对先前接受 X 连锁视网膜色素变性 (XLRP) 基因治疗的参与者进行第二只眼治疗的后续研究
2026年8月27日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
一项开放标签、多中心、2 期后续研究，对先前接受过重组腺相关病毒载体 (AAV5 hRKp.RPGR) 治疗的患者进行第二眼治疗，用于因 X 连锁色素性视网膜炎进行基因治疗的成人和儿童色素性视网膜炎 GTP 酶调节因子 (RPGR) 缺陷
本研究的目的是评估视网膜下递送腺相关病毒载体 (AAV5 hRKp.RPGR) 基因治疗对成人和儿童 X 连锁色素性视网膜炎的安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 已在研究 MGT009 中接受 AAV5-hRKp.RPGR 治疗，并已完成或目前正在参加研究 MGT010
- 必须签署知情同意书，表明他们了解研究的目的和程序并愿意参与研究
- 愿意遵守协议并长期跟进
排除标准：
- 没有参加本研究的具体排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组
参与者将在第一天在视网膜下接受一定剂量的 AAV5 hRKp.RPGR（低剂量或中剂量），具体取决于过去在研究 MGT009 (NCT03252847) 中施用的剂量。
接受治疗后，将对参与者进行安全评估。
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AAV5-hRKp.RPGR 将在视网膜下给药。
其他名称：
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实验性的：第 2 组
一旦在队列 1 中确定安全性，参与者将在第 1 天在第二只眼睛的视网膜下接受 AAV5 hRKp.RPGR 的治疗剂量（低剂量或中剂量）。
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AAV5-hRKp.RPGR 将在视网膜下给药。
其他名称：
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其他：第 3 组
不愿意接受手术或不符合手术资格的参与者将在此队列中接受评估。
他们将每年接受一次评估，直到在之前的研究 MGT009 中进行初次眼科手术后 5 年。
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参与者不会接受任何干预，并将接受后续评估。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：从基线到 5.5 年
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AE 是指临床研究参与者服用药物（研究性或非研究性）产品时发生的任何不良医疗事件。
AE 不一定与干预有因果关系。
AE 可以是与使用医药（研究或非研究）产品暂时相关的任何不利和非预期体征（包括异常发现）、症状或疾病，无论是否与该医药（研究或非研究）产品相关。
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从基线到 5.5 年
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早期治疗糖尿病性视网膜病（ETDRS）图表字母评分，从最佳校正视力（BCVA）中的基线变化
大体时间：基线，第12、24、36、48和60个月
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ETDRS图表字母分数的变化将评估第二次治疗的眼睛的单眼评估。
在研究眼中使用ETDRS量表（从0到100个字母）测量BCVA。
正确读取的字母数量的增加意味着视力已经改善，反之亦然。
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基线，第12、24、36、48和60个月
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从低亮度视力（LLVA）的基线变化ETDRS图表字母分数
大体时间：基线，第12、24、36、48和60个月
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将评估第二次治疗眼睛的单眼评估中的ETDRS图表字母分数的LLVA变化。
视觉功能评估包括通过ETDRS字母在每只眼中的LLVA评估。
字母分数范围从0（得分较差）到100（最佳分数），而LLVA的增益则表明视力有所提高。
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基线，第12、24、36、48和60个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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中央 10 度范围内平均视网膜敏感度相对于基线的变化 (MRS10)
大体时间：基线，第 12、24、36、48 和 60 个月
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将测量第二只接受治疗的眼睛的静态视野检查中 MRS10 相对于基线的变化。
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基线，第 12、24、36、48 和 60 个月
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全视野内平均视网膜敏感度相对于基线的变化 (MRS90)
大体时间：基线，第 12、24、36、48 和 60 个月
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将评估第二只接受治疗的眼睛的静态视野检查中 MRS90 相对于基线的变化。
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基线，第 12、24、36、48 和 60 个月
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低亮度问卷 (LLQ) 领域分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 个月
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LLQ 是一份包含 32 项疾病的问卷，用于评估低亮度和夜间自我报告的视觉问题。
不同问题的回答范围不同，总体模式是“1”表示“完全没有困难”，数字越来越大表示越来越难。
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基线，第 12 个月
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视网膜功能的变化，如静态响应所评估的静态响应
大体时间：从第12个月到60个月
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将评估第二次处理的眼睛中完整视野内静态外构体中的点式响应。
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从第12个月到60个月
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在中央30度视野内的静态构体中，通过静态响应评估了视网膜功能的变化。
大体时间：从第12个月到60个月
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将评估第二次处理的眼睛中中央30度视野内的静态外构体中的刻度响应。
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从第12个月到60个月
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早期治疗糖尿病性视网膜病（ETDRS）图表字母评分从低亮度视力（LLVA）中的基线变化
大体时间：基线，第12、24、36、48和60个月
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将评估第二次治疗眼睛的单眼评估中的ETDRS图表字母分数的LLVA变化。
视觉功能评估包括通过ETDRS字母在每只眼中的LLVA评估。
字母分数范围从0（得分较差）到100（最佳分数），而LLVA的增益则表明视力有所提高。
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基线，第12、24、36、48和60个月
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ETDRS图表字母分数从最佳校正视力（BCVA）中的基线变化
大体时间：基线，第12、24、36、48和60个月
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ETDRS图表字母分数的变化将评估第二次治疗的眼睛的单眼评估。
在研究眼中使用ETDRS量表（从0到100个字母）测量BCVA。
正确读取的字母数量的增加意味着视力已经改善，反之亦然。
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基线，第12、24、36、48和60个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月10日
初级完成 (估计的)
2030年10月24日
研究完成 (估计的)
2030年10月24日
研究注册日期
首次提交
2024年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2024年10月16日
首次发布 (实际的)
2024年10月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月27日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 74765340RPG2001 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
强生旗下杨森制药公司的数据共享政策可在 www.janssen.com/clinical-Trials/transparency 上查阅。
如本网站所述，访问研究数据的请求可以通过耶鲁大学开放数据访问 (YODA) 项目网站 yoda.yale.edu 提交
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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