A második szem kezelésének utóvizsgálata olyan résztvevők számára, akiket korábban X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) génterápiával kezeltek
2026. augusztus 27. frissítette: Janssen Research & Development, LLC
Nyílt elrendezésű, többközpontú, 2. fázisú nyomon követési vizsgálat olyan betegek második szem kezelésére, akiket korábban rekombináns adeno-asszociált vírusvektorral (AAV5 hRKp.RPGR) kezeltek X-hez kötött retinitis pigmentosában szenvedő felnőttek és gyermekek génterápiájára. Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR) hibái
A tanulmány célja az adeno-asszociált vírusvektor (AAV5 hRKp.RPGR) génterápia szubretinális bejuttatásának biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése X-kapcsolt retinitis pigmentosa-ban szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az MGT009 vizsgálatban AAV5-hRKp.RPGR-rel kezelték, és befejezték, vagy jelenleg be vannak vonva az MGT010 vizsgálatba
- Tájékozott beleegyező nyilatkozatot kell aláírnia, amely jelzi, hogy megértette a vizsgálat célját és eljárásait, és hajlandó részt venni a vizsgálatban
- Hajlandó betartani a protokollt és a hosszú távú nyomon követést
Kizárási kritériumok:
- Nincsenek konkrét kizárási kritériumok a vizsgálatba való beiratkozáshoz
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
A résztvevők az AAV5 hRKp.RPGR dózisát kapják a retina alá (alacsony vagy közepes dózisú) az 1. napon, az MGT009 (NCT03252847) vizsgálatban korábban alkalmazott dózistól függően.
A kezelés után a résztvevők biztonságát értékelik.
|
Az AAV5-hRKp.RPGR-t szubretinálisan kell beadni.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
A résztvevők megkapják az AAV5 hRKp.RPGR kezelési dózisát a retina alá (alacsony dózisú vagy közepes dózisú) az 1. napon a második szemben, miután a biztonságot az 1. kohorszban meghatározták.
|
Az AAV5-hRKp.RPGR-t szubretinálisan kell beadni.
Más nevek:
|
|
Egyéb: 3. kohorsz
Ebben a kohorszban értékelik azokat a résztvevőket, akik nem hajlandók műtétre, vagy nem jogosultak műtétre.
A korábbi MGT009 vizsgálatban végzett első szemműtétjük után 5 évig évente értékelik őket.
|
A résztvevők semmilyen beavatkozásban nem részesülnek, és utóvizsgálaton vesznek részt.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) résztvevők száma
Időkeret: Az alapvonaltól 5,5 évig
|
Az AE bármely nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél, aki gyógyszerészeti (vizsgálati vagy nem vizsgálati) terméket kapott.
Az AE nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a beavatkozással.
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékos jel (beleértve a kóros leletet is), tünet vagy betegség, amely időlegesen összefügg egy (vizsgálati vagy nem vizsgálati) gyógyszerkészítmény használatával, függetlenül attól, hogy az adott (vizsgálati vagy nem vizsgálati) gyógyszerkészítményhez kapcsolódik-e vagy sem. .
|
Az alapvonaltól 5,5 évig
|
|
Váltás az alapvonaltól a legjobban korrigált látásélességben (BCVA) a korai kezelés diabéteszes retinopathia tanulmánya (ETDRS) diagramok pontszámaival
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
A második kezelt szem monokuláris értékelésében az ETDRS diagramok pontszámainak alapjául a BCVA -ban való váltás meg kell vizsgálni.
A BCVA -t az ETDRS skála (0 és 100 betű közötti) alkalmazásával mértük a vizsgálati szemben.
A megfelelően elolvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult, és fordítva.
|
Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
|
Váltás az alapvonaltól az alacsony fényerősségű látásélességben (LLVA) az ETDRS diagram -levél pontszáma alapján
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
Az LLVA változását az ETDRS diagram -levél pontszáma alapján a kiindulási pontból a második kezelt szem monokuláris értékelésében kell megvizsgálni.
A vizuális funkciók értékelései tartalmazzák az LLVA értékelését minden szemben ETDRS betűkkel.
A levél pontszáma 0 (rosszabb pontszám) és 100 (a legjobb pontszám), és az LLVA nyeresége a kiindulási értékből jelzi a látásélesség javulását.
|
Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a retina átlagos érzékenységében a központi 10 fokon belül (MRS10)
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
Mérni fogják az MRS10 kiindulási értékhez viszonyított változását a második kezelt szem statikus kerületében.
|
Alapállapot, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a retina átlagos érzékenységében a teljes látómezőn belül (MRS90)
Időkeret: Alapállapot, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
A második kezelt szem statikus perimetriájában az MRS90 kiindulási értékhez viszonyított változását értékelik.
|
Alapállapot, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az alacsony fénysűrűségű kérdőív (LLQ) tartományi pontszámaiban
Időkeret: Alapállapot, 12. hónap
|
Az LLQ egy 32 elemből álló, betegség-specifikus kérdőív, amely az ön által bejelentett látásproblémák felmérésére szolgál alacsony fénysűrűség mellett és éjszaka.
A válaszok köre a különböző kérdésekre eltérő, az általános mintázat szerint az "1" azt jelenti, hogy "egyáltalán nincs nehézség", az egyre magasabb számok pedig egyre nehezebbé válnak.
|
Alapállapot, 12. hónap
|
|
A retina funkciójának változása a statikus kerületi pontonkénti válasz alapján értékelve
Időkeret: A 12. hónaptól a 60. hónapig
|
A második kezelt szem teljes látótérén belüli statikus perimetriában mutatott pontos választ a teljes látótérben.
|
A 12. hónaptól a 60. hónapig
|
|
A retina funkciójának változása a pontos válasz által a statikus perimetriában történő értékelés szerint
Időkeret: A 12. hónaptól a 60. hónapig
|
A második kezelt szemben a középső 30 fokos látótérben a statikus kerületben mutató pontos választ a statikus kerületen belül meg kell vizsgálni.
|
A 12. hónaptól a 60. hónapig
|
|
Váltás az alapvonaltól az alacsony fényerősségű látásélességben (LLVA) a korai kezelés diabéteszes retinopathia tanulmánya (ETDRS) diagram -betű pontszáma alapján
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
Az LLVA változását az ETDRS diagram -levél pontszáma alapján a kiindulási pontból a második kezelt szem monokuláris értékelésében kell megvizsgálni.
A vizuális funkciók értékelései tartalmazzák az LLVA értékelését minden szemben ETDRS betűkkel.
A levél pontszáma 0 (rosszabb pontszám) és 100 (a legjobb pontszám), és az LLVA nyeresége a kiindulási értékből jelzi a látásélesség javulását.
|
Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
|
Váltás az alapvonaltól a legjobban korrigált látásélességben (BCVA) az ETDRS diagram -pontszámaival
Időkeret: Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
A második kezelt szem monokuláris értékelésében az ETDRS diagramok pontszámainak alapjául a BCVA -ban való váltás meg kell vizsgálni.
A BCVA -t az ETDRS skála (0 és 100 betű közötti) alkalmazásával mértük a vizsgálati szemben.
A megfelelően elolvasott betűk számának növekedése azt jelenti, hogy a látás javult, és fordítva.
|
Alapvonal, 12., 24., 36., 48. és 60. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. október 10.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2030. október 24.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. október 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. október 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. október 16.
Első közzététel (Tényleges)
2024. október 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 28.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 74765340RPG2001 (Egyéb azonosító: Janssen Research & Development, LLC)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson adatmegosztási szabályzata a www.janssen.com/clinical-trials/transparency címen érhető el.
Amint az ezen az oldalon olvasható, a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket a Yale Open Data Access (YODA) projekt webhelyén keresztül lehet benyújtani a yoda.yale.edu címen.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .