 1 mg/kg joka toinen päivä vs. 2,5 mg/kg/annos kahdesti viikossa vs 5 mg/kg/kerran viikossa).
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
120
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Genoa, Italia, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki lapsipotilaat, jotka saivat pidennettyä liposomaalista amfoterisiini B -profylaksiaa 1.1.2019–31.12.2023 välisenä aikana
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- kaikki potilaat, joilla on suuri riski sairastua IFD:hen ja jotka saavat kemoterapiaa (ensimmäisen linjan hoitoon tai uusiutumishoitoon) tai allo-HSCT-hoitoon, joille on annettu primaarista sieniehkäisyä pidennetyllä liposomaalisen amfoterisiini B:n annostuksella
Poissulkemiskriteerit:
- aiempi diagnoosi IFD (sekundaarinen profylaksi),
- liposomaalisen amfoterisiini B -profylaksin vasta-aiheet
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on suuri riski saada IFD
potilaat, joilla on suuri riski sairastua IFD:hen, jotka saavat kemoterapiaa (ensimmäisen linjan hoitoon tai uusiutumishoitoon) tai allo-HSCT-hoitoon, joille on annettu primaarista sienten estohoitoa liposomaalisella amfoterisiini B:llä 1.1.2019-31.12.2023 välisenä aikana
|
kerätä tietoja liposomaalisen amfoterisiini B -profylaksin siedettävyydestä ja tehokkuudesta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Liposomaalisen amfoterisiini B:n pidennetyn annostelun siedettävyys
Aikaikkuna: L-AmB:n ensimmäisen ja viimeisen annon välisenä aikana
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (sekä kliinisiä että laboratoriotutkimuksia) CTCAE v4.0:lla arvioituna
|
L-AmB:n ensimmäisen ja viimeisen annon välisenä aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Liposomaalisen amfoterisiini B:n pidennetyn annostelun tehokkuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta viimeisen L-AmB:n annon jälkeen
|
Uusien IFD-diagnoosien määrä, jotka on luokiteltu todistetuiksi, todennäköisiksi tai mahdollisiksi EORTC/MSG-kriteerien mukaan
|
Jopa 6 kuukautta viimeisen L-AmB:n annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 31. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 15. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 4. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- N. CET Liguria 366/2023
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .