以前にX連鎖網膜色素変性症（XLRP）の遺伝子治療を受けた参加者に対する第二眼治療の追跡調査
2026年8月27日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
X連鎖網膜色素変性症の成人および小児の遺伝子治療のため、過去に組換えアデノ随伴ウイルスベクター（AAV5 hRKp.RPGR）による治療を受けた患者の第2眼治療のための非盲検、多施設共同、第2相追跡研究網膜色素変性症 GTPase 調節因子 (RPGR) の欠陥
この研究の目的は、X 連鎖網膜色素変性症の成人および小児におけるアデノ随伴ウイルス ベクター (AAV5 hRKp.RPGR) 遺伝子治療の網膜下送達の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MGT009試験においてAAV5-hRKp.RPGRによる治療を受けており、MGT010試験を完了したか、現在登録されている
- 研究の目的と手順を理解し、研究に参加する意思があることを示すインフォームドコンセントフォームに署名する必要があります。
- プロトコールを遵守し、長期的なフォローアップを行う意欲がある
除外基準:
- この研究に登録するための特定の除外基準はありません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
参加者は、過去のMGT009研究（NCT03252847）で投与された用量に応じて、1日目に網膜下にAAV5 hRKp.RPGRの用量（低用量または中用量）を投与されます。
治療を受けた後、参加者は安全性が評価されます。
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AAV5-hRKp.RPGRは網膜下に投与されます。
他の名前：
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実験的：コホート 2
コホート 1 で安全性が確認されたら、参加者は 1 日目に第 2 の目に網膜下に AAV5 hRKp.RPGR の治療用量 (低用量または中用量) が投与されます。
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AAV5-hRKp.RPGRは網膜下に投与されます。
他の名前：
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他の：コホート 3
手術を受ける意思がない参加者、または手術を受ける資格がない参加者は、このコホートで評価されます。
以前の研究MGT009での最初の目の手術後5年が経過するまで、毎年評価が行われます。
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参加者はいかなる介入も受けず、追跡調査を受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：ベースラインから最長 5.5 年
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AE は、医薬品 (治験薬または非治験薬) を投与された臨床研究参加者における望ましくない医学的出来事です。
AE は必ずしも介入と因果関係があるとは限りません。
AE は、医薬品 (治験薬または非治験薬) に関連しているかどうかに関係なく、医薬品 (治験薬または非治験薬) の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (異常所見を含む)、症状、または疾患です。 。
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ベースラインから最長 5.5 年
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早期治療によるベスト補正視力（BCVA）のベースラインからの変化糖尿病性網膜症研究（ETDRS）チャートレタースコア
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60か月
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ETDRSによるBCVAのベースラインからの変更は、2番目の処理された眼の単眼評価におけるチャートレタースコアを評価します。
BCVAは、調査目でETDRSスケール（0〜100文字の範囲）を使用して測定されました。
正しく読み取られる文字の数の増加は、ビジョンが改善され、その逆があることを意味します。
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ベースライン、12、24、36、48、60か月
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ETDRSチャートレタースコアによる低輝度視力（LLVA）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60か月
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ETDRSによるLLVAの変化は、2番目の治療眼の単眼評価におけるベースラインからのチャートレタースコアを評価します。
視覚関数の評価には、ETDRS文字による各眼のLLVA評価が含まれていました。
レタースコアは0（悪いスコア）の範囲（ベストスコア）の範囲であり、ベースラインからのLLVAのゲインは視力の改善を示します。
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ベースライン、12、24、36、48、60か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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中心10度以内の平均網膜感度のベースラインからの変化（MRS10）
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60 か月目
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2番目に治療した眼の静的視野測定におけるMRS10のベースラインからの変化が測定されます。
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ベースライン、12、24、36、48、60 か月目
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全視野内の平均網膜感度のベースラインからの変化 (MRS90)
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60 か月目
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2番目に治療した眼の静的視野測定におけるMRS90のベースラインからの変化が評価される。
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ベースライン、12、24、36、48、60 か月目
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低輝度アンケート (LLQ) ドメイン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12 か月目
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LLQ は、低照度下および夜間の自己申告による視覚上の問題を評価するための 32 項目の疾患固有の質問票です。
回答の範囲は質問によって異なりますが、全体的なパターンとしては、「1」は「まったく難しくない」を意味し、数字が大きくなるにつれて難しくなるということです。
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ベースライン、12 か月目
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静的境界におけるポイントワイズ応答によって評価される網膜機能の変化
時間枠：12月から60か月まで
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2番目の処理された眼の完全な視野内の静的視周測定におけるポイントワイズ応答が評価されます。
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12月から60か月まで
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中央30度の視野内の静的境界におけるポイントワイズ応答によって評価される網膜機能の変化
時間枠：12月から60か月まで
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2番目の処理された眼の中心30度視野内の静的視野測定におけるポイントワイズ応答が評価されます。
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12月から60か月まで
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低輝度視力（LLVA）におけるベースラインからの変更糖尿病性網膜症研究（ETDRS）チャートレタースコアによる変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60か月
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ETDRSによるLLVAの変化は、2番目の治療眼の単眼評価におけるベースラインからのチャートレタースコアを評価します。
視覚関数の評価には、ETDRS文字による各眼のLLVA評価が含まれていました。
レタースコアは0（悪いスコア）の範囲（ベストスコア）の範囲であり、ベースラインからのLLVAのゲインは視力の改善を示します。
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ベースライン、12、24、36、48、60か月
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ETDRSチャートレタースコアによるベスト修正視力（BCVA）のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、60か月
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ETDRSによるBCVAのベースラインからの変更は、2番目の処理された眼の単眼評価におけるチャートレタースコアを評価します。
BCVAは、調査目でETDRSスケール（0〜100文字の範囲）を使用して測定されました。
正しく読み取られる文字の数の増加は、ビジョンが改善され、その逆があることを意味します。
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ベースライン、12、24、36、48、60か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月10日
一次修了 (推定)
2030年10月24日
研究の完了 (推定)
2030年10月24日
試験登録日
最初に提出
2024年10月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月16日
最初の投稿 (実際)
2024年10月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月27日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 74765340RPG2001 (その他の識別子：Janssen Research & Development, LLC)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ジョンソン・エンド・ジョンソンのヤンセンファーマ会社のデータ共有ポリシーは、www.janssen.com/clinical-trials/transparency でご覧いただけます。
このサイトに記載されているように、研究データへのアクセス要求は、Yale Open Data Access (YODA) プロジェクト サイト (yoda.yale.edu) から送信できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。