- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06640296
L-AmB_ Retrospektive multizentrische Studie zur Mykose-Prophylaxe (L-AmB_RUSCO)
30. April 2025 aktualisiert von: Elio Castagnola, Istituto Giannina Gaslini
Verträglichkeit und Wirksamkeit einer erweiterten Dosierung von liposomalem Amphotericin B (L-AmB) zur Primärprophylaxe invasiver Pilzerkrankungen bei pädiatrischen Hochrisikopatienten: eine retrospektive multizentrische Studie
Invasive Pilzerkrankungen (IFD) stellen immer noch eine wichtige Ursache für Morbidität und Mortalität bei immungeschwächten Patienten dar, insbesondere bei Patienten, die sich einer antineoplastischen Chemotherapie oder einer allogenen hämopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) unterziehen.
Internationale Leitlinien empfehlen eine primäre antimykotische Prophylaxe, um Mortalität und Morbidität bei diesen Patienten zu reduzieren.
Liposomales Amphotericin B (L-AmB) kann eine gültige Alternative für die Antimykotika-Prophylaxe im pädiatrischen Alter darstellen, da sein Spektrum sowohl auf Schimmelpilze als auch auf Hefen ausgeweitet wird und die pharmakologischen Wechselwirkungen mit den in Behandlungsprotokollen am häufigsten verwendeten antineoplastischen Arzneimitteln verringert sind.
Und das trotz der Verfügbarkeit einer intravenösen Formulierung, die eine vollständige Einhaltung der Behandlung gewährleisten kann.
Eine L-AmB-Prophylaxe wurde mit unterschiedlichen Dosierungen vorgeschlagen: 1 mg/kg jeden zweiten Tag vs. 2,5 mg/kg/Dosis zweimal pro Woche vs. 5 mg/kg/einmal pro Woche)
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Invasive Pilzerkrankungen (IFD) stellen immer noch eine wichtige Ursache für Morbidität und Mortalität bei immungeschwächten Patienten dar, insbesondere bei Patienten, die sich einer antineoplastischen Chemotherapie oder einer allogenen hämopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) unterziehen.
In dieser Situation weisen Kinder im Vergleich zu Erwachsenen einige Unterschiede hinsichtlich der Risikofaktoren für IFD auf: unterschiedliche Behandlungsschemata, altersbedingte Komorbiditäten, diagnostische Instrumente mit unterschiedlicher Empfindlichkeit.
Internationale Leitlinien empfehlen dringend eine Primärprophylaxe bei Kindern mit hohem Risiko für die Entwicklung einer IFD, um die krankheitsbedingte Morbidität und Mortalität zu verringern (bei einer IFD-Inzidenz von ≥ 10 % gelten Patienten als Hochrisikopatienten).
Obwohl die Risikofaktoren in der Literatur gut beschrieben sind und im Laufe der Zeit im Wesentlichen unverändert bleiben, muss die lokale Epidemiologie bei der Bewertung der besten Prophylaxestrategie berücksichtigt werden.
Medikamente, die derzeit zur Antimykotika-Prophylaxe empfohlen werden, sind bei Kindern nur unzureichend untersucht. Dennoch sind Triazole (hauptsächlich Posaconaozle) auch in der Pädiatrie als mögliche Prophylaxemittel indiziert.
Diese Arzneimittel können jedoch wichtige Wechselwirkungen mit Arzneimitteln aufweisen, die für die Behandlung von Leukämien bei Kindern wichtig sind (z. B.
Vinca-Alkaloide und Posaconazol) und manchmal fehlen spezielle pädiatrische Formulierungen, was die Compliance aufgrund des schlechten Geschmacks der verfügbaren Formulierungen (Lösungen zum Einnehmen) oder Schwierigkeiten beim Schlucken und des Risikos einer schlechten Absorption bei vorhandener Mukositis (voluminös, nicht teilbar) beeinträchtigen kann Pillen oder Kapseln).
Liposomales Amphotericin B (L-AmB) kann eine gültige Alternative für die Antimykotika-Prophylaxe im pädiatrischen Alter darstellen, da sein Spektrum sowohl auf Schimmelpilze als auch auf Hefen ausgeweitet wird und die pharmakologischen Wechselwirkungen mit den in Behandlungsprotokollen am häufigsten verwendeten antineoplastischen Arzneimitteln verringert sind.
All dies trotz der Verfügbarkeit einer intravenösen Formulierung, die möglicherweise den Zugang zum Krankenhaus oder die Aktivierung des häuslichen Pflegeteams erfordert, aber die vollständige Einhaltung der Behandlung gewährleisten kann.
Eine L-AmB-Prophylaxe wurde mit unterschiedlichen Dosierungen vorgeschlagen: 1 mg/kg jeden zweiten Tag vs. 2,5 mg/kg/Dosis zweimal pro Woche vs. 5 mg/kg/einmal pro Woche.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
120
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Genoa, Italien, 16146
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Alle pädiatrischen Patienten, die vom 01.01.2019 bis zum 31.12.2023 eine verlängerte Dosierung der liposomalen Amphotericin-B-Prophylaxe erhalten haben
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- alle Patienten mit hohem Risiko für die Entwicklung einer IFD, die eine Chemotherapie (Erstlinien- oder Rückfallbehandlung) oder eine allo-HSCT erhalten, bei der eine primäre Pilzprophylaxe mit verlängerter Dosierung von liposomalem Amphotericin B verabreicht wurde
Ausschlusskriterien:
- frühere IFD-Diagnose (Sekundärprophylaxe),
- Kontraindikationen für die Prophylaxe mit liposomalem Amphotericin B
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Patienten mit hohem Risiko, eine IFD zu entwickeln
Patienten mit hohem Risiko für die Entwicklung einer IFD, die zwischen dem 01.01.2019 und dem 31.12.2023 eine Chemotherapie (Erstlinien- oder Rückfallbehandlung) oder eine allo-HSCT erhalten, bei denen eine primäre Pilzprophylaxe mit liposomalem Amphotericin B verabreicht wurde
|
Sammeln Sie Daten zur Verträglichkeit und Wirksamkeit der liposomalen Amphotericin B-Prophylaxe
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Verträglichkeit einer längeren Dosierung von liposomalem Amphotericin B
Zeitfenster: Im Zeitraum zwischen der ersten und letzten Verabreichung von L-AmB
|
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (sowohl klinische als auch labortechnische unerwünschte Ereignisse) gemäß CTCAE v4.0
|
Im Zeitraum zwischen der ersten und letzten Verabreichung von L-AmB
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Wirksamkeit einer verlängerten Dosierung von liposomalem Amphotericin B
Zeitfenster: Bis zu 6 Monate nach der letzten Verabreichung von L-AmB
|
Anzahl der neuen IFD-Diagnosen, die gemäß EORTC/MSG-Kriterien als nachgewiesen, wahrscheinlich oder möglich eingestuft wurden
|
Bis zu 6 Monate nach der letzten Verabreichung von L-AmB
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Allgemeine Veröffentlichungen
- Donnelly JP, Chen SC, Kauffman CA, Steinbach WJ, Baddley JW, Verweij PE, Clancy CJ, Wingard JR, Lockhart SR, Groll AH, Sorrell TC, Bassetti M, Akan H, Alexander BD, Andes D, Azoulay E, Bialek R, Bradsher RW, Bretagne S, Calandra T, Caliendo AM, Castagnola E, Cruciani M, Cuenca-Estrella M, Decker CF, Desai SR, Fisher B, Harrison T, Heussel CP, Jensen HE, Kibbler CC, Kontoyiannis DP, Kullberg BJ, Lagrou K, Lamoth F, Lehrnbecher T, Loeffler J, Lortholary O, Maertens J, Marchetti O, Marr KA, Masur H, Meis JF, Morrisey CO, Nucci M, Ostrosky-Zeichner L, Pagano L, Patterson TF, Perfect JR, Racil Z, Roilides E, Ruhnke M, Prokop CS, Shoham S, Slavin MA, Stevens DA, Thompson GR, Vazquez JA, Viscoli C, Walsh TJ, Warris A, Wheat LJ, White PL, Zaoutis TE, Pappas PG. Revision and Update of the Consensus Definitions of Invasive Fungal Disease From the European Organization for Research and Treatment of Cancer and the Mycoses Study Group Education and Research Consortium. Clin Infect Dis. 2020 Sep 12;71(6):1367-1376. doi: 10.1093/cid/ciz1008.
- Bochennek K, Tramsen L, Schedler N, Becker M, Klingebiel T, Groll AH, Lehrnbecher T. Liposomal amphotericin B twice weekly as antifungal prophylaxis in paediatric haematological malignancy patients. Clin Microbiol Infect. 2011 Dec;17(12):1868-74. doi: 10.1111/j.1469-0691.2011.03483.x. Epub 2011 Sep 6.
- Groll AH, Pana D, Lanternier F, Mesini A, Ammann RA, Averbuch D, Castagnola E, Cesaro S, Engelhard D, Garcia-Vidal C, Kanerva J, Ritz N, Roilides E, Styczynski J, Warris A, Lehrnbecher T; 8th European Conference on Infections in Leukaemia. 8th European Conference on Infections in Leukaemia: 2020 guidelines for the diagnosis, prevention, and treatment of invasive fungal diseases in paediatric patients with cancer or post-haematopoietic cell transplantation. Lancet Oncol. 2021 Jun;22(6):e254-e269. doi: 10.1016/S1470-2045(20)30723-3. Epub 2021 Mar 31.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
12. Dezember 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Mai 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Oktober 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Oktober 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. Oktober 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
4. Mai 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. April 2025
Zuletzt verifiziert
1. April 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- N. CET Liguria 366/2023
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Invasive Pilzinfektionen
-
Jianfeng XieRekrutierungCLABSI – Central Line Associated Bloodstream InfectionChina
-
Wenjin YinAktiv, nicht rekrutierendBrustkrebs invasivChina
-
Wenjin YinAktiv, nicht rekrutierend
-
Beni-Suef UniversityUnbekanntFlüssigkeitsreanimationsüberwachung Nicht-invasivÄgypten
-
Wenjin YinAktiv, nicht rekrutierend
-
Assiut UniversityNoch keine RekrutierungCLABSI – Central Line Associated Bloodstream Infection | Peripher eingeführter Zentralkatheter | Nabelschnur venöser Katheter
-
Medical University of ViennaMedical University of GrazNoch keine RekrutierungHerzleistung | Hämodynamische Messung | Nicht-invasivÖsterreich
-
Nanjing First Hospital, Nanjing Medical UniversityNoch keine RekrutierungAusbildung | Ultraschall | Anästhesiologie | Nicht-invasiv | Residenz | NadelChina
-
Maxima Medical CenterZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and DevelopmentRekrutierungKaiserschnitt | Elektrokardiographie | Kardiotokographie | Fetale Überwachung | Nicht-invasivNiederlande
-
Southeast University, ChinaNoch keine RekrutierungAspergillose invasiv
Klinische Studien zur Liposomales Amphotericin B (LAmB)
-
Bill McGheeAstellas Pharma IncAbgeschlossenPilzinfektionen der zentralen LinieVereinigte Staaten
-
Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...AbgeschlossenInvasive pulmonale AspergilloseSpanien
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Gilead Sciences; Viatris Inc... und andere MitarbeiterNoch keine RekrutierungTalaromykoseVereinigte Staaten, Vietnam
-
Institute of Tropical Medicine, BelgiumLondon School of Hygiene and Tropical Medicine; Uppsala University; University... und andere MitarbeiterNoch keine RekrutierungKutane LeihmanioseÄthiopien
-
Aurobindo Pharma LtdAxis Clinicals LimitedAbgeschlossenViszerale LeishmanioseBangladesch, Indien
-
Qiu YeGuangzhou Medical UniversityAktiv, nicht rekrutierend
-
Southeast University, ChinaNoch keine RekrutierungAspergillose invasiv
-
PETHEMA FoundationAbgeschlossenAkute myeloische Leukämie | Allogene Transplantation hämatopoetischer VorläuferzellenSpanien
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.BeendetCandidiasisPhilippinen, Vereinigte Staaten, Kanada, Israel, Rumänien, Griechenland, Truthahn, Brasilien, Bulgarien, Kolumbien, Ungarn, Ukraine
-
LiposomeAbgeschlossenHIV-Infektionen | Meningitis, KryptokokkenVereinigte Staaten