Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

L-AmB_ Retrospektiivinen Multicenter Study on Mycosis Prophylaxis (L-AmB_RUSCO)

keskiviikko 30. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini

Liposomaalisen amfoterisiini B:n (L-AmB) pidennetyn annostelun siedettävyys ja tehokkuus invasiivisten sienitautien primaarisessa ennaltaehkäisyssä korkean riskin lapsipotilailla: retrospektiivinen monikeskustutkimus

Invasiivinen sienitauti (IFD) on edelleen tärkeä sairastuvuuden ja kuolleisuuden syy immuunipuutteisilla potilailla, erityisesti potilailla, joille tehdään antineoplastinen kemoterapia tai allogeeninen hemopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT). Kansainvälisissä ohjeissa suositellaan ensisijaista antifungaalista estohoitoa näiden potilaiden kuolleisuuden ja sairastuvuuden vähentämiseksi. Liposomaalinen amfoterisiini B (L-AmB) voi edustaa pätevää vaihtoehtoa antifungaaliseen ennaltaehkäisyyn lasten iässä, koska sen kirjo on ulotettu sekä homeisiin että hiiviin, ja sillä on vähentynyt farmakologiset vuorovaikutukset hoitomenetelmissä yleisimmin käytettyjen antineoplastisten lääkkeiden kanssa. Kaikki tämä huolimatta suonensisäisen formulaation saatavuudesta, joka voi varmistaa täydellisen hoidon noudattamisen. L-AmB-profylaksia on ehdotettu erilaisilla annoksilla: 1 mg/kg joka toinen päivä vs 2,5 mg/kg/annos kahdesti viikossa vs 5 mg/kg/kerran viikossa)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Invasiivinen sienitauti (IFD) on edelleen tärkeä sairastuvuuden ja kuolleisuuden syy immuunipuutteisilla potilailla, erityisesti potilailla, joille tehdään antineoplastinen kemoterapia tai allogeeninen hemopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT). Tässä ympäristössä lapsilla on joitain eroja aikuisiin verrattuna IFD:n riskitekijöissä: erilaiset hoitomenetelmät, ikään liittyvät liitännäissairaudet, eri herkkyysdiagnostiikkatyökalut. Kansainvälisissä ohjeissa suositellaan painokkaasti ensisijaista ennaltaehkäisyä lapsille, joilla on suuri riski sairastua IFD:hen sairauteen liittyvän sairastuvuuden ja kuolleisuuden vähentämiseksi (potilaiden katsotaan olevan suuri riski, jos IFD:n ilmaantuvuus on ≥10 %). Vaikka riskitekijät on kirjallisuudessa hyvin karakterisoitu ja ne ovat olennaisesti muuttumattomina ajan myötä, paikallinen epidemiologia on otettava huomioon arvioitaessa parasta ennaltaehkäisystrategiaa. Tällä hetkellä antifungaaliseen ehkäisyyn suositeltavia lääkkeitä on tutkittu huonosti lapsilla, joka tapauksessa triatsolit (pääasiassa posakonaozle) ovat indikoituja mahdollisina ehkäisyaineina myös pediatriassa. Näillä lääkkeillä voi kuitenkin olla merkittäviä yhteisvaikutuksia lasten leukemioiden hoidossa tärkeiden lääkkeiden kanssa (esim. vinca-alkaloidit ja posakonatsoli) ja joskus niistä puuttuu erityisiä lapsille tarkoitettuja formulaatioita, mikä voi heikentää hoitomyöntyvyyttä saatavilla olevien formulaatioiden (oraaliliuosten) huonon maun tai nielemisvaikeuksien ja huonon imeytymisen riskin vuoksi mukosiitin esiintyessä (kokokokoinen, jakautumaton). pillerit tai kapselit). Liposomaalinen amfoterisiini B (L-AmB) voi edustaa pätevää vaihtoehtoa antifungaaliseen ennaltaehkäisyyn lasten iässä, koska sen kirjo on ulotettu sekä homeisiin että hiiviin, ja sillä on vähentynyt farmakologiset vuorovaikutukset hoitomenetelmissä yleisimmin käytettyjen antineoplastisten lääkkeiden kanssa. Kaikki tämä huolimatta siitä, että saatavilla on vain suonensisäinen formulaatio, joka saattaa edellyttää pääsyä sairaalaan tai kotihoitotiimin aktivointia, mutta joka voi varmistaa täydellisen hoidon noudattamisen. L-AmB-profylaksia on ehdotettu erilaisilla annoksilla: 1 mg/kg joka toinen päivä vs. 2,5 mg/kg/annos kahdesti viikossa vs 5 mg/kg/kerran viikossa).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

      • Genoa, Italia, 16146
        • Istituto Giannina Gaslini

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki lapsipotilaat, jotka saivat pidennettyä liposomaalista amfoterisiini B -profylaksiaa 1.1.2019–31.12.2023 välisenä aikana

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • kaikki potilaat, joilla on suuri riski sairastua IFD:hen ja jotka saavat kemoterapiaa (ensimmäisen linjan hoitoon tai uusiutumishoitoon) tai allo-HSCT-hoitoon, joille on annettu primaarista sieniehkäisyä pidennetyllä liposomaalisen amfoterisiini B:n annostuksella

Poissulkemiskriteerit:

  • aiempi diagnoosi IFD (sekundaarinen profylaksi),
  • liposomaalisen amfoterisiini B -profylaksin vasta-aiheet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Potilaat, joilla on suuri riski saada IFD
potilaat, joilla on suuri riski sairastua IFD:hen, jotka saavat kemoterapiaa (ensimmäisen linjan hoitoon tai uusiutumishoitoon) tai allo-HSCT-hoitoon, joille on annettu primaarista sienten estohoitoa liposomaalisella amfoterisiini B:llä 1.1.2019-31.12.2023 välisenä aikana
kerätä tietoja liposomaalisen amfoterisiini B -profylaksin siedettävyydestä ja tehokkuudesta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liposomaalisen amfoterisiini B:n pidennetyn annostelun siedettävyys
Aikaikkuna: L-AmB:n ensimmäisen ja viimeisen annon välisenä aikana
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (sekä kliinisiä että laboratoriotutkimuksia) CTCAE v4.0:lla arvioituna
L-AmB:n ensimmäisen ja viimeisen annon välisenä aikana

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Liposomaalisen amfoterisiini B:n pidennetyn annostelun tehokkuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta viimeisen L-AmB:n annon jälkeen
Uusien IFD-diagnoosien määrä, jotka on luokiteltu todistetuiksi, todennäköisiksi tai mahdollisiksi EORTC/MSG-kriteerien mukaan
Jopa 6 kuukautta viimeisen L-AmB:n annon jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Sunnuntai 4. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa